Spiegazione del sanguinamento nella trombocitopenia (BITE)

Razionale: I pazienti emato-oncologici trattati con chemioterapia intensiva ricevono trasfusioni piastriniche profilattiche per prevenire eventi emorragici non appena la loro conta piastrinica scende al di sotto di 10 x109/L. Questa strategia trasfusionale profilattica basata sulla conta piastrinica, tuttavia, è inefficiente e spesso non necessaria. Ciò si riflette nell’elevata percentuale di pazienti che sanguinano nonostante questa strategia (43%) e nell’elevata percentuale di pazienti che non sanguinano senza questa strategia (50%). Pertanto, la sola conta piastrinica non è un buon predittore di sanguinamento. L’identificazione di nuovi fattori di rischio e la conferma di fattori di rischio già sospetti sono essenziali e dovrebbero portare a una migliore previsione e prevenzione del sanguinamento. Ai pazienti con un profilo di rischio elevato potrebbero essere somministrati trattamenti emostatici più efficaci, comprese strategie trasfusionali più efficienti. D’altro canto si potrebbe prendere in considerazione l’omissione delle trasfusioni profilattiche a pazienti e condizioni a basso rischio. Inoltre, sono necessarie ulteriori conoscenze sulla fisiopatologia del sanguinamento nei pazienti emato-oncologici.

Obiettivo: Identificare i pazienti e le condizioni emato-oncologiche con un rischio di sanguinamento elevato rispetto a quello basso e studiare l'associazione dei biomarcatori correlati al sanguinamento con il sanguinamento.

Disegno dello studio: studio di coorte di casi, composto da due parti: ricerca epidemiologica comprendente un breve questionario (parte A, idoneo per tutti i pazienti che soddisfano i criteri di inclusione) e ulteriore campionamento di sangue e urina (parte B, idoneo solo per i pazienti inclusi ricoverati per chemioterapia o cure staminali trapianto di cellule).

Popolazione in studio: Pazienti emato-oncologici adulti: 1.) ricoverati per il trattamento e che hanno o svilupperanno trombocitopenia e che probabilmente riceveranno una o più trasfusioni profilattiche di piastrine e 2.) pazienti che hanno ricevuto tali trattamenti nell'ultimo anno ma sono ricoverati in ospedale per eventi avversi correlati alla malattia o al trattamento.

Intervento: Parte A: raccolta dati standard disponibili, breve questionario. Parte B: campionamento di sangue e urina in aggiunta ai test di laboratorio eseguiti di routine.

Principali parametri dello studio: Parte A: presenza di fattori clinici e risultati dei test di laboratorio eseguiti di routine rispetto a pazienti sanguinanti rispetto a pazienti non sanguinanti. Parte B: Presenza di marcatori di disfunzione coagulativa, piastrinica ed endoteliale o vascolare rispetto a pazienti sanguinanti rispetto a pazienti non sanguinanti.

Natura ed entità dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, ai benefici e alla parentela con il gruppo: Parte A: Nessun onere o rischio per la salute: il confronto dei dati standard disponibili tra pazienti sanguinanti e non sanguinanti rende questa parte dello studio non WMO, poiché non esiste alcun intervento invasivo. Il questionario da 10-15 minuti a questo riguardo non è considerato un peso. La parte B dello studio si applica solo a un sottogruppo dei pazienti inclusi e rientra nell'ambito dell'OMM. L'intervento si aggiunge al prelievo di sangue anticoagulato con citrato eseguito regolarmente (massimo 10 campioni da 10-15 cc in 4 settimane), nonché al campionamento settimanale delle urine. Entrambi sono considerati un peso minore per i partecipanti e il rischio di ulteriori prelievi di sangue in momenti di campionamento regolari è trascurabile. Infine, tutte le attività dello studio BITE in entrambe le parti dello studio non avranno alcuna conseguenza sul trattamento o sul monitoraggio dei pazienti.