Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Tratamiento Niemann-Pick Tipo C con Adrabetadex para los síntomas del cerebro y el sistema nervioso

22 de diciembre de 2023 actualizado por: Mandos LLC

Evaluación abierta de Adrabetadex en pacientes con manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC)

Este estudio fue modificado de acceso extendido a un ensayo clínico. Se recopilará información sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de las inyecciones de adrabetadex en la columna vertebral cada 2 semanas.

Los participantes que ya estaban tomando adrabetadex recibirán su dosis estable. Los participantes que no lo hayan tomado nunca comenzarán recibiendo 400 mg.

Los participantes recibirán tratamiento cada 2 semanas hasta que su médico determine que ya no les ayuda, se retiren o el estudio se detenga por cualquier motivo. Los participantes no recibirán tratamiento de estudio adicional después de su participación en este protocolo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Para ser incluido en el estudio, un participante debe cumplir con los siguientes criterios:

  • Es hombre o mujer y tiene al menos 4 años de edad al momento de la selección.
  • Tiene un diagnóstico confirmado de NPC y presenta síntomas neurológicos.
  • Tiene un consentimiento/asentimiento informado por escrito para participar.
  • Tiene la capacidad de someterse a la administración de medicamentos LP e IT.
  • Si toma miglustat (Zavesca®), debe haber estado en una dosis estable durante las últimas 6 semanas y estar dispuesto a permanecer en una dosis estable durante la duración de la participación en el estudio, o interrumpir el uso de miglustat al menos 6 semanas antes de ingresar al estudio. estudio (Día 1).
  • Si tiene antecedentes de convulsiones, la afección se controla adecuadamente según los requisitos del protocolo.
  • Acepta interrumpir cualquier tratamiento en investigación (que no sea adrabetadex) durante al menos 1 mes antes de la primera dosis del Día 1.
  • Si tiene relaciones sexuales heterosexuales, acepta usar un método anticonceptivo definido en el protocolo durante todo el estudio y hasta 30 días después de completar el estudio.
  • Tiene un adulto responsable que el investigador determina que puede y está dispuesto a cumplir con los requisitos del estudio y un padre/tutor que acompañará al participante a las visitas del estudio.

Criterio de exclusión:

Los participantes serán excluidos del estudio si cumplen alguno de los siguientes criterios:

  • Pesa menos de 15 kg.
  • Tiene antecedentes de reacciones de hipersensibilidad a cualquier producto que contenga 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina (HP-β-CD) o tiene antecedentes de reacciones de hipersensibilidad o alergia a la anestesia/sedación.
  • Ha recibido tratamiento con cualquier producto en investigación (que no sea adrabetadex) dentro de 1 mes antes del Día 1 de tratamiento.
  • Está embarazada o amamantando.
  • Tiene infección sistémica o psicosis no controlada.
  • Tiene antecedentes conocidos de un trastorno hemorrágico.
  • Ha usado anticoagulantes dentro de los 2 meses posteriores al ingreso al estudio.

  • Por protocolo, o en opinión del investigador:

    1. tiene valores de laboratorio que impedirían la participación
    2. tiene sospecha de infección del sistema nervioso central (SNC)
    3. tiene una deformidad en la columna que podría afectar el rendimiento de los LP repetidos
    4. tiene una infección grave de la piel en la región lumbar o evidencia de hidrocefalia obstructiva o de presión normal
    5. no puede cumplir con los requisitos del estudio
    6. tiene una condición médica que podría aumentar el riesgo de participación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Adrabetadex
Los participantes recibirán adrabetadex recetado mediante inyección intratecal (IT) cada 2 semanas.
Droga: Adrabetadex
Administrado por punción lumbar (LP) e infusión IT
Otros nombres:
  • VTS-270

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 134
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los eventos adversos graves (AAG) se definieron como muerte, un EA potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o defecto de nacimiento, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió atención médica. intervención para prevenir 1 de los resultados enumerados en esta definición. Un EAET se definió como un EA que comenzó al inicio o después del tratamiento con adrabetadex. Un resumen de otros EA no graves y de todos los EA graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en la sección EA notificados.
Línea de base hasta la semana 134

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mandos LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

2 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

2 de noviembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VTS-270-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Niemann-Pick tipo C

Ensayos clínicos sobre Adrabetadex

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Kosovo

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir