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Estudo de AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)

29 de novembro de 2018 atualizado por: Akcea Therapeutics

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a farmacodinâmica, farmacocinética, segurança e tolerabilidade do ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) administrado por via subcutânea a pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)

Este é um estudo aberto de centro único para avaliar a eficácia de AKCEA-ANGPTL3- LRX na redução dos níveis de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) em pacientes com Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica (HoFH).

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V4W2
        • Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Índice de massa corporal (IMC) ≤ 35 kg/m2,
  • Confirmação genética de dois alelos mutantes no locus do gene LDLR, APOB, PCSK9 ou LDLRAP1 OU um LDL-C não tratado > 500 mg/dL (13 mmol/L) ou LDL-C tratado ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L ) juntamente com xantoma cutâneo ou de tendão antes dos 10 anos de idade OU história médica familiar de HF heterozigótica geneticamente confirmada em ambos os pais OU LDL-C elevado não tratado e CT > 250 mg/dL consistente com a doença,
  • Os pacientes devem estar em uso de agentes redutores de LDL-C estáveis ​​ou em aférese regular

Critério de exclusão:

  • Infarto do miocárdio, intervenção coronária transluminal percutânea ou cirurgia de revascularização do miocárdio nas 12 semanas anteriores à triagem ou acidente vascular cerebral nas 24 semanas anteriores à triagem.
  • Diabetes mellitus se diagnosticado recentemente ou se HbA1c ≥ 9,0%

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dose 1
Medicamento: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Coorte aberta única
Outros nomes:
  • ISIS 703802

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C).
Prazo: 14 semanas
Alteração percentual no LDL-C desde a linha de base até a semana 14.
14 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito de ISIS 703802 na angiopoietina plasmática como 3 (ANGPTL3).
Prazo: 7 e 14 semanas
A alteração absoluta e percentual na proteína ANGPTL3 da linha de base até a semana 14 será resumida.
7 e 14 semanas
Efeito do ISIS 703802 nos parâmetros lipídicos.
Prazo: 7 e 14 semanas
A alteração absoluta e percentual da linha de base até a semana 14 será resumida.
7 e 14 semanas
Avalie os níveis mínimos plasmáticos de ISIS 703802.
Prazo: 14 semanas
Os níveis plasmáticos mínimos de ISIS 703802 durante o período de tratamento e aqueles durante o período de acompanhamento pós-tratamento serão resumidos descritivamente.
14 semanas
A segurança do ISIS 703802 pela incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 14 semanas
A segurança do ISIS 703802 será avaliada pela determinação dos efeitos adversos.
14 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Akcea Therapeutics

Colaboradores

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

12 de abril de 2018

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

30 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

31 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de março de 2018

Primeira postagem (REAL)

7 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

3 de dezembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de novembro de 2018

Última verificação

1 de novembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ISIS 703802-CS4

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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