Лечение Ниманна-Пика типа С с помощью адрабетадекса при симптомах поражения головного мозга и нервной системы
22 декабря 2023 г. обновлено: Mandos LLC
Открытая оценка адрабетадекса у пациентов с неврологическими проявлениями болезни Ниманна-Пика типа С (БНБ)
Это исследование было изменено с расширенного доступа на клиническое испытание. Информация о долгосрочной безопасности и эффективности инъекций адрабетадекса в позвоночник будет собираться каждые 2 недели.
Участники, которые уже принимали адрабетадекс, получат свою стабильную дозу. Участники, которые никогда не принимали его, начнут с приема 400 мг.
Участники будут получать лечение каждые 2 недели, пока их врач не обнаружит, что оно им больше не помогает, пока они не откажутся от участия или пока исследование не будет остановлено по какой-либо причине. Участники не будут получать дополнительное исследуемое лечение после их участия в этом протоколе.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
27
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- University of Arkansas System
-
-
California
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
- Loma Linda University Health System
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
-
Virginia
-
Roanoke, Virginia, Соединенные Штаты, 24014
- Carilion Medical Center, Carilion Clinic
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Чтобы быть включенным в исследование, участник должен соответствовать следующим критериям:
- Мужчина или женщина и возраст не менее 4 лет на момент скрининга.
- Имеет подтвержденный диагноз NPC и проявляет неврологические симптомы.
- Имеет письменное информированное согласие/согласие на участие.
- Имеет возможность прохождения ЛП и ИТ введения лекарственных средств.
- Если вы принимаете миглустат (Завеска®), вы должны принимать стабильную дозу в течение последних 6 недель и быть готовы продолжать принимать стабильную дозу на время участия в исследовании или прекратить прием миглустата по крайней мере за 6 недель до включения в исследование. исследование (день 1).
- Если в анамнезе были судороги, состояние адекватно контролируется в соответствии с требованиями протокола.
- Соглашается прекратить любое исследуемое лечение (кроме адрабетадекса) как минимум за 1 месяц до первой дозы в День 1.
- Если вы вступаете в гетеросексуальный секс, соглашаетесь использовать метод контрацепции, определенный протоколом, на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после завершения исследования.
- Имеет ответственного взрослого, который, по мнению исследователя, способен и желает соблюдать требования исследования, а также родителя/опекуна, который будет сопровождать участника во время ознакомительных поездок.
Критерий исключения:
Участники будут исключены из исследования, если они соответствуют любому из следующих критериев:
- Вес менее 15 кг.
- Имеет в анамнезе реакции гиперчувствительности на любой продукт, содержащий 2-гидроксипропил-β-циклодекстрин (HP-β-CD), или имеет в анамнезе реакции гиперчувствительности или аллергию на анестезию/седацию.
- Получал лечение любым исследуемым продуктом (кроме адрабетадекса) в течение 1 месяца до 1-го дня лечения.
- Беременна или кормит грудью.
- Имеет системную инфекцию или неконтролируемый психоз.
- В анамнезе известно нарушение свертываемости крови.
- Принимал антикоагулянты в течение 2 месяцев после включения в исследование.
По протоколу или по мнению следователя:
- имеет лабораторные значения, исключающие участие
- подозревает инфекцию центральной нервной системы (ЦНС)
- имеет деформацию позвоночника, которая может повлиять на производительность повторных LP
- имеет серьезную кожную инфекцию в поясничной области или признаки обструктивной или нормотензивной гидроцефалии
- не может выполнить требования к учебе
- имеет заболевание, которое может увеличить риск участия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Адрабетадекс
Участники будут получать прописанный адрабетадекс путем интратекальной (ИТ) инъекции каждые 2 недели.
|
Вводят через люмбальную пункцию (ЛП) и ИТ-инфузию.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 134 недели
|
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи.
Серьезные нежелательные явления (СНЯ) определялись как смерть, угрожающее жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или недееспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства. вмешательство для предотвращения одного из последствий, перечисленных в этом определении.
TEAE определялось как НЯ, возникшее во время или после начала лечения абрабетадексом.
Сводная информация о других несерьезных НЯ и всех серьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные НЯ».
|
Исходный уровень до 134 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Study Lead, Mandos LLC
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 июня 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 ноября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 ноября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 августа 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Лимфатические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Гистиоцитоз, нелангергансовоклеточный
- Гистиоцитоз
- Болезни Ниманна-Пика
- Болезнь Ниманна-Пика, тип А
- Болезнь Ниманна-Пика, тип C
Другие идентификационные номера исследования
- VTS-270-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .