Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) bij patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH)

29 november 2018 bijgewerkt door: Akcea Therapeutics

Een open-label fase 2-onderzoek ter beoordeling van de farmacodynamiek, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) subcutaan toegediend aan patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH)

Dit is een single-center, open-label studie om de werkzaamheid van AKCEA-ANGPTL3-LRX te evalueren voor de verlaging van lage dichtheid lipoproteïne cholesterol (LDL-C) niveaus bij patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH).

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4W2
        • Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Body mass index (BMI) ≤ 35 kg/m2,
  • Genetische bevestiging van twee mutante allelen op de LDLR-, APOB-, PCSK9- of LDLRAP1-genlocus OF een onbehandeld LDL-C > 500 mg/dL (13 mmol/L) of behandeld LDL-C ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L ) samen met huid- of peesxanthoom vóór de leeftijd van 10 jaar OF familiale medische voorgeschiedenis van genetisch bevestigde heterozygote FH bij beide ouders OF onbehandeld verhoogd LDL-C en TC > 250 mg/dL consistent met de ziekte,
  • Patiënten moeten stabiele LDL-C-verlagende middelen gebruiken of regelmatig aferese ondergaan

Uitsluitingscriteria:

  • Myocardinfarct, percutane transluminale coronaire interventie of coronaire bypassoperatie binnen 12 weken voorafgaand aan de screening, of cerebrovasculair accident binnen 24 weken voorafgaand aan de screening.
  • Diabetes mellitus bij nieuwe diagnose of bij HbA1c ≥ 9,0%

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dosis 1
Geneesmiddel: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Eén open-label cohort
Andere namen:
  • ISIS 703802

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verlaging van lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C).
Tijdsspanne: 14 weken
Procentuele verandering in LDL-C vanaf baseline tot week 14.
14 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van ISIS 703802 op plasma-angiopoëtine-achtige 3 (ANGPTL3).
Tijdsspanne: 7 en 14 weken
Absolute en procentuele verandering in ANGPTL3-eiwit van baseline tot week 14 worden samengevat.
7 en 14 weken
Effect van ISIS 703802 op lipideparameters.
Tijdsspanne: 7 en 14 weken
Absolute en procentuele verandering van baseline tot week 14 worden samengevat.
7 en 14 weken
Evalueer plasma-dalspiegels van ISIS 703802.
Tijdsspanne: 14 weken
Plasma-dalspiegels van ISIS 703802 tijdens de behandelingsperiode en die tijdens de follow-upperiode na de behandeling zullen beschrijvend worden samengevat.
14 weken
De veiligheid van ISIS 703802 door de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 14 weken
De veiligheid van ISIS 703802 wordt beoordeeld door het vaststellen van nadelige effecten.
14 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Medewerkers

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

12 april 2018

Primaire voltooiing (VERWACHT)

30 september 2018

Studie voltooiing (VERWACHT)

31 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 maart 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

7 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

3 december 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2018

Laatst geverifieerd

1 november 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 703802-CS4

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op AKCEA-ANGPTL3-LRX

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren