Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie Niemanna-Picka typu C Adrabetadexem na objawy mózgu i układu nerwowego

22 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Mandos LLC

Otwarta ocena Adrabetadexu u pacjentów z objawami neurologicznymi choroby Niemanna-Picka typu C (NPC)

To badanie zostało zmienione z rozszerzonego dostępu do badania klinicznego. Co 2 tygodnie będą zbierane informacje na temat długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności zastrzyków adrabetadeksu w kręgosłup.

Uczestnicy, którzy już przyjmowali adrabetadex, otrzymają stabilną dawkę. Uczestnicy, którzy nigdy go nie brali, zaczną od otrzymania 400 mg.

Uczestnicy będą otrzymywać leczenie co 2 tygodnie, dopóki ich lekarz nie stwierdzi, że to już im nie pomaga, wycofają się lub badanie zostanie przerwane z jakiegokolwiek powodu. Uczestnicy nie otrzymają dodatkowego leczenia w ramach badania po wzięciu udziału w tym protokole.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby wziąć udział w badaniu, uczestnik musi spełniać następujące kryteria:

  • Jest mężczyzną lub kobietą i ma co najmniej 4 lata w momencie badania przesiewowego.
  • Ma potwierdzoną diagnozę NPC i wykazuje objawy neurologiczne.
  • Posiada pisemną świadomą zgodę/zgodę na udział.
  • Posiada umiejętność poddania się podawaniu leków LP i IT.
  • Jeśli przyjmujesz miglustat (Zavesca®), musisz przyjmować stabilną dawkę przez ostatnie 6 tygodni i być gotowym pozostać na stabilnej dawce przez cały czas udziału w badaniu lub przerwać stosowanie miglustatu co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badania. nauka (Dzień 1).
  • Jeśli w przeszłości występowały napady padaczkowe, stan jest odpowiednio kontrolowany zgodnie z wymogami protokołu.
  • Wyraża zgodę na przerwanie wszelkich eksperymentalnych terapii (innych niż adrabetadex) na co najmniej 1 miesiąc przed podaniem pierwszej dawki w dniu 1.
  • Jeśli angażuje się w seks heteroseksualny, wyraża zgodę na stosowanie metody antykoncepcji określonej w protokole przez cały okres badania i do 30 dni po zakończeniu badania.
  • Ma odpowiedzialną osobę dorosłą, która według badacza jest zdolna i chętna do spełnienia wymagań dotyczących badania, oraz rodzica/opiekuna, który będzie towarzyszył uczestnikowi podczas wizyt studyjnych.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Waży mniej niż 15 kg.
  • Ma historię reakcji nadwrażliwości na jakikolwiek produkt zawierający 2-hydroksypropylo-β-cyklodekstrynę (HP-β-CD) lub ma historię reakcji nadwrażliwości lub alergii na znieczulenie/sedację.
  • Był leczony jakimkolwiek badanym produktem (innym niż adrabetadex) w ciągu 1 miesiąca przed 1. dniem leczenia.
  • Jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Ma infekcję ogólnoustrojową lub niekontrolowaną psychozę.
  • Zna historię skazy krwotocznej.
  • Stosował antykoagulanty w ciągu 2 miesięcy od włączenia do badania.

  • Zgodnie z protokołem lub w opinii badacza:

    1. ma wartości laboratoryjne, które wykluczają uczestnictwo
    2. podejrzewa się zakażenie ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
    3. ma deformację kręgosłupa, która może mieć wpływ na wydajność powtarzanych LP
    4. ma poważną infekcję skóry w okolicy lędźwiowej lub objawy wodogłowia obturacyjnego lub normalnego ciśnienia
    5. nie jest w stanie sprostać wymogom studiów
    6. ma stan chorobowy, który może zwiększać ryzyko uczestnictwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Adrabetadex
Uczestnicy będą otrzymywać przepisany adrabetadex w postaci wstrzyknięcia dokanałowego (IT) co 2 tygodnie.
Lek: Adrabetadex
Podawany przez nakłucie lędźwiowe (LP) i wlew IT
Inne nazwy:
  • VTS-270

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 134. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) zdefiniowano jako śmierć, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizację szpitalną lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niesprawność, wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które zagrażało uczestnikowi i wymagało leczenia interwencja mająca na celu zapobieżenie jednemu ze skutków wymienionych w tej definicji. TEAE zdefiniowano jako AE rozpoczynające się w dniu lub po rozpoczęciu leczenia adrabetadexem. Podsumowanie innych, mniej poważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Wartość wyjściowa do 134. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mandos LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VTS-270-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Adrabetadex

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj