Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Niemann-Pick Type C-behandling med Adrabetadex for symptomer på hjerne og nervesystem

22. desember 2023 oppdatert av: Mandos LLC

Åpen evaluering av Adrabetadex hos pasienter med nevrologiske manifestasjoner av Niemann-Pick Type C-sykdom (NPC)

Denne studien ble endret fra utvidet tilgang til en klinisk studie. Informasjon vil bli samlet inn om langsiktig sikkerhet og effektivitet av adrabetadex-sprøyter i ryggraden hver 2. uke.

Deltakere som allerede tok adrabetadex vil få sin stabile dose. Deltakere som aldri har tatt det vil starte med å motta 400 mg.

Deltakerne vil motta behandling hver 2. uke inntil legen finner at det ikke hjelper dem lenger, de trekker seg, eller studien stoppes av en eller annen grunn. Deltakerne vil ikke motta ytterligere studiebehandling etter deres deltakelse i denne protokollen.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å bli inkludert i studien må en deltaker oppfylle følgende kriterier:

  • Er mann eller kvinne og minst 4 år gammel på tidspunktet for screening.
  • Har en bekreftet diagnose av NPC og viser nevrologiske symptomer.
  • Har skriftlig informert samtykke/samtykke til å delta.
  • Har evne til å gjennomgå LP og IT legemiddeladministrasjon.
  • Hvis du tar miglustat (Zavesca®), må du ha vært på en stabil dose de siste 6 ukene og være villig til å forbli på en stabil dose så lenge du deltar i studien, eller avbryte bruken av miglustat minst 6 uker før inntreden i studien. studie (dag 1).
  • Hvis har en historie med anfall, er tilstanden tilstrekkelig kontrollert i henhold til protokollkrav.
  • Godtar å avbryte alle forsøksbehandlinger (annet enn adrabetadex) i minst 1 måned før første dose på dag 1.
  • Hvis du deltar i heteroseksuell sex, godtar du å bruke en protokolldefinert prevensjonsmetode gjennom hele studien, og inntil 30 dager etter fullført studie.
  • Har en ansvarlig voksen som etterforskeren fastslår er i stand til og villig til å etterkomme studiekrav og en forelder/foresatt som vil følge deltakeren på studiebesøk.

Ekskluderingskriterier:

Deltakere vil bli ekskludert fra studien hvis de oppfyller noen av følgende kriterier:

  • Veier mindre enn 15 kg.
  • Har en historie med overfølsomhetsreaksjoner på ethvert produkt som inneholder 2-hydroksypropyl-β-cyklodekstrin (HP-β-CD) eller har en historie med overfølsomhetsreaksjoner eller allergi mot anestesi/sedasjon.
  • Har mottatt behandling med et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (annet enn adrabetadex) innen 1 måned før dag 1 av behandlingen.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har systemisk infeksjon eller ukontrollert psykose.
  • Har kjent historie med en blødningsforstyrrelse.
  • Har brukt antikoagulantia innen 2 måneder etter inntreden i studien.

  • Per protokoll, eller etter etterforskerens mening:

    1. har laboratorieverdier som utelukker deltakelse
    2. har mistanke om infeksjon i sentralnervesystemet (CNS)
    3. har en spinal deformitet som kan påvirke ytelsen til gjentatte LP-er
    4. har en alvorlig hudinfeksjon i korsryggen eller tegn på obstruktiv eller normal trykkhydrocephalus
    5. ikke klarer å overholde studiekravene
    6. har en medisinsk tilstand som kan øke risikoen for deltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Adrabetadex
Deltakerne vil motta foreskrevet adrabetadex ved intratekal (IT) injeksjon hver 2. uke.
Legemiddel: Adrabetadex
Administreres via lumbalpunksjon (LP) og IT-infusjon
Andre navn:
  • VTS-270

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 134
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlige bivirkninger (SAE) ble definert som død, en livstruende bivirkning, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk behandling. intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen. En TEAE ble definert som en AE med debut på eller etter oppstart av adrabetadex-behandling. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Baseline frem til uke 134

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mandos LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

2. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

2. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VTS-270-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Niemann-Pick Type C sykdom

Kliniske studier på Adrabetadex

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere