Studie zu AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)
29. November 2018 aktualisiert von: Akcea Therapeutics
Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) bei subkutaner Verabreichung an Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)
Dies ist eine unverblindete Single-Center-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von AKCEA-ANGPTL3-LRX zur Senkung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterinspiegels (LDL-C) bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
- Clinical Site
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Body-Mass-Index (BMI) ≤ 35 kg/m2,
- Genetische Bestätigung von zwei mutierten Allelen am LDLR-, APOB-, PCSK9- oder LDLRAP1-Genlokus ODER ein unbehandeltes LDL-C > 500 mg/dL (13 mmol/L) oder behandeltes LDL-C ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L ) zusammen mit entweder Haut- oder Sehnen-Xanthom vor dem 10. Lebensjahr ODER genetisch bestätigter heterozygoter FH in der Familienanamnese bei beiden Eltern ODER unbehandelter erhöhter LDL-C und TC > 250 mg/dL im Einklang mit der Krankheit,
- Die Patienten müssen mit stabilen LDL-C-Senkern oder regelmäßig mit Apherese behandelt werden
Ausschlusskriterien:
- Myokardinfarkt, perkutane transluminale Koronarintervention oder Koronararterien-Bypassoperation innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening oder zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening.
- Diabetes mellitus bei Neudiagnose oder HbA1c ≥ 9,0 %
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dosis 1
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Einzelne Open-Label-Kohorte
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Reduktion von Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C).
Zeitfenster: 14 Wochen
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Prozentuale Veränderung des LDL-C vom Ausgangswert bis Woche 14.
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14 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wirkung von ISIS 703802 auf Plasma-Angiopoietin wie 3 (ANGPTL3).
Zeitfenster: 7 und 14 Wochen
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Absolute und prozentuale Veränderung des ANGPTL3-Proteins vom Ausgangswert bis Woche 14 werden zusammengefasst.
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7 und 14 Wochen
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Wirkung von ISIS 703802 auf Lipidparameter.
Zeitfenster: 7 und 14 Wochen
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Absolute und prozentuale Veränderung von Baseline bis Woche 14 werden zusammengefasst.
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7 und 14 Wochen
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Bewerten Sie Plasma-Talspiegel von ISIS 703802.
Zeitfenster: 14 Wochen
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Plasma-Talspiegel von ISIS 703802 während des Behandlungszeitraums und diejenigen während des Nachbeobachtungszeitraums nach der Behandlung werden beschreibend zusammengefasst.
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14 Wochen
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Die Sicherheit von ISIS 703802 durch das Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 14 Wochen
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Die Sicherheit von ISIS 703802 wird durch die Bestimmung nachteiliger Wirkungen bewertet.
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14 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
12. April 2018
Primärer Abschluss (ERWARTET)
30. September 2018
Studienabschluss (ERWARTET)
31. Dezember 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Februar 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. März 2018
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
7. März 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
3. Dezember 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. November 2018
Zuletzt verifiziert
1. November 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ISIS 703802-CS4
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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