Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) -tutkimus potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH)

torstai 29. marraskuuta 2018 päivittänyt: Akcea Therapeutics

Vaiheen 2 avoin tutkimus ISIS 703802:n (AKCEA-ANGPTL3-LRx) farmakodynamiikan, farmakokinetiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ihonalaisesti potilaille, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH)

Tämä on yksikeskinen, avoin tutkimus, jossa arvioidaan AKCEA-ANGPTL3-LRX:n tehoa matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) tason alentamiseen potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
        • Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • painoindeksi (BMI) ≤ 35 kg/m2,
  • Kahden mutanttialleelin geneettinen vahvistus LDLR-, APOB-, PCSK9- tai LDLRAP1-geenilokuksessa TAI käsittelemätön LDL-C > 500 mg/dL (13 mmol/L) tai käsitelty LDL-C ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L) ) yhdessä joko ihon tai jänteen ksantooman kanssa ennen 10 vuoden ikää TAI suvussa geneettisesti vahvistettua heterotsygoottista FH:ta molemmilla vanhemmilla TAI hoitamaton kohonnut LDL-kolesteroli ja TC > 250 mg/dl sairauden mukaisesti,
  • Potilaiden tulee käyttää stabiileja LDL-kolesterolia alentavia aineita tai säännöllistä afereesia

Poissulkemiskriteerit:

  • Sydäninfarkti, perkutaaninen transluminaalinen sepelvaltimointerventio tai sepelvaltimon ohitusleikkaus 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai aivoverisuonionnettomuus 24 viikon sisällä ennen seulontatutkimusta.
  • Diabetes, jos se on äskettäin diagnosoitu tai jos HbA1c ≥ 9,0 %

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: AKCEA-ANGPTL3-LRX Annos 1
Lääke: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Yksi avoin kohortti
Muut nimet:
  • ISIS 703802

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) vähentäminen.
Aikaikkuna: 14 viikkoa
LDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 14.
14 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ISIS 703802:n vaikutus plasman angiopoietiinin kaltaiseen 3:een (ANGPTL3).
Aikaikkuna: 7 ja 14 viikkoa
ANGPTL3-proteiinin absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 14 tehdään yhteenveto.
7 ja 14 viikkoa
ISIS 703802:n vaikutus lipidiparametreihin.
Aikaikkuna: 7 ja 14 viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 14 esitetään yhteenvetona.
7 ja 14 viikkoa
Arvioi ISIS 703802:n plasmapitoisuudet.
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Plasman ISIS 703802:n pohjapitoisuudet hoitojakson aikana ja hoidon jälkeisen seurantajakson aikana esitetään kuvailevasti.
14 viikkoa
ISIS 703802:n turvallisuus hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: 14 viikkoa
ISIS 703802:n turvallisuus arvioidaan määrittämällä haittavaikutukset.
14 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Akcea Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 12. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 30. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Maanantai 31. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 22. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 3. joulukuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. marraskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 703802-CS4

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia

Kliiniset tutkimukset AKCEA-ANGPTL3-LRX

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa