Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)

29. november 2018 opdateret af: Akcea Therapeutics

Et fase 2 åbent studie for at vurdere farmakodynamikken, farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) administreret subkutant til patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)

Dette er et enkelt center, åbent-label-studie til at evaluere effektiviteten af ​​AKCEA-ANGPTL3-LRX til reduktion af lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)-niveauer hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4W2
        • Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Body mass index (BMI) ≤ 35 kg/m2,
  • Genetisk bekræftelse af to mutante alleler ved LDLR-, APOB-, PCSK9- eller LDLRAP1-genlocuset ELLER en ubehandlet LDL-C > 500 mg/dL (13 mmol/L) eller behandlet LDL-C ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L) ) sammen med enten kutant eller sene-xantom før 10-årsalderen ELLER familiær sygehistorie med genetisk bekræftet heterozygot FH hos begge forældre ELLER ubehandlet forhøjet LDL-C og TC > 250 mg/dL i overensstemmelse med sygdommen,
  • Patienter skal være på stabile LDL-C-sænkende midler eller på regelmæssig aferese

Ekskluderingskriterier:

  • Myokardieinfarkt, perkutan transluminal koronar intervention eller koronar bypassoperation inden for 12 uger før screening eller cerebrovaskulær ulykke inden for 24 uger før screening.
  • Diabetes mellitus hvis nydiagnosticeret eller hvis HbA1c ≥ 9,0 %

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dosis 1
Medicin: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Enkelt åben-label kohorte
Andre navne:
  • ISIS 703802

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion af low density lipoprotein kolesterol (LDL-C).
Tidsramme: 14 uger
Procentvis ændring i LDL-C fra baseline til uge 14.
14 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af ISIS 703802 på plasma angiopoietin like 3 (ANGPTL3).
Tidsramme: 7 og 14 uger
Absolut og procentvis ændring i ANGPTL3-protein fra baseline til uge 14 vil blive opsummeret.
7 og 14 uger
Effekt af ISIS 703802 på lipidparametre.
Tidsramme: 7 og 14 uger
Absolut og procentvis ændring fra baseline til uge 14 vil blive opsummeret.
7 og 14 uger
Evaluer plasmabundniveauer af ISIS 703802.
Tidsramme: 14 uger
Plasma-bundniveauer af ISIS 703802 i behandlingsperioden og under opfølgningsperioden efter behandling vil blive opsummeret beskrivende.
14 uger
Sikkerheden af ​​ISIS 703802 ved forekomsten af ​​behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: 14 uger
Sikkerheden af ​​ISIS 703802 vil blive vurderet ved at bestemme negative virkninger.
14 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbejdspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. april 2018

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

30. september 2018

Studieafslutning (FORVENTET)

31. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. marts 2018

Først opslået (FAKTISKE)

7. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. november 2018

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 703802-CS4

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med AKCEA-ANGPTL3-LRX

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner