Blödning vid trombocytopeni förklaras (BITE)

Motivering: Hemato-onkologiska patienter som behandlas med intensiv kemoterapi får profylaktiska blodplättstransfusioner för att förhindra blödningar så snart deras trombocytantal faller under 10 x109/L. Denna trombocyttalsbaserade profylaktiska transfusionsstrategi är dock både ineffektiv och behövs ofta inte. Detta återspeglas i den höga andelen patienter med blödning trots denna strategi (43 %) och den höga andelen patienter som inte blöder utan denna strategi (50 %). Enbart trombocytantal är därför inte en bra prediktor för blödning. Identifiering av nya riskfaktorer och bekräftelse av redan misstänkta riskfaktorer är väsentligt, och bör leda till bättre förutsägelse och förebyggande av blödning. Patienter med hög riskprofil skulle kunna ges mer effektiva hemostatiska behandlingar inklusive effektivare transfusionsstrategier. Å andra sidan kan man överväga att utesluta profylaktiska transfusioner till lågriskpatienter och tillstånd. Vidare behövs ytterligare kunskap om patofysiologin för blödning hos hematoonkologiska patienter.

Mål: Identifiera hemato-onkologiska patienter och tillstånd med hög kontra låg blödningsrisk och undersöka sambandet mellan blödningsrelaterade biomarkörer och blödning.

Studiedesign: Fallkohortstudie, bestående av två delar: epidemiologisk forskning inklusive kort frågeformulär (del A, kvalificerad för alla patienter som uppfyller inklusionskriterierna) och ytterligare blod- och urinprov (del B, kvalificerad endast för inkluderade patienter som tagits in för kemoterapi eller stam celltransplantation).

Studiepopulation: Vuxna hematoonkologiska patienter: 1.) som är inlagda för behandling och som har eller kommer att utveckla trombocytopeni och sannolikt kommer att få en eller flera profylaktiska blodplättstransfusioner, och 2.) patienter som har fått sådan behandling under det senaste året men är återintagen på sjukhuset för sjukdoms- eller behandlingsrelaterade biverkningar.

Intervention: Del A: standard tillgänglig datainsamling, kort frågeformulär. Del B: provtagning av blod och urin ovanpå rutinmässigt utförda laboratorietester.

Huvudstudieparametrar: Del A: Förekomsten av kliniska faktorer och resultat av rutinmässigt utförda laboratorietester jämfört mellan blödande kontra icke-blödande patienter. Del B: Förekomst av markörer för koagulations-, trombocyt- och endotelial eller vaskulär dysfunktion jämfört mellan blödande kontra icke-blödande patienter.

Arten och omfattningen av bördan och riskerna förknippade med deltagande, nytta och grupprelation: Del A: Ingen börda eller hälsorisker: jämförelse av tillgängliga standarddata mellan blödande och icke-blödande patienter gör detta till en icke-WMO del av studien, eftersom det finns ingen invasiv intervention. Enkäten på 10-15 minuter i detta avseende betraktas inte som en börda. Del B av studien gäller endast för en undergrupp av de inkluderade patienterna och faller under WMO:s räckvidd. Interventionen är tillägget till regelbundet utförd citratantikoagulerad blodprovtagning (max 10 prover på 10-15 cc på 4 veckor), samt veckovis urinprovtagning. Båda anses vara en mindre belastning för deltagarna, och risken för ytterligare blodprovstagning vid regelbundna provtagningstillfällen är försumbar. Slutligen kommer alla BITE-studieaktiviteter i båda studiedelarna inte att ha några konsekvenser för behandlingen eller övervakningen av patienter.