Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Niemann-Pick Type C-behandling med Adrabetadex til symptomer på hjerne og nervesystem

22. december 2023 opdateret af: Mandos LLC

Åben-label evaluering af Adrabetadex hos patienter med neurologiske manifestationer af Niemann-Pick Type C-sygdom (NPC)

Denne undersøgelse blev ændret fra udvidet adgang til et klinisk forsøg. Der vil blive indsamlet oplysninger om langsigtet sikkerhed og effektivitet af adrabetadex skud i rygsøjlen hver anden uge.

Deltagere, der allerede tog adrabetadex, vil modtage deres stabile dosis. Deltagere, der aldrig har taget det, vil starte med at modtage 400 mg.

Deltagerne vil modtage behandling hver 2. uge, indtil deres læge finder ud af, at det ikke hjælper dem længere, de trækker sig, eller undersøgelsen er stoppet af en eller anden grund. Deltagerne vil ikke modtage yderligere undersøgelsesbehandling efter deres deltagelse i denne protokol.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at blive inkluderet i undersøgelsen skal en deltager opfylde følgende kriterier:

  • Er mand eller kvinde og er mindst 4 år gammel på tidspunktet for screeningen.
  • Har en bekræftet diagnose af NPC og udviser neurologiske symptomer.
  • Har skriftligt informeret samtykke/samtykke til at deltage.
  • Har evnen til at gennemgå LP og IT lægemiddeladministration.
  • Hvis du tager miglustat (Zavesca®), skal du have været på en stabil dosis i de sidste 6 uger og være villig til at forblive på en stabil dosis, så længe du deltager i undersøgelsen, eller afbryde brugen af ​​miglustat mindst 6 uger før indtræden i studie (dag 1).
  • Hvis du har en historie med anfald, er tilstanden tilstrækkeligt kontrolleret i henhold til protokolkravene.
  • Indvilliger i at afbryde enhver undersøgelsesbehandling (bortset fra adrabetadex) i mindst 1 måned før første dosis på dag 1.
  • Hvis du deltager i heteroseksuel sex, accepterer du at bruge en protokoldefineret præventionsmetode gennem hele undersøgelsen og indtil 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen.
  • Har en ansvarlig voksen, som investigator vurderer er i stand til og villig til at overholde studiekrav og en forælder/værge, som vil ledsage deltageren til studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

Deltagerne vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis de opfylder et af følgende kriterier:

  • Vejer mindre end 15 kg.
  • Har en historie med overfølsomhedsreaktioner over for ethvert produkt, der indeholder 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin (HP-β-CD) eller har en historie med overfølsomhedsreaktioner eller allergi over for anæstesi/sedation.
  • Har modtaget behandling med ethvert forsøgsprodukt (bortset fra adrabetadex) inden for 1 måned før dag 1 af behandlingen.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har systemisk infektion eller ukontrolleret psykose.
  • Har kendt historie med en blødningsforstyrrelse.
  • Har brugt antikoagulantia inden for 2 måneder efter indtræden i undersøgelsen.

  • Pr. protokol eller efter efterforskerens mening:

    1. har laboratorieværdier, der ville udelukke deltagelse
    2. har mistanke om infektion i centralnervesystemet (CNS)
    3. har en spinal deformitet, der kan påvirke ydeevnen af ​​gentagne LP'er
    4. har en alvorlig hudinfektion i lænden eller tegn på obstruktiv eller normal trykhydrocephalus
    5. ikke er i stand til at overholde studiekravene
    6. har en medicinsk tilstand, der kan øge risikoen for deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Adrabetadex
Deltagerne vil modtage ordineret adrabetadex ved intra-thecal (IT) injektion hver anden uge.
Medicin: Adrabetadex
Indgives via lumbalpunktur (LP) og IT-infusion
Andre navne:
  • VTS-270

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 134
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlige bivirkninger (SAE'er) blev defineret som død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede lægebehandling intervention for at forhindre 1 af de udfald, der er anført i denne definition. En TEAE blev defineret som en AE med indtræden på eller efter start af adrabetadex-behandling. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Baseline op til uge 134

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mandos LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

2. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2018

Først opslået (Faktiske)

23. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VTS-270-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Niemann-Pick Type C sygdom

Kliniske forsøg med Adrabetadex

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner