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Tratamento de Niemann-Pick tipo C com Adrabetadex para sintomas do cérebro e do sistema nervoso

22 de dezembro de 2023 atualizado por: Mandos LLC

Avaliação Aberta de Adrabetadex em Pacientes com Manifestações Neurológicas da Doença de Niemann-Pick Tipo C (NPC)

Este estudo foi alterado de acesso estendido a um ensaio clínico. Serão coletadas informações sobre a segurança e eficácia a longo prazo das injeções de adrabetadex na coluna a cada 2 semanas.

Os participantes que já estavam tomando adrabetadex receberão sua dose estável. Os participantes que nunca o tomaram começarão por receber 400 mg.

Os participantes receberão tratamento a cada 2 semanas até que seu médico descubra que não os ajuda mais, eles desistem ou o estudo é interrompido por qualquer motivo. Os participantes não receberão tratamento adicional do estudo após sua participação neste protocolo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Para ser incluído no estudo, o participante deve atender aos seguintes critérios:

  • Seja homem ou mulher e tenha pelo menos 4 anos de idade no momento da triagem.
  • Tem um diagnóstico confirmado de NPC e apresenta sintomas neurológicos.
  • Tem consentimento informado/assentimento por escrito para participar.
  • Tem a capacidade de se submeter à administração de medicamentos LP e IT.
  • Se estiver tomando miglustat (Zavesca®), deve ter tomado uma dose estável nas últimas 6 semanas e estar disposto a permanecer em uma dose estável durante a participação no estudo ou interromper o uso de miglustat pelo menos 6 semanas antes da entrada no estudo (dia 1).
  • Se tiver histórico de convulsões, a condição está adequadamente controlada de acordo com os requisitos do protocolo.
  • Concorda em descontinuar qualquer tratamento experimental (exceto adrabetadex) por pelo menos 1 mês antes da primeira dose no Dia 1.
  • Se praticar sexo heterossexual, concorda em usar um método contraceptivo definido pelo protocolo durante todo o estudo e até 30 dias após a conclusão do estudo.
  • Tem um adulto responsável que o investigador determina ser capaz e disposto a cumprir os requisitos do estudo e um pai/responsável que acompanhará o participante nas visitas do estudo.

Critério de exclusão:

Os participantes serão excluídos do estudo se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:

  • Pesa menos de 15 kg.
  • Tem histórico de reações de hipersensibilidade a qualquer produto contendo 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina (HP-β-CD) ou tem histórico de reações de hipersensibilidade ou alergia a anestesia/sedação.
  • Recebeu tratamento com qualquer produto experimental (exceto adrabetadex) dentro de 1 mês antes do Dia 1 do tratamento.
  • Está grávida ou amamentando.
  • Tem infecção sistêmica ou psicose descontrolada.
  • Tem história conhecida de distúrbio hemorrágico.
  • Usou anticoagulantes dentro de 2 meses após a entrada no estudo.

  • Por protocolo, ou na opinião do investigador:

    1. tem valores laboratoriais que impediriam a participação
    2. tem suspeita de infecção do sistema nervoso central (SNC)
    3. tem uma deformidade na coluna que pode afetar o desempenho de LPs repetidos
    4. tem uma infecção cutânea grave na região lombar ou evidência de hidrocefalia obstrutiva ou de pressão normal
    5. é incapaz de cumprir os requisitos do estudo
    6. tem uma condição médica que pode aumentar o risco de participação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Adrabetadex
Os participantes receberão adrabetadex prescrito por injeção intratecal (IT) a cada 2 semanas.
Medicamento: Adrabetadex
Administrado por punção lombar (LP) e infusão IT
Outros nomes:
  • VTS-270

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 134
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo, sem levar em conta a possibilidade de relação causal. Eventos adversos graves (EAGs) foram definidos como morte, EA com risco de vida, internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito de nascença, ou um evento médico importante que colocou em risco o participante e exigiu assistência médica. intervenção para prevenir um dos resultados listados nesta definição. Um TEAE foi definido como um EA com início durante ou após o início do tratamento com adrabetadex. Um resumo de outros EAs não graves e de todos os EAs graves, independentemente da causalidade, está localizado na seção EAs relatados.
Linha de base até a semana 134

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mandos LLC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

2 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

2 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VTS-270-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Niemann-Pick Tipo C

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