Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Niemann-Pick Type C-behandeling met Adrabetadex voor symptomen van hersenen en zenuwstelsel

22 december 2023 bijgewerkt door: Mandos LLC

Open-label evaluatie van Adrabetadex bij patiënten met neurologische manifestaties van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC)

Deze studie is gewijzigd van uitgebreide toegang tot een klinische proef. Elke 2 weken zal informatie worden verzameld over de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van adrabetadex-opnamen in de wervelkolom.

Deelnemers die al adrabetadex gebruikten, krijgen hun stabiele dosis. Deelnemers die het nog nooit hebben ingenomen, krijgen eerst 400 mg.

Deelnemers krijgen elke 2 weken een behandeling totdat hun arts merkt dat het hen niet meer helpt, ze zich terugtrekken of het onderzoek om welke reden dan ook wordt stopgezet. Deelnemers krijgen na deelname aan dit protocol geen aanvullende studiebehandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in het onderzoek te worden opgenomen, moet een deelnemer aan de volgende criteria voldoen:

  • Is man of vrouw en minstens 4 jaar oud op het moment van screening.
  • Heeft een bevestigde diagnose van NPC en vertoont neurologische symptomen.
  • Heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming / instemming om deel te nemen.
  • Heeft de mogelijkheid om LP- en IT-drugstoediening te ondergaan.
  • Als u miglustat (Zavesca®) gebruikt, moet u gedurende de afgelopen 6 weken een stabiele dosis hebben ingenomen en bereid zijn om een ​​stabiele dosis te blijven gebruiken voor de duur van deelname aan het onderzoek, of moet u stoppen met het gebruik van miglustat ten minste 6 weken voordat u aan de studie begint. studeren (dag 1).
  • Als er in het verleden epileptische aanvallen zijn geweest, wordt de aandoening adequaat onder controle gehouden volgens de protocolvereisten.
  • Stemt ermee in om alle onderzoeksbehandelingen (anders dan adrabetadex) gedurende ten minste 1 maand vóór de eerste dosis op dag 1 te staken.
  • Als hij heteroseksuele seks heeft, gaat hij akkoord met het gebruik van een in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethode gedurende het onderzoek en tot 30 dagen na voltooiing van het onderzoek.
  • Heeft een verantwoordelijke volwassene die volgens de onderzoeker in staat en bereid is te voldoen aan de studievereisten en een ouder/voogd die de deelnemer zal vergezellen naar studiebezoeken.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als ze aan een van de volgende criteria voldoen:

  • Weegt minder dan 15 kg.
  • Heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheidsreacties op een product dat 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine (HP-β-CD) bevat of heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheidsreacties of allergie voor anesthesie/sedatie.
  • Is binnen 1 maand voorafgaand aan dag 1 van de behandeling behandeld met een onderzoeksproduct (anders dan adrabetadex).
  • Is zwanger of geeft borstvoeding.
  • Heeft een systemische infectie of ongecontroleerde psychose.
  • Heeft een voorgeschiedenis van een bloedingsaandoening.
  • Heeft binnen 2 maanden na deelname aan het onderzoek anticoagulantia gebruikt.

  • Per protocol, of naar de mening van de onderzoeker:

    1. heeft laboratoriumwaarden die deelname zouden uitsluiten
    2. heeft een vermoedelijke infectie van het centrale zenuwstelsel (CZS)
    3. een misvorming van de wervelkolom heeft die de prestaties van herhaalde LP's kan beïnvloeden
    4. een ernstige huidinfectie heeft in de lumbale regio of tekenen van obstructieve of normale druk hydrocephalus heeft
    5. niet kan voldoen aan de studie-eisen
    6. een medische aandoening heeft die het risico op deelname kan verhogen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Adrabetadex
Deelnemers krijgen elke 2 weken voorgeschreven adrabetadex via intrathecale (IT) injectie.
Geneesmiddel: Adrabetadex
Toegediend via lumbaalpunctie (LP) en IT-infuus
Andere namen:
  • VTS-270

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 134
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband. Ernstige bijwerkingen (SAE’s) werden gedefinieerd als overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische zorg vereiste. interventie om 1 van de in deze definitie genoemde uitkomsten te voorkomen. Een TEAE werd gedefinieerd als een bijwerking die begon op of na het begin van de behandeling met adrabetadex. Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie Gerapporteerde bijwerkingen.
Basislijn tot week 134

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mandos LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VTS-270-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Niemann-Pick type C

Klinische onderzoeken op Adrabetadex

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Denmark

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren