Vérzés Thrombocytopeniában Magyarázat (BITE)

Indoklás: Az intenzív kemoterápiával kezelt hematoonkológiai betegek profilaktikus vérlemezke-transzfúziót kapnak a vérzéses események megelőzése érdekében, amint a vérlemezkeszámuk 10 x 109/l alá csökken. Ez a vérlemezkeszámon alapuló profilaktikus transzfúziós stratégia azonban nem hatékony és gyakran nincs is rá szükség. Ez megmutatkozik azon betegek magas százalékában, akiknél a stratégia ellenére is vérzik (43%), és azon betegek nagy százalékában, akik e stratégia nélkül nem véreznek (50%). Csak a vérlemezkeszám ezért nem jó előrejelző a vérzésre. Az új kockázati tényezők azonosítása és a már feltételezett kockázati tényezők megerősítése alapvető fontosságú, és ennek a vérzés jobb előrejelzéséhez és megelőzéséhez kell vezetnie. A magas kockázati profillal rendelkező betegek hatékonyabb vérzéscsillapító kezelést kaphatnak, beleértve a hatékonyabb transzfúziós stratégiákat. Másrészt megfontolható a profilaktikus transzfúzió elhagyása az alacsony kockázatú betegek és állapotok esetében. Ezenkívül további ismeretekre van szükség a hemato-onkológiai betegek vérzésének kórélettanáról.

Célkitűzés: A magas vagy alacsony vérzési kockázatú hematoonkológiai betegek és állapotok azonosítása, valamint a vérzéssel kapcsolatos biomarkerek vérzéssel való összefüggésének vizsgálata.

A vizsgálat felépítése: Esettanulmány, amely két részből áll: epidemiológiai kutatás, amely magában foglalja a rövid kérdőív kitöltését (A rész, minden olyan beteg számára alkalmas, aki megfelel a felvételi kritériumoknak), és további vér- és vizeletmintavétel (B rész, csak a kemoterápiára vagy stemre felvett betegek számára alkalmas) sejtátültetés).

Vizsgálati populáció: Felnőtt hemato-onkológiai betegek: 1.) kezelésre felvett betegek, akiknél thrombocytopenia van vagy fog kialakulni, és valószínű, hogy egy vagy több profilaktikus vérlemezke transzfúziót kapnak, és 2.) olyan betegek, akik az elmúlt évben ilyen kezelésben részesültek. de betegséggel vagy kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos események miatt vissza kell őket szállítani a kórházba.

Beavatkozás: A rész: standard elérhető adatgyűjtés, rövid kérdőív. B rész: vér- és vizeletminta vétele a rutinszerűen elvégzett laboratóriumi vizsgálatokon felül.

Fő vizsgálati paraméterek: A rész: Klinikai tényezők jelenléte és rutinszerűen elvégzett laboratóriumi vizsgálatok eredményei, összehasonlítva a vérző és nem vérző betegek között. B rész: A véralvadási, vérlemezke- és endoteliális vagy vaszkuláris diszfunkció markereinek jelenléte a vérzéses és a nem vérző betegek összehasonlításában.

A részvétellel, az előnyökkel és a csoportos viszonyokkal kapcsolatos teher és kockázatok jellege és mértéke: A rész: Nincs teher vagy egészségügyi kockázat: a vérző és nem vérző betegek standard rendelkezésre álló adatainak összehasonlítása a vizsgálat WMO-n kívüli részét teszi, mivel nincs invazív beavatkozás. A 10-15 perces kérdőív ebből a szempontból nem tekinthető tehernek. A vizsgálat B. része csak a bevont betegek egy alcsoportjára vonatkozik, és a WMO hatálya alá tartozik. A beavatkozás kiegészíti a rendszeresen végzett citrátos véralvadásgátló vérvételt (maximum 10 db 10-15 cm3-es minta 4 hét alatt), valamint a heti vizeletvételt. Mindkettő csekély terhet jelent a résztvevők számára, és a rendszeres mintavételi időpontokban történő további vérvétel kockázata elhanyagolható. Végezetül, a BITE-tanulmány egyik tevékenysége mindkét vizsgálati részben nem lesz semmilyen hatással a betegek kezelésére vagy monitorozására.