Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

N-acetil-L-leucin a GM2 gangliosdisosis (Tay-Sachs és Sandhoff-kór) kezelésére

2024. február 12. frissítette: IntraBio Inc

Az N-acetil-L-leucin hatása a GM2 gangliosdisosisra (Tay-Sachs- és Sandhoff-kór): egy multinacionális, többközpontú, nyílt, értékelő-vakított, II. fázisú vizsgálat

Ez egy multinacionális, többközpontú, nyílt elrendezésű, értékelő-vak prospektív, II. fázisú vizsgálat, amely az N-acetil-L-leucin (IB1001) biztonságosságát és hatékonyságát fogja felmérni a GM2 gangliozidózis (Tay-Sachs és Sandhoff-kór) kezelésében. .

Ennek a tanulmánynak két fázisa van: a szülői vizsgálat és a kiterjesztési szakasz.

A szülői vizsgálat az N-acetil-L-leucin (IB1001) biztonságosságát és hatékonyságát értékeli a GM2 gangliozidózis (Tay-Sachs és Sandhoff-kór) tüneti kezelésében.

Az Extension Phase az IB1001 hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékeli a GM2 gangliozidózis neuroprotektív, betegségmódosító kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Parent Study során a betegeket három vizsgálati szakaszban értékelik: egy kiindulási időszak, egy 6 hetes kezelési időszak és egy 6 hetes kezelés utáni kiürülési időszak. Ha a beteg az első szűrővizsgálatot megelőző 6 héten belül a jogosultsági feltételekben meghatározott tiltott gyógyszerek valamelyikét kapott (függetlenül az előző kezelés időtartamától), a vizsgálat előtt 6 hetes kimosási vizsgálati bejáratást kell végezni. első kiindulási értékelés. A kezelés ideje alatt minden beteg megkapja a vizsgálati gyógyszert. Minden egyes páciens esetében a szülői vizsgálat körülbelül 3,5-4 hónapig tart, amely során 6 alkalommal látogatják meg a vizsgálati helyet.

Ez a meghosszabbítási fázis lehetővé teszi a szülői vizsgálatot befejező betegek számára, hogy a vezető vizsgálatot végző személy (PI) belátása szerint folytassák a kezelést N-acetil-L-leucinnal (IB1001). A betegek IB1001 kezelést kapnak két egyéves kezelési perióduson keresztül, amelyeket 6 hetes kimosódás választ el. E két egyéves kezelési időszak alatt minden beteg megkapja a vizsgált gyógyszert. Minden egyes beteg esetében a meghosszabbítási szakasz körülbelül 25,5 hónapig tart, amely során 6 alkalommal látogatják meg a vizsgálati helyet.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M5 5AP
        • Salford Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10017
        • NYU Langone School of Medicine
  • Németország
      • Gießen, Németország, 35389
        • University of Gießen
      • München, Németország, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Bellvitge University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Szülői tanulmányba való bevonás kritériumai

Azok a személyek vehetnek részt a vizsgálatban, akik az alábbi feltételek mindegyikének megfelelnek:

  1. A beteg és/vagy törvényes képviselője/szülője által aláírt írásos beleegyezés
  2. Férfi vagy nő 6 évesnél idősebb Európában VAGY 18 évesnél idősebb az Egyesült Államokban, megerősített GM2 gangliozidózis diagnózissal (vagyis klinikai jellemzőkkel és pozitív genetikai teszttel. GM2-gangliozidózis, amelyet a HEXA vagy HEXB mutációiból származó β-hexosaminidáz hiány okoz gének) a beleegyezés aláírásakor.

  3. A fogamzóképes korú nőstények, akiket menopauza előtti, teherbe ejtő nőként határoznak meg, akkor számítanak bele, ha szexuálisan inaktívak (szexuálisan absztinensek az első adag beadása előtt 14 napig, és az utolsó adag után 28 napig folytatják), vagy az alábbiak valamelyikét használják nagyon hatékony fogamzásgátlók (pl. eredmények

    1. intrauterin eszköz (IUD);
    2. a partner műtéti sterilizálása (vazektómia legalább 6 hónapig);
    3. kombinált (ösztrogén vagy progesztogén tartalmú) hormonális fogamzásgátlás, amely az ovuláció gátlásával jár (akár orális, intravaginális vagy transzdermális);
    4. csak progesztogén hormonális fogamzásgátlás, amely az ovuláció gátlásához kapcsolódik (akár orális, injekciós vagy beültethető);
    5. intrauterin hormon-felszabadító rendszer (IUS);
    6. kétoldali petevezeték elzáródás.

  4. A nem fogamzóképes nőknek legalább 6 hónappal az első adag beadása előtt át kell esniük az alábbi sterilizációs eljárások egyikén:

    1. hiszteroszkópos sterilizálás;
    2. kétoldali petevezeték lekötés vagy kétoldali salpingectomia;
    3. méheltávolítás;
    4. kétoldali ooforektómia;

    VAGY

    posztmenopauzásnak kell lennie amenorrhoeával az első adag beadása előtt legalább 1 évig, és a follikulus stimuláló hormon (FSH) szérumszintje megfelel a posztmenopauzális állapotnak. A posztmenopauzás nők FSH-elemzése a szűrés során történik. Az FSH-szinteknek a központi laboratórium által meghatározott posztmenopauzális tartományban kell lenniük.

  5. A nem vazectomizált férfi beteg beleegyezik abba, hogy spermiciddel óvszert használ, vagy tartózkodik a nemi érintkezéstől a vizsgálat alatt a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig, a női partner pedig beleegyezik, hogy megfelel a 3. vagy 4. felvételi kritériumnak. 6 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt vazektómián esett át, kötelező óvszert használni a szexuális kapcsolat során. Azon hímeknek, akiket kevesebb mint 6 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt vazectomizáltak, ugyanazokat a korlátozásokat kell követniük, mint a nem vazectomizált férfiaknak.
  6. Ha férfi, a beteg beleegyezik abba, hogy az első adagtól kezdve az adagolás utáni 90 napig nem ad spermát.

  7. A betegeknek a következők közé kell tartozniuk:

    a) A SARA-pontszám 5 ≤ X ≤ 33 pont (40-ből) ÉS i. A SARA skála Járás altesztjének 2-7 tartományán belül (0-8 tartományon kívül) VAGY ii. Legyen képes a 9 lyukú rögzítési teszt elvégzésére domináns kézzel (9HPT-D) (SCAFI alteszt) 20 ≤ X ≤ 150 másodperc alatt.

  8. Súly ≥15 kg szűréskor.

  9. A betegek hajlandóak nyilvánosságra hozni a GM2 gangliozidózis (tünetei) kezelésére használt gyógyszereiket/terápiáikat, beleértve a tiltott gyógyszerek listáján szereplőket is. Nem tiltott gyógyszerek/terápiák (pl. egyidejű logopédia és fizioterápia) megengedett, feltéve, hogy:

    1. A vizsgáló nem hiszi el, hogy a gyógyszer/terápia befolyásolná a vizsgálati protokollt/eredményeket
    2. A betegek az 1. vizit előtt legalább 6 hétig stabil dózisban/időtartamban és típusú kezelésben részesültek (1. alapállapot)
    3. A betegek hajlandóak fenntartani a stabil dózist/nem változtatnak a terápián a vizsgálat teljes időtartama alatt.
  10. A vizsgálatban való részvétel következményeinek megértése, amelyet a betegek írásos tájékoztatása és a betegek vagy törvényes képviselőjük/szülőjük beleegyezése tartalmaz, és hajlandóságot mutat az utasítások betartására és a szükséges tanulmányi látogatásokon való részvételre (gyermekek esetében ez a kritérium is értékelésre kerül szülők vagy kijelölt gyámok).

Szülői vizsgálat kizárási kritériumai

Azok a személyek, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, nem vehetnek részt a vizsgálatban:

  1. Tünetmentes betegek
  2. A betegnél Tay-Sachs vagy Sandhoff-kór klinikai tünetei vannak, de egy korábbi genetikai teszt eredménye teljesen negatív a GM2 gangliozidózisra, amelyet a HEXA vagy HEXB gének mutációiból származó β-hexosaminidáz hiány okoz.

  3. Azok a betegek, akiknél a következők bármelyike ​​van:

    1. Krónikus hasmenés;
    2. Megmagyarázhatatlan látásvesztés;
    3. Rosszindulatú daganatok;
    4. Inzulinfüggő diabetes mellitus.
    5. Az N-acetil-leucinnal (DL-, L-, D-) vagy származékaival szembeni ismert túlérzékenység kórtörténetében.
    6. Az Ora-Blend® segédanyagaival (nevezetesen szacharóz, szorbit, cellulóz, karboxi-metil-cellulóz, xantángumi, karragenán, dimetikon, metil-parabén és kálium-szorbát) szembeni ismert túlérzékenység a kórtörténetben.
  4. Egyidejű részvétel egy másik klinikai vizsgálatban vagy bármely olyan klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati gyógyszer (IMP; „vizsgálati gyógyszer”) beadásával jár az 1. látogatást megelőző 6 héten belül.
  5. Olyan fizikai vagy pszichiátriai állapotú betegek, amelyek a vizsgáló belátása szerint veszélyeztethetik a beteget, összezavarhatják a vizsgálati eredményeket, vagy megzavarhatják a beteg részvételét a klinikai vizsgálatban.

  6. Klinikailag jelentős (a vizsgáló döntése alapján) ismert laboratóriumok hematológiai, koagulációs, klinikai kémiai vagy vizeletvizsgálati területen, beleértve, de nem kizárólagosan:

    1. aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) > a normálérték felső határának (ULN) ötszöröse;
    2. Összes bilirubin > 1,5x ULN, kivéve, ha Gilbert-szindróma van jelen, amely esetben az összbilirubin > 2x ULN.
  7. Ismert vagy tartós gyógyszer-, kábítószer- vagy alkoholhasználat, visszaélés vagy függőség.
  8. Jelenlegi vagy tervezett terhesség vagy szoptató nők.
  9. Súlyos látás- vagy halláskárosodásban szenvedő betegek (amelyeket nem korrigálnak szemüveggel vagy hallókészülékkel), amely a vizsgáló belátása szerint akadályozza a vizsgálati értékelések elvégzésének képességét.
  10. Azok a betegek, akiknél ízületi gyulladást vagy más, az ízületeket, izmokat, szalagokat és/vagy idegeket érintő mozgásszervi rendellenességeket diagnosztizáltak, amelyek önmagukban befolyásolják a beteg mobilitását, és a vizsgáló döntése szerint akadályozzák a vizsgálati értékelések elvégzésének képességét.

  11. Azok a betegek, akik nem akarnak és/vagy nem tudnak átesni a 6 hetes kiürülési időszakon a következő tiltott gyógyszerek bármelyikéből az 1. vizit előtt (1. alaphelyzet), és a 6. vizitig tiltott gyógyszer nélkül maradnak.

    1. aminopiridinek (beleértve a nyújtott hatóanyag-leadású formát is);
    2. N-acetil-DL-leucin (pl. Tanganil®);
    3. N-acetil-L-leucin (tilos, ha nem szerepel IMP-ként);
    4. riluzol;
    5. gabapentin;
    6. vareniklin;
    7. klórzoxazon;
    8. szulfaszalazin;
    9. Rosuvastatin.

Kiterjesztési fázis felvételi kritériumai

  1. Az IB1001-202 szülői vizsgálat 6. látogatása befejeződött
  2. A vizsgálatvezető úgy dönt, hogy az IB1001-gyel történő további kezelés a beteg érdekeit szolgálja
  3. A beteg és/vagy törvényes képviselője/szülője/ pártatlan tanúja által aláírt, tájékozott írásos beleegyezés a meghosszabbítási szakaszban való részvételhez
  4. A betegek továbbra is hajlandóak a következő tiltott gyógyszerek nélkül maradni a 6. vizitből a meghosszabbítási szakasz teljes időtartama alatt:

aminopiridinek (beleértve a nyújtott hatóanyag-leadású formát is); b) N-acetil-DL-leucin (pl. Tanganil®); c) N-acetil-L-leucin (tilos, ha nem IMP-ként adják meg); d) riluzol; e) gabapentin; f) vareniklin; g) klórzoxazon; h) szulfaszalazin; i) Rosuvastatin.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés IB1001-gyel

Szülői vizsgálat: 6 hetes kezelés orálisan adott IB1001-gyel. Kiterjesztési fázis: 1 éves kezelés orálisan beadva IB1001-gyel.

A 13 évesnél idősebb betegek teljes napi adagja 4 g/nap (3 adagban beadva).

A 6-12 éves betegek súly szerinti adagolást kapnak:

  • 6-12 éves, 15-15 közötti testtömegű betegek
  • 6-12 éves, 25 és 25 közötti testtömegű betegek
  • A 6-12 éves, ≥35 kg testtömegű betegek napi 4 g-ot kapnak: 2 g reggel, 1 g délután és 1 g este (felnőttek szerint).
Drog: IB1001
Az IB1001 (N-acetil-L-leucin) egy módosított aminosav-észter, amelyet orálisan adnak be.
Más nevek:
  • N-acetil-L-leucin
Nincs beavatkozás: Kezelés utáni kimosódás
A Parent Study 6 hetes kezelési periódusa és az Extension Phase egyéves kezelési periódusa után a betegek 6 hetes kezelés utáni kimosódási periódusba lépnek.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A súlyosság változásának klinikai benyomása (CI-CS) [Fields et al, 2021]
Időkeret: (A CI-CS a kiindulási állapotot [1. nap] az IB1001-gyel hasonlítja össze a 6 hetes IB1001-es kezelés végével [körülbelül 42. nap]) MINUS (CI-CS a 6 hetes IB1001-es kezelés végét [körülbelül 42. nap] összehasonlítja a végével 6 hetes kezelés utáni kimosódás);

A súlyosság változásának klinikai benyomása értékelés arra utasítja a vak értékelőt, hogy fontolja meg: az első videóhoz képest milyen súlyos a teljesítményük a domináns kéz 9 lyukú csap tesztjén (9HPT-D) vagy a 8 méteres járásteszten ( 8MWT) megváltozott (javult vagy romlott) 6 hét alatt, ahogy a második videóban is megfigyelhető? A súlyosság változásának klinikai benyomását egy 7 pontos Likert-skálán értékelik (+3 = szignifikánsan javult -3 = szignifikánsan rosszabb).

A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)). Ezután a kezelés utáni periódusban kapott átlagos változást kivontuk az IB1001-gyel végzett kezelés átlagos változásából, és a pozitív érték a kezelési periódus javulását jelzi a kezelés utáni kimosódási periódushoz képest.
(A CI-CS a kiindulási állapotot [1. nap] az IB1001-gyel hasonlítja össze a 6 hetes IB1001-es kezelés végével [körülbelül 42. nap]) MINUS (CI-CS a 6 hetes IB1001-es kezelés végét [körülbelül 42. nap] összehasonlítja a végével 6 hetes kezelés utáni kimosódás);

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kulcsfontosságú másodlagos végpont: A CI-CS egyedi összetevői
Időkeret: Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a 6 hetes kezelés utáni kimosódás végéig.

A súlyosság változásának klinikai benyomása értékelés arra utasítja a vak értékelőt, hogy fontolja meg: az első videóhoz képest milyen súlyos a teljesítményük a domináns kéz 9 lyukú csap tesztjén (9HPT-D) vagy a 8 méteres járásteszten ( 8MWT) megváltozott (javult vagy romlott) 6 hét alatt, ahogy a második videóban is megfigyelhető? A súlyosság változásának klinikai benyomását egy 7 pontos Likert-skálán értékelik (+3 = szignifikánsan javult -3 = szignifikánsan rosszabb).

A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)).
Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a 6 hetes kezelés utáni kimosódás végéig.
Kulcsfontosságú másodlagos végpont: A súlyosság változása az átlagos CI-S alapján
Időkeret: (CI-S a kiindulási periódus [1. és 2. vizit átlaga] és a kezelési időszak vége [3. és 4. vizit átlaga] összehasonlítása) mínusz (a CI-S változása a kezelési időszak vége között [3. és 4. vizit átlaga] és kimosási időszak vége [átlag az 5. és 6. látogatásra]).

A Súlyosság változásának értékelése arra utasítja a vak értékelőt, hogy minden vizit alkalmával vegye figyelembe a beteg súlyosságát.

A Clinical Impression of Severity (CI-S) értékelés a +3 "normális egyáltalán nem beteg" és -3 "a legszélsőségesebben beteg betegek között" között változott.

A változásértékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (változás az alapidőszak (1. és 2. vizit átlaga) és a kezelési időszak vége (3. és 4. vizit átlaga) között) és a kezelés utáni kimosódás (vége között) a kezelési időszak (átlag a 3. és a 4. vizit esetén) és a kimosódási időszak vége (átlag az 5. és a 6. vizit esetén). Ezután a kezelés utáni időszakban bekövetkezett átlagos változást kivontuk az IB1001-es periódus kezelésének átlagos változásából.
(CI-S a kiindulási periódus [1. és 2. vizit átlaga] és a kezelési időszak vége [3. és 4. vizit átlaga] összehasonlítása) mínusz (a CI-S változása a kezelési időszak vége között [3. és 4. vizit átlaga] és kimosási időszak vége [átlag az 5. és 6. látogatásra]).
Kulcsfontosságú másodlagos végpont: CI-CS pontszám átsorolva egy 3 pontos skálán
Időkeret: Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a 6 hetes kezelés utáni kimosódás végéig

A súlyosság változásának klinikai benyomása értékelés arra utasítja a vak értékelőt, hogy fontolja meg: az első videóhoz képest milyen súlyos a teljesítményük a domináns kéz 9 lyukú csap tesztjén (9HPT-D) vagy a 8 méteres járásteszten ( 8MWT) megváltozott (javult vagy romlott) 6 hét alatt, ahogy a második videóban is megfigyelhető? A súlyosság változásának klinikai benyomását egy 7 pontos Likert-skálán értékelik (+3 = szignifikánsan javult -3 = szignifikánsan rosszabb).

A 0-nál kisebb CI-CS-pontszámokat romlottnak (-1), a 0-s CI-CS-pontszámot nem változottnak minősítették (0), a 0-nál nagyobb CI-CS-pontszámokat pedig javítottnak (+1) minősítették át.

A 4-es és a 2-es, valamint a 6-os és a 4-es látogatás összehasonlításakor a 0-nál kisebb CI-CS-pontszámokat romlottnak minősítették (-1), a 0-s CI-CS-pontszámokat változatlannak (0), a CI-CS-pontszámok pedig >0-nak minősítették. javított (+1) kategóriába sorolták át.
Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a 6 hetes kezelés utáni kimosódás végéig
Kulcs másodlagos végpont: CI-CS pontszám a nem elsődleges rögzítési teszthez
Időkeret: A nem elsődleges horgony teszt CI-CS értékét kiértékelték, összehasonlítva a 4. vizit (a kezelés vége) és a 2. vizit (alapvonal) és a 6. vizit (a kimosás vége) és a 4. vizit (kezelés vége) CI-CS értékét. elvégezve az elsődleges horgony teszthez.

A súlyosság változásának klinikai benyomása értékelés arra utasítja a vak értékelőt, hogy fontolja meg: az első videóhoz képest milyen súlyos a teljesítményük a domináns kéz 9 lyukú csap tesztjén (9HPT-D) vagy a 8 méteres járásteszten ( 8MWT) megváltozott (javult vagy romlott) 6 hét alatt, ahogy a második videóban is megfigyelhető? A súlyosság változásának klinikai benyomását egy 7 pontos Likert-skálán értékelik (+3 = szignifikánsan javult -3 = szignifikánsan rosszabb).

A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)).
A nem elsődleges horgony teszt CI-CS értékét kiértékelték, összehasonlítva a 4. vizit (a kezelés vége) és a 2. vizit (alapvonal) és a 6. vizit (a kimosás vége) és a 4. vizit (kezelés vége) CI-CS értékét. elvégezve az elsődleges horgony teszthez.
Spinocerebelláris ataxia funkcionális index (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Időkeret: A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)).
A spinocerebelláris ataxia funkcionális indexe (SCAFI) 8 méteres gyaloglás tesztből, domináns és nem domináns kéz 9 lyukú rögzítési tesztjéből (9HPT-D/9HPT-ND) áll (a 3 teszt időzített értékelés; mindegyiket kétszer kell elvégezni, és értékeket kap átlagolják; a 8MWT és 9HPT-D és 9HPT-ND értékeket időről sebességre konvertálják, és az eredményeket az egyes tesztek kiindulási értékhez viszonyított összetett Z-pontszámaként, valamint a PATA-arányként (számolt szám, hogy a beteg milyen gyakran képes elvégezni). ismételje meg a "PATA" szótagokat 10 másodpercen belül), a beszédteljesítmény mértéke. Ennek a 3-nak a pontszámait Z-pontszámokká alakítottuk át (=az egyén átlaga mindkét kísérletben a megfelelő feladat elvégzéséhez – a vizsgálati populáció átlaga a kiinduláskor) / a vizsgálati populáció SD-értéke az alapvonalon). A 0-s Z-pontszám megegyezik a kiindulási populáció átlagával. Mindhárom esetében a magasabb Z-pontszám (az átlag felett) jobb teljesítményt jelent. Az SCAFI összpontszámot a 3-as nem hiányzó Z-pontszámok számtani átlagaként számítottuk ki. A magasabb összpontszám jobb teljesítményt jelent.
A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)).
Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA) Score [Schmitz-Hübsch Etal, 2006; Subramony, 2007]
Időkeret: Kiindulási állapot az IB1001-gyel végzett kezelés végéig (szülői vizsgálat 42. napja); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig

Az Ataxia értékelési és értékelési skála 8 elemet tartalmaz, amelyek a járáshoz, az álláshoz, az üléshez, a beszédhez, az ujjhajsza teszthez, az orr-ujj teszthez, a gyors váltakozó mozgásokhoz és a sarok-sípcsont teszthez kapcsolódnak. A tartomány 0-40 pont, az alacsonyabb pontszám neurológiai javulást, a magasabb pontszám pedig a neurológiai romlást jelenti.

A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)).
Kiindulási állapot az IB1001-gyel végzett kezelés végéig (szülői vizsgálat 42. napja); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig
EuroQuol-5 dimenziós (EQ-5D) életminőség skála: vizuális analóg skála (VAS)
Időkeret: Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota és vége (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés): megfigyelt VAS értékek a 4. vizitnél; Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig: megfigyelt VAS értékek a 6. vizitnél.

A közzétételhez másodlagos végpontként az EQ-5D vizuális analóg skálán (VAS) alapuló egészséggel kapcsolatos életminőséget mutatták be.

Az EQ-5D VAS egy 0-tól 100-ig terjedő skála, ahol a betegeknek meg kell adniuk általános egészségi állapotukat, ahol a 0 a legrosszabb, a 100-as pedig a legjobb egészségi állapotot jelzi.
Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota és vége (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés): megfigyelt VAS értékek a 4. vizitnél; Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig: megfigyelt VAS értékek a 6. vizitnél.
Modified Disability Rating Scale (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Időkeret: Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig.

Az általános neurológiai állapot hat tartományon alapul (ambuláció, manipuláció, nyelv, nyelés, rohamok és szemmozgások). A módosított rokkantsági besorolási skála (mDRS) 0 és 24 között mozog, ahol a 0 a legjobb neurológiai állapot, a 24 pedig a legrosszabb.

A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4))
Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig.
Az Investigator's Clinical Global Impressions of Change (CGI-c)
Időkeret: Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig.

A változás klinikai globális benyomását, amelyet a vizsgáló értékel, egy 7 pontos Likert-skálán értékelik, amely 1='nagyon javult' 7='nagyon sokkal rosszabb'-ig terjed.

A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)).
Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig.
Szülő/gondozó a változás klinikai globális benyomása (CGI-C)
Időkeret: Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota és vége (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig

A szülő/gondozó által értékelt változás klinikai globális benyomását egy 7 pontos Likert-skálán értékelik, amely 1='nagyon sokat javult' 7='nagyon sokkal rosszabb'-ig terjed.

A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)).
Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota és vége (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig
A páciens klinikai globális benyomásai (CGI), ha képes
Időkeret: Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig.

A változás klinikai globális benyomását, amelyet a páciens értékel (ha képes), egy 7 pontos Likert-skálán értékelik, amely 1='nagyon javult' 7='nagyon sokkal rosszabb'-ig terjed.

A változási értékeket minden időszakra kiszámítottuk, azaz az IB1001-es kezelésre (a kezelés végének (4. vizit) összehasonlítása a kiindulási értékkel (2. vizit) és a kezelés utáni kimosódásra (a kimosás végének (6. látogatás) összehasonlítása) a kezelés végével ( Látogassa meg 4)).
Az IB1001-es kezelés kiindulási állapota a végéig (szülői vizsgálat 6 hetes kezelés); Az IB1001-gyel végzett kezelés vége a kezelés utáni kimosódás végéig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

IntraBio Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. január 9.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. január 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 28.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IB1001-202

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a GM2 gangliozidózis

Klinikai vizsgálatok a IB1001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mozambique

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel