Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) у пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH)

29 ноября 2018 г. обновлено: Akcea Therapeutics

Открытое исследование фазы 2 для оценки фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx), вводимого подкожно пациентам с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH)

Это одноцентровое открытое исследование для оценки эффективности AKCEA-ANGPTL3-LRX для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) у пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH).

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Канада, G1V4W2
        • Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Индекс массы тела (ИМТ) ≤ 35 кг/м2,
  • Генетическое подтверждение двух мутантных аллелей в локусе гена LDLR, APOB, PCSK9 или LDLRAP1 ИЛИ нелеченый ХС-ЛПНП > 500 мг/дл (13 ммоль/л) или леченный ХС-ЛПНП ≥ 300 мг/дл (2,59 ммоль/л) ) вместе с ксантомой кожи или сухожилия в возрасте до 10 лет ИЛИ наличие в семейном анамнезе генетически подтвержденной гетерозиготной СГ у обоих родителей ИЛИ нелеченый повышенный уровень холестерина ЛПНП и ОХ > 250 мг/дл, соответствующий заболеванию,
  • Пациенты должны получать стабильные препараты, снижающие уровень холестерина ЛПНП, или регулярно проходить аферез.

Критерий исключения:

  • Инфаркт миокарда, чрескожное транслюминальное коронарное вмешательство или аортокоронарное шунтирование в течение 12 недель до скрининга или нарушение мозгового кровообращения в течение 24 недель до скрининга.
  • Сахарный диабет, если впервые диагностирован или если HbA1c ≥ 9,0%

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: AKCEA-ANGPTL3-LRX Доза 1
Лекарство: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Единая открытая когорта
Другие имена:
  • ИСИС 703802

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Снижение уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C).
Временное ограничение: 14 недель
Процентное изменение LDL-C от исходного уровня до 14-й недели.
14 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние ISIS 703802 на ангиопоэтин-подобный 3 (ANGPTL3) плазмы.
Временное ограничение: 7 и 14 недель
Абсолютное и процентное изменение белка ANGPTL3 от исходного уровня до 14-й недели будут суммированы.
7 и 14 недель
Влияние ISIS 703802 на параметры липидов.
Временное ограничение: 7 и 14 недель
Абсолютное и процентное изменение от исходного уровня до 14-й недели будет суммировано.
7 и 14 недель
Оцените минимальные уровни ISIS 703802 в плазме.
Временное ограничение: 14 недель
Минимальные уровни ISIS 703802 в плазме во время периода лечения и во время периода наблюдения после лечения будут описательно суммированы.
14 недель
Безопасность ISIS 703802 по частоте нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: 14 недель
Безопасность ISIS 703802 будет оцениваться путем определения побочных эффектов.
14 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Akcea Therapeutics

Соавторы

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 апреля 2018 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

30 сентября 2018 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

31 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 марта 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 декабря 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 ноября 2018 г.

Последняя проверка

1 ноября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 703802-CS4

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования AKCEA-ANGPTL3-LRX

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Greece

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться