뇌 및 신경계 증상에 대한 Adrabetadex를 사용한 Niemann-Pick Type C 치료
2023년 12월 22일 업데이트: Mandos LLC
Niemann-Pick C형 질병(NPC)의 신경학적 징후가 있는 환자에서 Adrabetadex의 공개 라벨 평가
이 연구는 임상 시험에 대한 확장 액세스에서 수정되었습니다. 2주마다 척추에 대한 아드라베타덱스 주사의 장기 안전성 및 효과에 대한 정보가 수집됩니다.
이미 adrabetadex를 복용하고 있던 참가자는 안정적인 복용량을 받게 됩니다. 한 번도 복용하지 않은 참가자는 400mg을 받는 것으로 시작합니다.
참가자는 의사가 더 이상 도움이 되지 않는다고 판단하거나, 철회하거나, 어떤 이유로든 연구가 중단될 때까지 2주마다 치료를 받게 됩니다. 참가자는 이 프로토콜에 참여한 후 추가 연구 치료를 받지 않습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- University of Arkansas System
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California
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Loma Linda University Health System
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
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New York
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New York, New York, 미국, 10017
- NYU Langone Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Virginia
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Roanoke, Virginia, 미국, 24014
- Carilion Medical Center, Carilion Clinic
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
연구에 포함되려면 참가자는 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 남성 또는 여성이고 스크리닝 시점에 4세 이상입니다.
- NPC 진단이 확정되었으며 신경학적 증상을 나타냅니다.
- 참여에 대한 서면 동의서가 있습니다.
- LP 및 IT 약물 관리를 받을 수 있습니다.
- 미글루스타트(Zavesca®)를 복용하는 경우, 지난 6주 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구 참여 기간 동안 안정적인 용량을 유지할 의향이 있거나, 미글루스타트 사용을 최소 6주 전에 중단해야 합니다. 연구(1일차).
- 발작 병력이 있는 경우 프로토콜 요구 사항에 따라 상태가 적절하게 제어됩니다.
- 1일째 첫 투약 전 최소 1개월 동안 모든 연구용 치료제(아드라베타덱스 제외)를 중단하는 데 동의합니다.
- 이성애 섹스를 하는 경우, 연구 기간 내내 그리고 연구 완료 후 30일까지 프로토콜에 정의된 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 조사관이 연구 요구 사항을 준수할 수 있고 기꺼이 준수한다고 판단하는 책임 있는 성인과 연구 방문에 참가자를 동반할 부모/보호자가 있습니다.
제외 기준:
참가자는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 연구에서 제외됩니다.
- 무게는 15kg 미만입니다.
- 2-하이드록시프로필-β-사이클로덱스트린(HP-β-CD)을 함유한 제품에 대한 과민 반응의 병력이 있거나 마취/진정에 대한 과민 반응 또는 알레르기의 병력이 있습니다.
- 치료 1일 전 1개월 이내에 시험용 제품(adrabetadex 제외)으로 치료를 받은 경우.
- 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 전신 감염 또는 조절되지 않는 정신병이 있습니다.
- 출혈 장애의 알려진 병력이 있습니다.
- 연구 시작 2개월 이내에 항응고제를 사용했습니다.
프로토콜에 따라 또는 연구자의 의견에 따라:
- 참여를 배제하는 실험실 값이 있습니다.
- 중추신경계(CNS)의 감염이 의심됩니다.
- 반복되는 LP의 성능에 영향을 줄 수 있는 척추 기형이 있음
- 요추 부위에 심각한 피부 감염이 있거나 폐쇄성 또는 정상압 수두증의 증거가 있는 경우
- 연구 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
- 참여 위험을 증가시킬 수 있는 의학적 상태가 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아드라베타덱스
참가자는 2주마다 경막내(IT) 주사로 처방된 아드라베타덱스를 투여받습니다.
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요추 천자(LP) 및 IT 주입을 통해 관리
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 134주차까지의 기준선
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부작용(AE)은 인과관계의 가능성을 고려하지 않고 연구 약물을 투여받은 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다.
심각한 부작용(SAE)은 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장, 지속되거나 심각한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 의학적 치료가 필요한 중요한 의학적 사건으로 정의되었습니다. 이 정의에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위한 개입입니다.
TEAE는 adrabetadex 치료 시작 시 또는 그 이후에 시작된 AE로 정의되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE에 대한 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
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134주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Study Lead, Mandos LLC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 18일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 2일
연구 완료 (실제)
2021년 11월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 19일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VTS-270-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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