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Homozygous 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에서 AKCEA-ANGPTL3-LRX(ISIS 703802) 연구

2018년 11월 29일 업데이트: Akcea Therapeutics

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에게 피하 투여된 ISIS 703802(AKCEA-ANGPTL3-LRx)의 약력학, 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구

이것은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치 감소에 대한 AKCEA-ANGPTL3-LRX의 효능을 평가하기 위한 단일 센터, 공개 라벨 연구입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Quebec
      • Québec, Quebec, 캐나다, G1V4W2
        • Clinical Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 체질량 지수(BMI) ≤ 35kg/m2,
  • LDLR, APOB, PCSK9 또는 LDLRAP1 유전자좌에서 두 돌연변이 대립유전자의 유전적 확인 또는 미처리 LDL-C > 500mg/dL(13mmol/L) 또는 처리된 LDL-C ≥ 300mg/dL(2.59mmol/L) ) 10세 이전의 피부 또는 힘줄 황색종 또는 양쪽 부모 모두에서 유전적으로 확인된 이형접합 FH의 가족 병력 ​​또는 질병과 일치하는 치료되지 않은 상승된 LDL-C 및 TC > 250 mg/dL,
  • 환자는 안정적인 LDL-C 저하제 또는 정기적인 성분채집술을 받아야 합니다.

제외 기준:

  • 스크리닝 전 12주 이내의 심근 경색, 경피 경혈관 관상동맥 중재술 또는 관상동맥 우회로 이식 수술, 또는 스크리닝 전 24주 이내의 뇌혈관 사고.
  • 새로 진단되거나 HbA1c ≥ 9.0%인 경우 당뇨병

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AKCEA-ANGPTL3-LRX 용량 1
의약품: AKCEA-ANGPTL3-LRX
단일 오픈 라벨 코호트
다른 이름들:
  • ISIS 703802

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소.
기간: 14주
기준선에서 14주차까지 LDL-C의 백분율 변화.
14주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 안지오포이에틴 유사 3(ANGPTL3)에 대한 ISIS 703802의 효과.
기간: 7주 및 14주
기준선에서 14주차까지 ANGPTL3 단백질의 절대 및 백분율 변화가 요약될 것입니다.
7주 및 14주
ISIS 703802가 지질 매개변수에 미치는 영향.
기간: 7주 및 14주
기준선에서 14주까지의 절대 및 백분율 변화가 요약됩니다.
7주 및 14주
ISIS 703802의 혈장 최저 수준을 평가합니다.
기간: 14주
치료 기간 동안 ISIS 703802의 혈장 최저 수준과 치료 후 추적 기간 동안의 혈장 최저 수준을 기술적으로 요약한다.
14주
치료 관련 부작용 발생률에 따른 ISIS 703802의 안전성
기간: 14주
ISIS 703802의 안전성은 부작용을 결정하여 평가됩니다.
14주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Akcea Therapeutics

협력자

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 4월 12일

기본 완료 (예상)

2018년 9월 30일

연구 완료 (예상)

2018년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 3월 5일

처음 게시됨 (실제)

2018년 3월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 11월 29일

마지막으로 확인됨

2018년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 703802-CS4

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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