Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

N-Acetyl-L-Leucin för GM2 Gangliosdisosis (Tay-Sachs och Sandhoffs sjukdom)

12 februari 2024 uppdaterad av: IntraBio Inc

Effekter av N-acetyl-L-leucin på GM2-gangliosdisosis (Tay-Sachs och Sandhoffs sjukdom): En multinationell, multicenter, öppen, ratarblind fas II-studie

Detta är en multinationell, multicenter, öppen, bedömarblind prospektiv fas II-studie som kommer att utvärdera säkerheten och effekten av N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) för behandling av GM2-gangliosidos (Tay-Sachs och Sandhoffs sjukdom) .

Det finns två faser i denna studie: föräldrastudien och förlängningsfasen.

Föräldrastudien utvärderar säkerheten och effekten av N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) vid symptomatisk behandling av GM2-gangliosidos (Tay-Sachs och Sandhoffs sjukdom).

Förlängningsfasen utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av IB1001 för den neuroprotektiva, sjukdomsmodifierande behandlingen av GM2 Gangliosidos.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I den överordnade studien kommer patienter att bedömas under tre studiefaser: en baslinjeperiod, en 6-veckors behandlingsperiod och en 6-veckors tvättperiod efter behandling. Om en patient inom 6 veckor före det första screeningbesöket har fått någon av de förbjudna medicinerna som definieras i behörighetskriterierna (oavsett föregående behandlingslängd) krävs en uttvättningsstudie på 6 veckor före första baslinjebedömningen. Alla patienter kommer att få studieläkemedlet under behandlingsperioden. För varje enskild patient pågår föräldrastudien i cirka 3,5 - 4 månader under vilka det finns 6 besök på studieplatsen.

Denna förlängningsfas tillåter patienter som har slutfört föräldrastudien att, enligt huvudutredarens (PI), fortsätta behandlingen med N-Acetyl-L-Leucin (IB1001). Patienterna kommer att få behandling med IB1001 under två ettåriga behandlingsperioder, åtskilda av en 6-veckors tvättning. Alla patienter kommer att få studieläkemedlet under dessa två ettåriga behandlingsperioder. För varje enskild patient varar förlängningsfasen i cirka 25,5 månader, under vilken det är 6 besök på studieplatsen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
        • NYU Langone School of Medicine
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Storbritannien, M5 5AP
        • Salford Trust
  • Tyskland
      • Gießen, Tyskland, 35389
        • University of Gießen
      • München, Tyskland, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier för föräldrastudie

Individer som uppfyller alla följande kriterier är berättigade att delta i studien:

  1. Skriftligt informerat samtycke undertecknat av patienten och/eller dennes juridiska ombud/förälder
  2. Man eller kvinna i åldern ≥6 år i Europa ELLER ≥18 år i USA med en bekräftad diagnos av GM2-gangliosidos (dvs. kliniska egenskaper och positiva genetiska tester GM2-gangliosidos orsakad av β-hexosaminidasbrist till följd av mutationer i HEXA eller HEXB gener) vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.

  3. Kvinnor i fertil ålder, definierade som en premenopausal kvinna som kan bli gravid, kommer att inkluderas om de antingen är sexuellt inaktiva (sexuellt abstinenta i 14 dagar innan den första dosen fortsätter till 28 dagar efter den sista dosen) eller använder något av följande mycket effektiva preventivmedel (dvs. resulterar i

    1. intrauterin enhet (IUD);
    2. kirurgisk sterilisering av partnern (vasektomi i minst 6 månader);
    3. kombinerat (östrogen- eller gestageninnehållande) hormonellt preventivmedel associerat med hämning av ägglossning (antingen oralt, intravaginalt eller transdermalt);
    4. hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen associerad med hämning av ägglossning (antingen oral, injicerbar eller implanterbar);
    5. intrauterint hormonfrisättande system (IUS);
    6. bilateral tubal ocklusion.

  4. Kvinnor som inte är fertila måste ha genomgått en av följande steriliseringsprocedurer minst 6 månader före den första dosen:

    1. hysteroskopisk sterilisering;
    2. bilateral tubal ligering eller bilateral salpingektomi;
    3. hysterektomi;
    4. bilateral ooforektomi;

    ELLER

    vara postmenopausal med amenorré i minst 1 år före den första dosen och follikelstimulerande hormon (FSH) serumnivåer i överensstämmelse med postmenopausala status. FSH-analys för postmenopausala kvinnor kommer att göras vid screening. FSH-nivåerna bör ligga inom det postmenopausala området som bestämts av det centrala laboratoriet.

  5. Icke-vasektomerad manlig patient samtycker till att använda kondom med spermiedödande medel eller avstå från samlag under studien tills 90 dagar efter den sista dosen av studiemedicinering och den kvinnliga partnern samtycker till att följa inklusionskriterierna 3 eller 4. För en vasektomerad man som har hade sin vasektomi 6 månader eller mer innan studiestart krävs att de använder kondom vid samlag. En man som har vasektomiserats mindre än 6 månader före studiestart måste följa samma restriktioner som en icke-vasektomerad hane.
  6. Om man är man, samtycker patienten till att inte donera spermier från den första dosen förrän 90 dagar efter dosering.

  7. Patienter måste falla inom:

    a) En SARA-poäng på 5 ≤ X ≤ 33 poäng (av 40) OCH i. Inom intervallet 2-7 (utom intervallet 0-8) för deltestet gång på SARA-skalan ELLER ii. Kunna utföra 9 Hole Peg Test med Dominant Hand (9HPT-D) (SCAFI subtest) på 20 ≤ X ≤150 sekunder.

  8. Vikt ≥15 kg vid screening.

  9. Patienter är villiga att avslöja sina befintliga mediciner/terapier för (symptomen) av GM2 Gangliosidos, inklusive de som finns på listan över förbjudna läkemedel. Icke-förbjudna mediciner/terapier (t.ex. samtidig talterapi och sjukgymnastik) är tillåtna under förutsättning att:

    1. Utredaren tror inte att medicinen/terapin kommer att störa studieprotokollet/resultaten
    2. Patienterna har haft en stabil dos/varaktighet och typ av behandling i minst 6 veckor före besök 1 (baslinje 1)
    3. Patienter är villiga att bibehålla en stabil dos/byter inte sin terapi under hela studiens varaktighet.
  10. En förståelse för implikationerna av studiedeltagande, som tillhandahålls i den skriftliga patientinformationen och informerat samtycke av patienter eller deras juridiska ombud/förälder, och visar en vilja att följa instruktioner och delta i erforderliga studiebesök (för barn kommer detta kriterium också att bedömas i föräldrar eller förordnade vårdnadshavare).

Uteslutningskriterier för föräldrarstudier

Individer som uppfyller något av följande kriterier är inte berättigade att delta i studien:

  1. Symtomfria patienter
  2. Patienten har kliniska drag av Tay-Sachs eller Sandhoffs sjukdom, men ett helt negativt resultat på ett tidigare genetiskt test för GM2 Gangliosidos orsakad av β-hexosaminidasbrist till följd av mutationer i HEXA- eller HEXB-generna

  3. Patienter som har något av följande:

    1. Kronisk diarré;
    2. Oförklarlig synförlust;
    3. Maligniteter;
    4. Insulinberoende diabetes mellitus.
    5. Känd historia av överkänslighet mot N-acetyl-leucin (DL-, L-, D-) eller derivat.
    6. Historik med känd överkänslighet mot hjälpämnen i Ora-Blend® (nämligen sackaros, sorbitol, cellulosa, karboximetylcellulosa, xantangummi, karragenan, dimetikon, metylparaben och kaliumsorbat).
  4. Samtidigt deltagande i en annan klinisk studie eller deltagande i någon klinisk studie som involverar administrering av ett prövningsläkemedel (IMP; ”studieläkemedel”) inom 6 veckor före besök 1.
  5. Patienter med ett fysiskt eller psykiatriskt tillstånd som, efter utredarens gottfinnande, kan utsätta patienten för risker, kan förvirra studieresultaten eller kan störa patientens deltagande i den kliniska studien.

  6. Kända kliniskt signifikanta (efter utredarens bedömning) laboratorier inom hematologi, koagulation, klinisk kemi eller urinanalys, inklusive, men inte begränsat till:

    1. Aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) >5x övre normalgräns (ULN);
    2. Totalt bilirubin >1,5x ULN, om inte Gilberts syndrom föreligger i vilket fall total bilirubin >2x ULN.
  7. Känd eller ihållande användning, missbruk eller beroende av medicin, droger eller alkohol.
  8. Pågående eller planerad graviditet eller kvinnor som ammar.
  9. Patienter med grav syn- eller hörselnedsättning (som inte korrigeras med glasögon eller hörapparater) som, efter utredarens gottfinnande, stör deras förmåga att utföra studiebedömningar.
  10. Patienter som har diagnostiserats med artrit eller andra muskuloskeletala störningar som påverkar leder, muskler, ligament och/eller nerver som i sig påverkar patientens rörlighet och, efter utredarens gottfinnande, stör deras förmåga att utföra studiebedömningar.

  11. Patienter som inte vill och/eller inte kan genomgå en 6-veckors tvättperiod från någon av följande förbjudna mediciner före besök 1 (baslinje 1) och förblir utan förbjudna mediciner till och med besök 6.

    1. Aminopyridiner (inklusive form med fördröjd frisättning);
    2. N-acetyl-DL-leucin (t.ex. Tanganil®);
    3. N-acetyl-L-leucin (förbjudet om det inte tillhandahålls som IMP);
    4. Riluzol;
    5. Gabapentin;
    6. vareniklin;
    7. Klorzoxazon;
    8. Sulfasalazin;
    9. Rosuvastatin.

Inklusionskriterier för förlängningsfas

  1. Slutfört besök 6 i IB1001-202 Parent Study
  2. Huvudutredaren bestämmer att ytterligare behandling med IB1001 är i patientens bästa intresse
  3. Skriftligt informerat samtycke undertecknat av patienten och/eller dennes juridiska ombud/förälder/opartiska vittne för deltagande i förlängningsfasen
  4. Patienter är villiga att fortsätta att vara utan följande förbjudna mediciner från besök 6 under hela förlängningsfasen:

Aminopyridiner (inklusive form med fördröjd frisättning); b) N-acetyl-DL-leucin (t.ex. Tanganil®); c) N-acetyl-L-leucin (förbjudet om det inte tillhandahålls som IMP); d) Riluzol; e) Gabapentin; f) Vareniklin; g) Klorzoxazon; h) Sulfasalazin; i) Rosuvastatin.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling med IB1001

Föräldrastudie: 6 veckors behandling med IB1001 administrerat oralt. Förlängningsfas: 1-års behandling med IB1001 administrerat oralt.

Patienter ≥13 år kommer att få en total daglig dos på 4 g/dag (administrerad som 3 doser per dag).

Patienter 6-12 år kommer att få doser i viktnivåer:

  • Patienter i åldern 6-12 år som väger 15 till
  • Patienter i åldern 6-12 år som väger 25 till
  • Patienter i åldern 6-12 år som väger ≥35 kg kommer att ta 4 g per dag: 2 g på morgonen, 1 g på eftermiddagen och 1 g på kvällen (enligt vuxna)
Läkemedel: IB1001
IB1001 (N-Acetyl-L-Leucin) är en modifierad aminosyraester som administreras oralt.
Andra namn:
  • N-acetyl-L-leucin
Inget ingripande: Utspolning efter behandling
Efter den 6 veckor långa behandlingsperioden för moderstudien och en behandlingsperiod på ett år i förlängningsfasen kommer patienterna att gå in i en 6-veckors tvättperiod efter behandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniskt intryck av förändring i svårighetsgrad (CI-CS) [Fields et al 2021]
Tidsram: (CI-CS jämför baslinje [dag 1] med IB1001 mot slutet av 6 veckors behandling med IB1001 [ungefär dag 42]) MINUS (CI-CS jämför slutet av 6 veckors behandling med IB1001 [ungefär dag 42] mot slutet av 6 veckor efter behandling tvättning);

Utvärderingen av det kliniska intrycket av förändring i svårighetsgrad kommer att instruera den blinda bedömaren att överväga: jämfört med den första videon, hur var svårighetsgraden av deras prestation på 9-håls Peg Test of the Dominant Hand (9HPT-D) eller 8 Meter Walk Test ( 8MWT) förändrats (förbättrats eller förvärrats) på 6 veckor som observerats i den andra videon? Det kliniska intrycket av förändring i svårighetsgrad utvärderas på en 7-gradig Likert-skala (+3=signifikant förbättrad till -3= signifikant sämre).

Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)). Sedan subtraherades medelförändringen erhållen under efterbehandlingsperioden från medelförändringen som erhölls för behandlingen med IB1001-perioden, med ett positivt värde som indikerar en förbättring i behandlingsperioden jämfört med efterbehandlingsperioden.
(CI-CS jämför baslinje [dag 1] med IB1001 mot slutet av 6 veckors behandling med IB1001 [ungefär dag 42]) MINUS (CI-CS jämför slutet av 6 veckors behandling med IB1001 [ungefär dag 42] mot slutet av 6 veckor efter behandling tvättning);

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Key Secondary Endpoint: Individuella komponenter i CI-CS
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Slut på behandling med IB1001 till slutet av efter 6 veckors behandling.

Utvärderingen av det kliniska intrycket av förändring i svårighetsgrad kommer att instruera den blinda bedömaren att överväga: jämfört med den första videon, hur var svårighetsgraden av deras prestation på 9-håls Peg Test of the Dominant Hand (9HPT-D) eller 8 Meter Walk Test ( 8MWT) förändrats (förbättrats eller förvärrats) på 6 veckor som observerats i den andra videon? Det kliniska intrycket av förändring i svårighetsgrad utvärderas på en 7-gradig Likert-skala (+3=signifikant förbättrad till -3= signifikant sämre).

Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)).
Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Slut på behandling med IB1001 till slutet av efter 6 veckors behandling.
Key Secondary Endpoint: Ändring i svårighetsgrad baserat på genomsnittlig CI-S
Tidsram: (CI-S jämför baslinjeperioden [genomsnitt för besök 1 och 2] och slutet av behandlingsperioden [genomsnitt för besök 3 och 4]) minus (förändring i CI-S mellan slutet av behandlingsperioden [genomsnitt för besök 3 och 4] och slutet av tvättperioden [genomsnitt för besök 5 och 6]).

Bedömningen av förändring i svårighetsgrad kommer att instruera den blindade bedömaren att överväga patientens svårighetsgrad vid varje besök.

Bedömningen av Clinical Impression of Severity (CI-S) varierade från +3 = "normalt inte alls sjuk" till -3 = "bland de mest extremt sjuka patienterna".

Förändringsvärden beräknades för varje period, dvs. behandling med IB1001 (förändring mellan baslinjeperioden (genomsnitt för besök 1 och besök 2) och slutet av behandlingsperioden (genomsnitt för besök 3 och besök 4)) och tvättning efter behandling (mellan slutet av behandlingsperioden (genomsnitt för besök 3 och besök 4) och slutet av tvättperioden (genomsnitt för besök 5 och besök 6). Sedan subtraherades medelförändringen i perioden efter behandling från medelförändringen i behandlingen med IB1001-perioden.
(CI-S jämför baslinjeperioden [genomsnitt för besök 1 och 2] och slutet av behandlingsperioden [genomsnitt för besök 3 och 4]) minus (förändring i CI-S mellan slutet av behandlingsperioden [genomsnitt för besök 3 och 4] och slutet av tvättperioden [genomsnitt för besök 5 och 6]).
Nyckel sekundär slutpunkt: CI-CS-poäng omklassificerat på en 3-punktsskala
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Slut på behandling med IB1001 till slutet av efter 6 veckors behandling

Utvärderingen av det kliniska intrycket av förändring i svårighetsgrad kommer att instruera den blinda bedömaren att överväga: jämfört med den första videon, hur var svårighetsgraden av deras prestation på 9-håls Peg Test of the Dominant Hand (9HPT-D) eller 8 Meter Walk Test ( 8MWT) förändrats (förbättrats eller förvärrats) på 6 veckor som observerats i den andra videon? Det kliniska intrycket av förändring i svårighetsgrad utvärderas på en 7-gradig Likert-skala (+3=signifikant förbättrad till -3= signifikant sämre).

CI-CS-poäng <0 omklassificerades som försämrade (-1), CI-CS-poäng 0 förblev klassificerade som oförändrade (0) och CI-CS-poäng >0 omklassificerades som förbättrade (+1).

Vid jämförelse av besök 4 mot besök 2 och besök 6 mot besök 4, klassificerades CI-CS-poäng <0 om till försämrade (-1), CI-CS-poäng 0 förblev klassificerade som oförändrade (0) och CI-CS-poäng >0 omklassificerades till förbättrade (+1).
Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Slut på behandling med IB1001 till slutet av efter 6 veckors behandling
Key Secondary Endpoint: CI-CS-poäng för det icke-primära ankartestet
Tidsram: CI-CS för det icke-primära ankartestet utvärderades, och CI-CS för besök 4 (slutet av behandlingen) jämfördes med besök 2 (baslinje) och besök 6 (slutet av tvättning) mot besök 4 (slutet av behandlingen) som gjort för det primära ankartestet.

Utvärderingen av det kliniska intrycket av förändring i svårighetsgrad kommer att instruera den blinda bedömaren att överväga: jämfört med den första videon, hur var svårighetsgraden av deras prestation på 9-håls Peg Test of the Dominant Hand (9HPT-D) eller 8 Meter Walk Test ( 8MWT) förändrats (förbättrats eller förvärrats) på 6 veckor som observerats i den andra videon? Det kliniska intrycket av förändring i svårighetsgrad utvärderas på en 7-gradig Likert-skala (+3=signifikant förbättrad till -3= signifikant sämre).

Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)).
CI-CS för det icke-primära ankartestet utvärderades, och CI-CS för besök 4 (slutet av behandlingen) jämfördes med besök 2 (baslinje) och besök 6 (slutet av tvättning) mot besök 4 (slutet av behandlingen) som gjort för det primära ankartestet.
Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Tidsram: Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)).
Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI) består av 8-meters gångtest, 9-håls pinntest av dominant och icke-dominant hand (9HPT-D/9HPT-ND) (de 3 testerna är tidsbestämda bedömningar; var och en görs två gånger och värden medelvärdena; värdena för 8MWT och 9HPT-D och 9HPT-ND omvandlas från tider till hastigheter, och resultaten uttrycks som en sammansatt Z-poäng för varje test i förhållande till baslinjen) och PATA-frekvensen (räknat antal hur ofta en patient kan upprepa stavelserna "PATA" inom 10 sekunder), ett mått på talprestanda. Poängen för dessa 3 omvandlades till Z-poäng (=individens genomsnitt av båda försöken för att utföra respektive uppgift - medelvärde av studiepopulationen vid baslinjen) / SD för studiepopulationen vid baslinjen). En Z-poäng på 0 motsvarar populationsmedelvärdet vid baslinjen. För alla 3 betyder högre Z-poäng (över medelvärdet) bättre prestanda. SCAFI-totalpoängen beräknades som det aritmetiska medelvärdet av de icke-saknade Z-poängen för 3. En högre totalpoäng betyder bättre prestation.
Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)).
Skala för bedömning och värdering av Ataxi (SARA) poäng [Schmitz-Hübsch Etal, 2006; Subramony, 2007]
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälders studiedag 42); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning

Skalan för bedömning och bedömning av ataxi har 8 punkter som är relaterade till gång, ställning, sittande, tal, fingerjakttest, nos-fingertest, snabba alternerande rörelser och häl-shin-test. Intervallet är 0-40 poäng, med en lägre poäng representerar neurologisk förbättring och en högre poäng representerar neurologisk försämring.

Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)).
Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälders studiedag 42); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning
EuroQuol- 5 Dimension (EQ-5D) Quality of Life Scale: Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsram: Baslinje till behandlingsslut med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling): observerade VAS-värden vid besök 4; Behandlingsslut med IB1001 till slutet av tvättning efter behandling: observerade VAS-värden vid besök 6.

För utstationering presenterades hälsorelaterad livskvalitet baserad på EQ-5D visuell analog skala (VAS) som en sekundär endpoint.

EQ-5D VAS är en skala från 0-100 där patienterna uppmanas att ange sin allmänna hälsa, med poängen 0 som indikerar sämst hälsa och poängen 100 indikerar bästa hälsa.
Baslinje till behandlingsslut med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling): observerade VAS-värden vid besök 4; Behandlingsslut med IB1001 till slutet av tvättning efter behandling: observerade VAS-värden vid besök 6.
Modified Disability Rating Scale (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning.

Övergripande neurologisk status baserat på sex domäner (ambulering, manipulation, språk, sväljning, anfall och ögonrörelser). Modified Disability Rating Scale (mDRS) sträcker sig från 0-24, där 0 är den bästa neurologiska statusen och 24 är den sämsta.

Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4))
Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning.
Investigator's Clinical Global Impressions of Change (CGI-c)
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning.

Det kliniska globala intrycket av förändring som utvärderas av utredaren utvärderas på en 7-gradig Likert-skala som sträcker sig från 1='mycket mycket förbättrad' till 7='mycket mycket sämre'

Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)).
Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning.
Förälders/vårdgivares kliniska globala intryck av förändring (CGI-C)
Tidsram: Baslinje till behandlingsslut med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning

Det kliniska globala intrycket av förändring som bedöms av föräldern/vårdgivaren utvärderas på en 7-gradig Likert-skala som sträcker sig från 1='mycket mycket förbättrad' till 7='mycket mycket sämre'.

Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)).
Baslinje till behandlingsslut med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning
Patientens kliniska globala intryck (CGI) om möjligt
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning.

Det kliniska globala intrycket av förändring som bedöms av patienten (om möjligt) utvärderas på en 7-gradig Likert-skala som sträcker sig från 1='mycket mycket förbättrad' till 7='mycket mycket sämre'.

Förändringsvärden beräknades för varje period, d.v.s. behandling med IB1001 (jämför slutet av behandlingen (besök 4) med baslinjen (besök 2)) och efterbehandlingens tvättning (jämför slutet av tvättningen (besök 6) med behandlingens slut (besök 6) Besök 4)).
Baslinje till slutet av behandlingen med IB1001 (förälderstudie 6 veckors behandling); Avsluta behandlingen med IB1001 till slutet av efterbehandlingens tvättning.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

IntraBio Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

9 januari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

9 januari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 november 2018

Första postat (Faktisk)

30 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IB1001-202

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på GM2 Gangliosidos

Kliniska prövningar på IB1001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera