Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Niemann-Pick C típusú kezelés Adrabetadex-szel az agy és az idegrendszer tüneteire

2023. december 22. frissítette: Mandos LLC

Az Adrabetadex nyílt értékelése C típusú Niemann-Pick-betegség (NPC) neurológiai megnyilvánulásaiban szenvedő betegeknél

Ezt a vizsgálatot a klinikai vizsgálathoz való kiterjesztett hozzáférés helyett módosították. Kéthetente információkat gyűjtenek az adrabetadex-oltások hosszú távú biztonságáról és hatékonyságáról a gerincben.

Azok a résztvevők, akik már szedtek adrabetadexet, megkapják a stabil adagot. Azok a résztvevők, akik még soha nem szedték, 400 mg-mal kezdik.

A résztvevők 2 hetente kapnak kezelést, amíg orvosuk úgy nem találja, hogy az már nem segít rajtuk, visszavonulnak, vagy a vizsgálatot bármilyen okból leállítják. A résztvevők nem részesülnek további vizsgálati kezelésben, miután részt vettek ebben a protokollban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Egyesült Államok, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A vizsgálatban való részvételhez a résztvevőnek meg kell felelnie a következő kritériumoknak:

  • Férfi vagy nő, és a szűrés időpontjában legalább 4 éves.
  • Megerősített NPC diagnózisa van, és neurológiai tüneteket mutat.
  • A részvételhez írásos beleegyezése/beleegyezése van.
  • Képes LP és IT gyógyszeradminisztrációra.
  • Ha a miglusztátot (Zavesca®) szedi, az elmúlt 6 hétben stabil dózisban kell lennie, és hajlandónak kell lennie arra, hogy a vizsgálatban való részvétel idejére a stabil dózis mellett maradjon, vagy legalább 6 héttel a vizsgálat megkezdése előtt abba kell hagynia a miglusztát alkalmazását. tanulmány (1. nap).
  • Ha a kórelőzményében görcsrohamok szerepelnek, az állapot megfelelően kontrollált a protokoll követelményeinek megfelelően.
  • beleegyezik abba, hogy minden vizsgálati kezelést (az adrabetadex kivételével) leállítson legalább 1 hónappal az első adag beadása előtt, az 1. napon.
  • Ha heteroszexuális szexuális életet folytat, beleegyezik, hogy protokollban meghatározott fogamzásgátlási módszert alkalmaz a vizsgálat során, és a vizsgálat befejezését követő 30 napig.
  • Van egy felelős felnőtt, akiről a vizsgáló megállapítja, hogy képes és hajlandó megfelelni a tanulmányi követelményeknek, valamint egy szülő/gondviselő, aki elkíséri a résztvevőt a tanulmányi látogatásokra.

Kizárási kritériumok:

A résztvevőket kizárják a vizsgálatból, ha megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

  • Súlya kevesebb, mint 15 kg.
  • Korábban túlérzékenységi reakciói voltak bármely 2-hidroxipropil-β-ciklodextrint (HP-β-CD) tartalmazó termékkel szemben, vagy túlérzékenységi reakciók vagy allergiás érzéstelenítésre/altatásra.
  • Bármilyen vizsgálati készítménnyel (az adrabetadex kivételével) részesült a kezelés 1. napját megelőző 1 hónapon belül.
  • Terhes vagy szoptat.
  • Szisztémás fertőzése vagy kontrollálatlan pszichózisa van.
  • Vérzési rendellenességről ismert.
  • A vizsgálatba való belépéstől számított 2 hónapon belül antikoagulánsokat használt.

  • A jegyzőkönyv szerint, vagy a vizsgáló véleménye szerint:

    1. olyan laboratóriumi értékekkel rendelkezik, amelyek kizárják a részvételt
    2. központi idegrendszeri (CNS) fertőzés gyanúja áll fenn
    3. gerincdeformitása van, amely befolyásolhatja az ismételt LP-k teljesítményét
    4. súlyos bőrfertőzése van az ágyéki régióban, vagy obstruktív vagy normál nyomású hydrocephalusra utal
    5. nem tud megfelelni a tanulmányi követelményeknek
    6. olyan egészségügyi állapota van, amely növelheti a részvétel kockázatát

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Adrabetadex
A résztvevők az előírt adrabetadexet intratekális (IT) injekcióban kapják kéthetente.
Drog: Adrabetadex
Lumbálpunkcióval (LP) és IT infúzióval adják be
Más nevek:
  • VTS-270

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: Alaphelyzet a 134. hétig
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt határoztak meg, aki olyan résztvevőnél fordult elő, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Súlyos nemkívánatos események (SAE) halálesetként, életveszélyes nemkívánatos eseményként, fekvőbeteg kórházi kezelésként vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódásaként, tartós vagy jelentős rokkantságként vagy rokkantságként, veleszületett rendellenességként vagy születési rendellenességként, vagy olyan fontos egészségügyi eseményként határozták meg, amely veszélyeztette a résztvevőt és orvosi ellátást igényelt. beavatkozás az ebben a meghatározásban felsorolt ​​kimenetelek egyikének megelőzésére. A TEAE-t olyan mellékhatásként határozták meg, amely az adrabetadex-kezelés megkezdésekor vagy azt követően jelentkezett. Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a Jelentett AE szakaszban található.
Alaphelyzet a 134. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mandos LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. november 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 19.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VTS-270-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel