Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH)

29 listopada 2018 zaktualizowane przez: Akcea Therapeutics

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny farmakodynamiki, farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) podawanego podskórnie pacjentom z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH)

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności AKCEA-ANGPTL3-LRX w obniżaniu poziomu cholesterolu związanego z lipoproteinami o małej gęstości (LDL-C) u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
        • Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤ 35 kg/m2,
  • Genetyczne potwierdzenie dwóch zmutowanych alleli w locus genu LDLR, APOB, PCSK9 lub LDLRAP1 LUB nieleczonego LDL-C > 500 mg/dl (13 mmol/l) lub leczonego LDL-C ≥ 300 mg/dl (2,59 mmol/l) ) wraz z żółtakiem skórnym lub ścięgnistym przed ukończeniem 10 r.ż. LUB rodzinnym wywiadem chorobowym genetycznie potwierdzonej heterozygotycznej FH u obojga rodziców LUB nieleczonym podwyższonym stężeniem LDL-C i TC > 250 mg/dL zgodnym z chorobą,
  • Pacjenci muszą być na stabilnych lekach obniżających stężenie LDL-C lub regularnie wykonywać aferezę

Kryteria wyłączenia:

  • Zawał mięśnia sercowego, przezskórna śródnaczyniowa interwencja wieńcowa lub operacja pomostowania aortalno-wieńcowego w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub incydent naczyniowo-mózgowy w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Cukrzyca, jeśli została nowo rozpoznana lub HbA1c ≥ 9,0%

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dawka 1
Lek: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Pojedyncza kohorta otwarta
Inne nazwy:
  • ISIS 703802

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Redukcja cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C).
Ramy czasowe: 14 tygodni
Procentowa zmiana stężenia LDL-C od wartości początkowej do tygodnia 14.
14 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ ISIS 703802 na angiopoetynę osocza podobną do 3 (ANGPTL3).
Ramy czasowe: 7 i 14 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana białka ANGPTL3 od wartości początkowej do tygodnia 14 zostanie podsumowana.
7 i 14 tygodni
Wpływ ISIS 703802 na parametry lipidowe.
Ramy czasowe: 7 i 14 tygodni
Bezwzględna i procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 14 zostanie podsumowana.
7 i 14 tygodni
Ocenić minimalne poziomy ISIS 703802 w osoczu.
Ramy czasowe: 14 tygodni
Minimalne poziomy ISIS 703802 w osoczu podczas okresu leczenia i podczas okresu obserwacji po leczeniu zostaną podsumowane opisowo.
14 tygodni
Bezpieczeństwo ISIS 703802 na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 14 tygodni
Bezpieczeństwo ISIS 703802 zostanie ocenione poprzez określenie skutków ubocznych.
14 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Współpracownicy

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

12 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

30 września 2018

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

31 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 marca 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

7 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

3 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2018

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 703802-CS4

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AKCEA-ANGPTL3-LRX

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj