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Trattamento Niemann-Pick di tipo C con Adrabetadex per i sintomi del cervello e del sistema nervoso

22 dicembre 2023 aggiornato da: Mandos LLC

Valutazione in aperto di Adrabetadex in pazienti con manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC)

Questo studio è stato modificato dall'accesso esteso a una sperimentazione clinica. Verranno raccolte informazioni sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine delle iniezioni di adrabetadex nella colonna vertebrale ogni 2 settimane.

I partecipanti che stavano già assumendo adrabetadex riceveranno la loro dose stabile. I partecipanti che non l'hanno mai preso inizieranno ricevendo 400 mg.

I partecipanti riceveranno un trattamento ogni 2 settimane fino a quando il loro medico non riterrà che non li aiuti più, si ritirino o lo studio venga interrotto per qualsiasi motivo. I partecipanti non riceveranno ulteriori trattamenti di studio dopo la loro partecipazione a questo protocollo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per essere incluso nello studio, un partecipante deve soddisfare i seguenti criteri:

  • È maschio o femmina e ha almeno 4 anni di età al momento dello screening.
  • Ha una diagnosi confermata di NPC e mostra sintomi neurologici.
  • Ha il consenso/assenso informato scritto a partecipare.
  • Ha la capacità di sottoporsi alla somministrazione di farmaci LP e IT.
  • Se assume miglustat (Zavesca®), deve aver assunto una dose stabile nelle ultime 6 settimane ed essere disposto a rimanere su una dose stabile per tutta la durata della partecipazione allo studio, o interrompere l'uso di miglustat almeno 6 settimane prima dell'ingresso nel studio (Giorno 1).
  • Se ha una storia di convulsioni, la condizione è adeguatamente controllata secondo i requisiti del protocollo.
  • Accetta di interrompere qualsiasi trattamento sperimentale (diverso da adrabetadex) per almeno 1 mese prima della prima dose il giorno 1.
  • Se si impegna in rapporti sessuali eterosessuali, accetta di utilizzare un metodo contraccettivo definito dal protocollo durante lo studio e fino a 30 giorni dopo il completamento dello studio.
  • Ha un adulto responsabile che lo sperimentatore determina sia in grado e disposto a rispettare i requisiti dello studio e un genitore/tutore che accompagnerà il partecipante alle visite di studio.

Criteri di esclusione:

I partecipanti saranno esclusi dallo studio se soddisfano uno dei seguenti criteri:

  • Pesa meno di 15 kg.
  • Ha una storia di reazioni di ipersensibilità a qualsiasi prodotto contenente 2-idrossipropil-β-ciclodestrina (HP-β-CD) o ha una storia di reazioni di ipersensibilità o allergia all'anestesia/sedazione.
  • - Ha ricevuto un trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale (diverso da adrabetadex) entro 1 mese prima del giorno 1 del trattamento.
  • È incinta o sta allattando.
  • Ha un'infezione sistemica o una psicosi incontrollata.
  • Ha una storia nota di un disturbo della coagulazione.
  • - Ha utilizzato anticoagulanti entro 2 mesi dall'ingresso nello studio.

  • Per protocollo, o secondo il parere dello sperimentatore:

    1. ha valori di laboratorio che precluderebbero la partecipazione
    2. ha sospetta infezione del sistema nervoso centrale (SNC)
    3. ha una deformità spinale che potrebbe influire sulle prestazioni di LP ripetuti
    4. ha una grave infezione della pelle nella regione lombare o evidenza di idrocefalo ostruttivo o a pressione normale
    5. non è in grado di soddisfare i requisiti di studio
    6. ha una condizione medica che potrebbe aumentare il rischio di partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adrabetadex
I partecipanti riceveranno adrabetadex prescritto mediante iniezione intratecale (IT) ogni 2 settimane.
Droga: Adrabetadex
Somministrato tramite puntura lombare (LP) e infusione IT
Altri nomi:
  • VTS-270

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 134
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di relazione causale. Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come morte, un evento avverso pericoloso per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in corso, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto assistenza medica. intervento per prevenire uno degli esiti elencati in questa definizione. Un TEAE è stato definito come un evento avverso esordito durante o dopo l’inizio del trattamento con adrabetadex. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione EA segnalati.
Riferimento fino alla settimana 134

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mandos LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

2 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

2 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VTS-270-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Niemann-Pick di tipo C

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