Estudio de AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH)

Criterios de inclusión:

• Índice de masa corporal (IMC) ≤ 35 kg/m2,
• Confirmación genética de dos alelos mutantes en el locus del gen LDLR, APOB, PCSK9 o LDLRAP1 O LDL-C no tratado > 500 mg/dL (13 mmol/L) o LDL-C tratado ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L) ) junto con xantoma cutáneo o tendinoso antes de los 10 años O antecedentes médicos familiares de HF heterocigota confirmada genéticamente en ambos padres O LDL-C elevado no tratado y TC > 250 mg/dL compatible con la enfermedad,
• Los pacientes deben recibir agentes reductores de LDL-C estables o someterse a aféresis regulares

Criterio de exclusión:

• Infarto de miocardio, intervención coronaria transluminal percutánea o cirugía de injerto de derivación de arteria coronaria dentro de las 12 semanas anteriores a la Selección, o accidente cerebrovascular dentro de las 24 semanas anteriores a la Selección.
• Diabetes mellitus si es de diagnóstico reciente o si HbA1c ≥ 9,0%