Niemann-Pick-Typ-C-Behandlung mit Adrabetadex für Symptome des Gehirns und des Nervensystems

Einschlusskriterien:

Um in die Studie aufgenommen zu werden, muss ein Teilnehmer folgende Kriterien erfüllen:

• Ist männlich oder weiblich und zum Zeitpunkt des Screenings mindestens 4 Jahre alt.
• Hat eine bestätigte Diagnose von NPC und weist neurologische Symptome auf.
• Hat eine schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung zur Teilnahme.
• Hat die Fähigkeit, sich einer LP- und IT-Medikamentenverabreichung zu unterziehen.
• Wenn Sie Miglustat (Zavesca®) einnehmen, müssen Sie in den letzten 6 Wochen eine stabile Dosis eingenommen haben und bereit sein, für die Dauer der Teilnahme an der Studie eine stabile Dosis beizubehalten, oder die Anwendung von Miglustat mindestens 6 Wochen vor Beginn der Studie abbrechen Studie (Tag 1).
• Wenn in der Vorgeschichte Krampfanfälle aufgetreten sind, wird der Zustand gemäß den Protokollanforderungen angemessen kontrolliert.
• Stimmt zu, alle Prüfbehandlungen (außer Adrabetadex) für mindestens 1 Monat vor der ersten Dosis an Tag 1 abzusetzen.
• Wenn Sie heterosexuellen Sex haben, erklären Sie sich damit einverstanden, während der gesamten Studie und bis 30 Tage nach Abschluss der Studie eine protokolldefinierte Verhütungsmethode anzuwenden.
• Hat einen verantwortlichen Erwachsenen, von dem der Prüfer feststellt, dass er in der Lage und willens ist, die Studienanforderungen zu erfüllen, und einen Elternteil/Erziehungsberechtigten, der den Teilnehmer zu den Studienbesuchen begleitet.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllen:

• Wiegt weniger als 15 kg.
• Hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen auf ein Produkt, das 2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin (HP-β-CD) enthält, oder hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen oder Allergien gegen Anästhesie/Sedierung.
• Hat innerhalb von 1 Monat vor Tag 1 der Behandlung eine Behandlung mit einem Prüfprodukt (außer Adrabetadex) erhalten.
• Ist schwanger oder stillt.
• Hat eine systemische Infektion oder unkontrollierte Psychose.
• Hat eine bekannte Vorgeschichte einer Blutungsstörung.
• Hat innerhalb von 2 Monaten nach Eintritt in die Studie Antikoagulanzien verwendet.

• Gemäß Protokoll oder nach Meinung des Prüfarztes:

  1. Laborwerte hat, die eine Teilnahme ausschließen würden
  2. hat Verdacht auf eine Infektion des zentralen Nervensystems (ZNS)
  3. hat eine Wirbelsäulendeformität, die die Leistung wiederholter LPs beeinträchtigen könnte
  4. eine schwere Hautinfektion im Lendenbereich oder Anzeichen eines obstruktiven oder Normaldruckhydrozephalus hat
  5. den Studienanforderungen nicht nachkommen kann
  6. eine Erkrankung hat, die das Teilnahmerisiko erhöhen könnte