Vysvětlení krvácení při trombocytopenii (BITE)

Zdůvodnění: Hematoonkologičtí pacienti léčení intenzivní chemoterapií dostávají profylaktické transfuze krevních destiček k prevenci krvácivých příhod, jakmile počet krevních destiček klesne pod 10 x 109/l. Tato profylaktická transfuzní strategie založená na počtu krevních destiček je však neefektivní a často není potřeba. To se odráží ve vysokém procentu pacientů s krvácením navzdory této strategii (43 %) a vysokém procentu pacientů, kteří bez této strategie nekrvácí (50 %). Samotný počet krevních destiček proto není dobrým prediktorem krvácení. Identifikace nových rizikových faktorů a potvrzení již suspektních rizikových faktorů je zásadní a mělo by vést k lepší predikci a prevenci krvácení. Pacientům s vysoce rizikovým profilem by mohla být poskytnuta účinnější hemostatická léčba včetně účinnějších transfuzních strategií. Na druhou stranu by se dalo uvažovat o vynechání profylaktických transfuzí pacientům a stavům s nízkým rizikem. Dále jsou potřeba další znalosti o patofyziologii krvácení u hematoonkologických pacientů.

Cíl: Identifikovat hematoonkologické pacienty a stavy s vysokým versus nízkým rizikem krvácení a prozkoumat asociaci biomarkerů souvisejících s krvácením s krvácením.

Design studie: Případová kohortová studie sestávající ze dvou částí: epidemiologický výzkum včetně krátkého dotazníku (část A, vhodná pro všechny pacienty splňující kritéria zařazení) a dodatečného odběru vzorků krve a moči (část B, vhodná pouze pro zahrnuté pacienty přijaté na chemoterapii nebo kmenovou léčbu transplantace buněk).

Studovaná populace: Dospělí hematoonkologičtí pacienti: 1.) kteří jsou přijati k léčbě a kteří mají nebo se u nich rozvine trombocytopenie a pravděpodobně dostanou jednu nebo více profylaktických transfuzí krevních destiček, a 2.) pacienti, kteří takovou léčbu dostali v posledním roce ale jsou znovu přijati do nemocnice kvůli onemocnění nebo nežádoucím účinkům souvisejícím s léčbou.

Intervence: Část A: standardní dostupný sběr dat, krátký dotazník. Část B: odběr krve a moči nad rámec rutinně prováděných laboratorních testů.

Hlavní parametry studie: Část A: Přítomnost klinických faktorů a výsledky rutinně prováděných laboratorních testů ve srovnání mezi krvácejícími a nekrvácejícími pacienty. Část B: Přítomnost markerů pro koagulační, trombocytární a endoteliální nebo vaskulární dysfunkci ve srovnání mezi krvácejícími a nekrvácejícími pacienty.

Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s účastí, přínosem a skupinovou příbuzností: Část A: Žádná zátěž nebo zdravotní rizika: srovnání standardně dostupných údajů mezi krvácejícími a nekrvácejícími pacienty dělá z této studie součást mimo WMO, protože neexistuje žádný invazivní zásah. 10-15 minutový dotazník v tomto ohledu není považován za zátěž. Část B studie platí pouze pro podskupinu zahrnutých pacientů a spadá do působnosti WMO. Intervence je doplňkem k pravidelně prováděným odběrům citrátové antikoagulační krve (maximálně 10 vzorků po 10-15 ccm za 4 týdny) a také týdennímu odběru moči. Obojí je pro účastníky považováno za menší zátěž a riziko dalšího odběru krve v pravidelných okamžicích odběru je zanedbatelné. A konečně, všechny aktivity studie BITE v obou částech studie nebudou mít žádné důsledky na léčbu nebo sledování pacientů.