Bloedingen bij trombocytopenie uitgelegd (BITE)

Achtergrond: Hemato-oncologische patiënten die worden behandeld met intensieve chemotherapie krijgen profylactische bloedplaatjestransfusies om bloedingen te voorkomen zodra hun aantal bloedplaatjes onder de 10 x 109/l daalt. Deze op het aantal bloedplaatjes gebaseerde profylactische transfusiestrategie is echter zowel inefficiënt als vaak niet nodig. Dit komt tot uiting in het hoge percentage patiënten met bloedingen ondanks deze strategie (43%), en het hoge percentage patiënten dat zonder deze strategie niet bloedt (50%). Alleen het aantal bloedplaatjes is daarom geen goede voorspeller van bloedingen. Identificatie van nieuwe risicofactoren en bevestiging van reeds vermoede risicofactoren is essentieel en zou moeten leiden tot een betere voorspelling en preventie van bloedingen. Patiënten met een hoog risicoprofiel zouden effectievere hemostatische behandelingen kunnen krijgen, inclusief efficiëntere transfusiestrategieën. Aan de andere kant zou men kunnen overwegen om profylactische transfusies bij patiënten en aandoeningen met een laag risico achterwege te laten. Bovendien is aanvullende kennis nodig over de pathofysiologie van bloedingen bij hemato-oncologische patiënten.

Doel: Identificeer hemato-oncologische patiënten en aandoeningen met een hoog versus een laag bloedingsrisico en onderzoek de associatie van bloedingsgerelateerde biomarkers met bloedingen.

Studieopzet: Case-cohortstudie, bestaande uit twee delen: epidemiologisch onderzoek inclusief korte vragenlijst (deel A, komt in aanmerking voor alle patiënten die voldoen aan de inclusiecriteria), en aanvullende bloed- en urinemonsters (deel B, komt alleen in aanmerking voor geïncludeerde patiënten die zijn opgenomen voor chemotherapie of stamcelonderzoek). celtransplantatie).

Onderzoekspopulatie: Volwassen hemato-oncologische patiënten: 1.) die zijn opgenomen voor behandeling en die trombocytopenie hebben of zullen ontwikkelen en die waarschijnlijk een of meer profylactische bloedplaatjestransfusies zullen krijgen, en 2.) patiënten die het afgelopen jaar dergelijke behandelingen hebben ondergaan maar worden opnieuw opgenomen in het ziekenhuis vanwege ziekte- of behandelingsgerelateerde bijwerkingen.

Interventie: Deel A: standaard beschikbare dataverzameling, korte vragenlijst. Deel B: bloed- en urineafname bovenop routinematig uitgevoerde laboratoriumtests.

Belangrijkste onderzoeksparameters: Deel A: De aanwezigheid van klinische factoren en resultaten van routinematig uitgevoerde laboratoriumtests vergeleken tussen bloedende en niet-bloedende patiënten. Deel B: Aanwezigheid van markers voor stollings-, bloedplaatjes- en endotheliale of vasculaire disfunctie vergeleken tussen bloedende versus niet-bloedende patiënten.

Aard en omvang van de lasten en risico’s verbonden aan deelname, voordeel en verbondenheid met de groep: Deel A: Geen lasten of gezondheidsrisico’s: vergelijking van standaard beschikbare gegevens tussen bloedende en niet-bloedende patiënten maakt dit een niet-WMO-onderdeel van het onderzoek, aangezien er is geen invasieve interventie. De vragenlijst van 10-15 minuten wordt wat dit betreft niet als belastend ervaren. Deel B van het onderzoek geldt slechts voor een subgroep van de geïncludeerde patiënten en valt onder de reikwijdte van de WMO. De interventie is een aanvulling op de regelmatig uitgevoerde bloedafname met citraatantistolling (maximaal 10 monsters van 10-15 cc in 4 weken), evenals de wekelijkse urineafname. Beide worden als een kleine last voor de deelnemers ervaren en de kans op extra bloedafname op reguliere afnamemomenten is verwaarloosbaar. Tenslotte zullen alle BITE-studieactiviteiten in beide studiedelen geen gevolgen hebben voor de behandeling of monitoring van patiënten.