使用 Adrabetadex 治疗脑和神经系统症状的 Niemann-Pick C 型治疗
2023年12月22日 更新者：Mandos LLC
Adrabetadex 在尼曼匹克 C 型疾病 (NPC) 神经系统表现患者中的开放标签评估
本研究根据临床试验的扩展访问进行了修订。 将每 2 周收集一次关于 adrabetadex 脊柱注射的长期安全性和有效性的信息。
已经服用 adrabetadex 的参与者将获得稳定剂量。 从未服用过的参与者将从接受 400 毫克开始。
参与者将每 2 周接受一次治疗，直到他们的医生发现治疗对他们不再有帮助、他们退出或研究因任何原因停止。 参与者在参与本协议后将不会接受额外的研究治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- University of Arkansas System
-
-
California
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Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Health System
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
-
-
Minnesota
-
Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
-
New York
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New York、New York、美国、10017
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville、Tennessee、美国、37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
-
Virginia
-
Roanoke、Virginia、美国、24014
- Carilion Medical Center, Carilion Clinic
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
要被纳入研究，参与者必须满足以下标准：
- 是男性还是女性，并且在筛选时至少年满 4 岁。
- 确诊为鼻咽癌并表现出神经系统症状。
- 已书面知情同意/同意参与。
- 有能力接受LP和IT药物管理。
- 如果服用 miglustat (Zavesca®)，必须在过去 6 周内服用稳定剂量并且愿意在参与研究期间保持稳定剂量，或在进入研究前至少 6 周停止使用 miglustat研究（第 1 天）。
- 如果有癫痫病史，则根据协议要求充分控制病情。
- 同意在第 1 天首次给药前停止任何研究性治疗（adrabetadex 除外）至少 1 个月。
- 如果从事异性性行为，同意在整个研究过程中使用协议定义的避孕方法，直到完成研究后 30 天。
- 有一位研究者确定能够并愿意遵守研究要求的负责任的成年人，以及一位将陪同参与者进行研究访问的父母/监护人。
排除标准：
符合以下任一条件的参与者将被排除在研究之外：
- 重量不到 15 公斤。
- 对任何含有 2-羟丙基-β-环糊精 (HP-β-CD) 的产品有超敏反应史，或有超敏反应史或对麻醉/镇静剂过敏。
- 在治疗的第 1 天前 1 个月内接受过任何研究产品（adrabetadex 除外）的治疗。
- 怀孕或哺乳。
- 有全身感染或不受控制的精神病。
- 已知有出血性疾病病史。
- 在进入研究后的 2 个月内使用过抗凝剂。
根据方案，或根据研究者的意见：
- 具有会妨碍参与的实验室值
- 怀疑感染中枢神经系统 (CNS)
- 脊柱畸形可能会影响重复 LP 的性能
- 腰部有严重的皮肤感染或阻塞性或正常压力脑积水的证据
- 无法遵守学习要求
- 身体状况可能会增加参与的风险
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Adrabetadex
参与者将每 2 周通过鞘内 (IT) 注射接受规定的 adrabetadex。
|
通过腰椎穿刺 (LP) 和 IT 输液给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：基线至第 134 周
|
不良事件（AE）被定义为接受研究药物的参与者发生的任何不良医疗事件，不考虑因果关系的可能性。
严重不良事件（SAE）被定义为死亡、危及生命的 AE、住院治疗或现有住院时间延长、持续或严重残疾或丧失能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗的重要医疗事件干预以防止本定义中列出的结果之一。
TEAE 定义为在 adrabetadex 治疗开始时或开始后发生的 AE。
其他非严重 AE 和所有严重 AE（无论因果关系如何）的摘要位于报告的 AE 部分。
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基线至第 134 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Clinical Study Lead、Mandos LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月18日
初级完成 (实际的)
2021年11月2日
研究完成 (实际的)
2021年11月2日
研究注册日期
首次提交
2018年8月19日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月19日
首次发布 (实际的)
2018年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月22日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VTS-270-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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