Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Niemann-Pick typ C-behandling med Adrabetadex för symtom på hjärna och nervsystem

22 december 2023 uppdaterad av: Mandos LLC

Open-label utvärdering av Adrabetadex hos patienter med neurologiska manifestationer av Niemann-Pick typ C-sjukdom (NPC)

Denna studie ändrades från utökad tillgång till en klinisk prövning. Information kommer att samlas in om långsiktig säkerhet och effektivitet av adrabetadex-sprutor i ryggraden varannan vecka.

Deltagare som redan tog adrabetadex kommer att få sin stabila dos. Deltagare som aldrig har tagit det kommer att börja med att få 400 mg.

Deltagarna kommer att få behandling varannan vecka tills deras läkare finner att det inte hjälper dem längre, de drar sig tillbaka eller studien avbryts av någon anledning. Deltagarna kommer inte att få ytterligare studiebehandling efter att de har deltagit i detta protokoll.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • University of Arkansas System
    • California
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University Health System
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24014
        • Carilion Medical Center, Carilion Clinic

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

För att ingå i studien måste en deltagare uppfylla följande kriterier:

  • Är man eller kvinna och minst 4 år gammal vid tidpunkten för screening.
  • Har en bekräftad diagnos av NPC och uppvisar neurologiska symtom.
  • Har skriftligt informerat samtycke/samtycke att delta.
  • Har förmåga att genomgå LP och IT läkemedelsadministration.
  • Om du tar miglustat (Zavesca®), måste du ha haft en stabil dos under de senaste 6 veckorna och vara villig att stanna kvar på en stabil dos under hela studiens deltagande, eller avbryta användningen av miglustat minst 6 veckor innan inträdet i studera (dag 1).
  • Om du har anfall i anamnesen kontrolleras tillståndet adekvat enligt protokollets krav.
  • Går med på att avbryta alla undersökningsbehandlingar (andra än adrabetadex) i minst 1 månad före första dosen på dag 1.
  • Om man deltar i heterosexuellt sex, går man med på att använda en protokolldefinierad preventivmetod under hela studien och fram till 30 dagar efter avslutad studie.
  • Har en ansvarig vuxen som utredaren bedömer kan och vill följa studiekraven och en förälder/vårdnadshavare som följer med deltagaren till studiebesök.

Exklusions kriterier:

Deltagare kommer att uteslutas från studien om de uppfyller något av följande kriterier:

  • Väger mindre än 15 kg.
  • Har en historia av överkänslighetsreaktioner mot någon produkt som innehåller 2-hydroxipropyl-β-cyklodextrin (HP-β-CD) eller har en historia av överkänslighetsreaktioner eller allergi mot anestesi/sedation.
  • Har fått behandling med någon prövningsprodukt (andra än adrabetadex) inom 1 månad före dag 1 av behandlingen.
  • Är gravid eller ammar.
  • Har systemisk infektion eller okontrollerad psykos.
  • Har en känd historia av en blödningsrubbning.
  • Har använt antikoagulantia inom 2 månader efter inträde i studien.

  • Per protokoll, eller enligt utredarens åsikt:

    1. har laboratorievärden som skulle utesluta deltagande
    2. har misstänkt infektion i centrala nervsystemet (CNS)
    3. har en ryggradsdeformitet som kan påverka prestandan för upprepade LP-skivor
    4. har en allvarlig hudinfektion i ländryggen eller tecken på obstruktiv eller normaltryckshydrocefalus
    5. inte kan uppfylla studiekraven
    6. har ett medicinskt tillstånd som kan öka risken för deltagande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Adrabetadex
Deltagarna kommer att få föreskrivet adrabetadex genom intratekal (IT) injektion varannan vecka.
Läkemedel: Adrabetadex
Administreras via lumbalpunktion (LP) och IT-infusion
Andra namn:
  • VTS-270

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 134
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. Allvarliga biverkningar (SAE) definierades som död, en livshotande biverkning, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, en medfödd anomali eller fosterskada, eller en viktig medicinsk händelse som äventyrade deltagaren och krävde medicinsk ingripande för att förhindra ett av de resultat som anges i denna definition. En TEAE definierades som en AE med debut vid eller efter starten av adrabetadexbehandling. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Baslinje fram till vecka 134

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mandos LLC

Utredare

  • Studierektor: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

2 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

2 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

23 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VTS-270-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Niemann-Pick typ C sjukdom

Kliniska prövningar på Adrabetadex

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera