AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) 在纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者中的研究
2018年11月29日 更新者：Akcea Therapeutics
一项评估 ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) 对纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者皮下给药的药效学、药代动力学、安全性和耐受性的第 2 期开放标签研究
这是一项单中心、开放标签研究，旨在评估 AKCEA-ANGPTL3-LRX 降低纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平的功效。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Quebec
-
Québec、Quebec、加拿大、G1V4W2
- Clinical Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 体重指数 (BMI) ≤ 35 kg/m2，
- LDLR、APOB、PCSK9 或 LDLRAP1 基因位点的两个突变等位基因的遗传确认或未处理的 LDL-C > 500 mg/dL (13 mmol/L) 或处理的 LDL-C ≥ 300 mg/dL (2.59 mmol/L) ) 与 10 岁之前的皮肤或肌腱黄色瘤一起，或父母双方均有经遗传证实的杂合子 FH 的家族病史，或与疾病一致的未经治疗的升高的 LDL-C 和 TC > 250 mg/dL，
- 患者必须使用稳定的 LDL-C 降低剂或定期单采
排除标准：
- 筛选前 12 周内发生心肌梗塞、经皮腔内冠状动脉介入治疗或冠状动脉旁路移植手术，或筛选前 24 周内发生脑血管意外。
- 如果新诊断为糖尿病或 HbA1c ≥ 9.0%
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：AKCEA-ANGPTL3-LRX 剂量 1
|
单个开放标签队列
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)。
大体时间：14周
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从基线到第 14 周的 LDL-C 百分比变化。
|
14周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ISIS 703802 对血浆血管生成素样 3 (ANGPTL3) 的影响。
大体时间：7 周和 14 周
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将总结从基线到第 14 周的 ANGPTL3 蛋白的绝对变化和百分比变化。
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7 周和 14 周
|
|
ISIS 703802 对脂质参数的影响。
大体时间：7 周和 14 周
|
将总结从基线到第 14 周的绝对变化和百分比变化。
|
7 周和 14 周
|
|
评估 ISIS 703802 的血浆谷水平。
大体时间：14周
|
ISIS 703802 在治疗期间和治疗后随访期间的血浆谷水平将被描述性总结。
|
14周
|
|
ISIS 703802 的安全性（按治疗中出现的不良事件的发生率）
大体时间：14周
|
ISIS 703802 的安全性将通过确定不利影响来评估。
|
14周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年4月12日
初级完成 (预期的)
2018年9月30日
研究完成 (预期的)
2018年12月31日
研究注册日期
首次提交
2018年2月22日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月5日
首次发布 (实际的)
2018年3月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年12月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年11月29日
最后验证
2018年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ISIS 703802-CS4
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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