Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Niemann-Pick Type C -hoito Adrabetadexilla aivojen ja hermoston oireiden hoitoon

perjantai 22. joulukuuta 2023 päivittänyt: Mandos LLC

Adrabetadexin avoin arviointi potilailla, joilla on Niemann-Pickin C-tyypin taudin (NPC) neurologisia ilmenemismuotoja

Tätä tutkimusta muutettiin kliinisen tutkimuksen laajentamisesta. Tietoja kerätään kahden viikon välein selkärangan adrabetadex-pistosten pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta.

Osallistujat, jotka olivat jo käyttäneet adrabetadexia, saavat vakaan annoksensa. Osallistujat, jotka eivät ole koskaan ottaneet sitä, saavat aluksi 400 mg.

Osallistujat saavat hoitoa 2 viikon välein, kunnes lääkäri toteaa, että se ei enää auta, he vetäytyvät tai tutkimus keskeytetään jostain syystä. Osallistujat eivät saa lisätutkimushoitoa tähän protokollaan osallistumisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Yhdysvallat, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistuakseen tutkimukseen hänen tulee täyttää seuraavat kriteerit:

  • Onko mies tai nainen ja vähintään 4-vuotias seulonnan aikana.
  • Hänellä on vahvistettu NPC-diagnoosi ja hänellä on neurologisia oireita.
  • Hänellä on kirjallinen tietoinen suostumus osallistumiseen.
  • Hänellä on kyky suorittaa LP- ja IT-lääkkeiden hallinta.
  • Jos käytät miglustaattia (Zavesca®), hänen on täytynyt olla vakaalla annoksella viimeiset 6 viikkoa ja olla valmis pysymään vakaassa annoksessa tutkimukseen osallistumisen ajan tai lopettamaan miglustaattien käyttö vähintään 6 viikkoa ennen tutkimusjakson aloittamista. tutkimus (päivä 1).
  • Jos sinulla on ollut kohtauksia, tilaa valvotaan riittävästi protokollan vaatimusten mukaisesti.
  • suostuu keskeyttämään kaikki tutkimushoidot (muut kuin adrabetadex) vähintään 1 kuukauden ajaksi ennen ensimmäistä annosta päivänä 1.
  • Jos harrastaa heteroseksuaalista seksiä, suostuu käyttämään protokollan mukaista ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 30 päivään tutkimuksen päättymisen jälkeen.
  • Hänellä on vastuullinen aikuinen, jonka tutkija arvioi kykenevän ja haluavan noudattaa opiskeluvaatimuksia, sekä vanhempi/huoltaja, joka seuraa osallistujaa opintovierailuille.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:

  • Paino alle 15 kg.
  • Hänellä on aiemmin esiintynyt yliherkkyysreaktioita 2-hydroksipropyyli-β-syklodekstriiniä (HP-β-CD) sisältäville valmisteille tai hänellä on aiemmin esiintynyt yliherkkyysreaktioita tai allergia anestesialle/sedaatiolle.
  • On saanut hoitoa millä tahansa tutkimustuotteella (muulla kuin adrabetadeksilla) kuukauden sisällä ennen ensimmäistä hoitopäivää.
  • On raskaana tai imettää.
  • Hänellä on systeeminen infektio tai hallitsematon psykoosi.
  • Hänellä on tiedossa verenvuotohäiriö.
  • On käyttänyt antikoagulantteja 2 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta.

  • Pöytäkirjan mukaan tai tutkijan mielestä:

    1. on laboratorioarvoja, jotka estävät osallistumisen
    2. epäillään keskushermoston infektiota
    3. on selkärangan epämuodostuma, joka voi vaikuttaa toistuvien LP:iden suorituskykyyn
    4. sinulla on vakava ihotulehdus lannerangan alueella tai merkkejä obstruktiivisesta tai normaalipaineisesta vesipäästä
    5. ei pysty täyttämään opiskeluvaatimuksia
    6. hänellä on sairaus, joka saattaa lisätä osallistumisriskiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Adrabetadex
Osallistujat saavat määrätyn adrabetadexin intratekaalisena (IT) injektiona kahden viikon välein.
Lääke: Adrabetadex
Annetaan lumbaalpunktiolla (LP) ja IT-infuusiolla
Muut nimet:
  • VTS-270

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 134 asti
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen. Vakavat haittatapahtumat (SAE) määriteltiin kuolemaksi, henkeä uhkaavaksi haitaksi, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, pysyvä tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääkärin hoitoa. interventio, jolla estetään yksi tässä määritelmässä luetelluista seurauksista. TEAE määriteltiin AE:ksi, joka alkoi adrabetadex-hoidon alussa tai sen jälkeen. Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
Perustaso viikkoon 134 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mandos LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 18. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 19. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 19. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VTS-270-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Niemann-Pickin tyypin C tauti

Kliiniset tutkimukset Adrabetadex

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa