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N-acétyl-L-leucine pour la gangliosdisose GM2 (maladie de Tay-Sachs et de Sandhoff)

12 février 2024 mis à jour par: IntraBio Inc

Effets de la N-acétyl-L-leucine sur la gangliosdisose GM2 (maladie de Tay-Sachs et de Sandhoff) : une étude de phase II multinationale, multicentrique, ouverte et à l'insu de l'évaluateur

Il s'agit d'une étude prospective de phase II multinationale, multicentrique, ouverte et en aveugle qui évaluera l'innocuité et l'efficacité de la N-acétyl-L-leucine (IB1001) pour le traitement de la gangliosidose GM2 (maladie de Tay-Sachs et de Sandhoff) .

Cette étude comporte deux phases : l'étude parentale et la phase d'extension.

L'étude parent évalue l'innocuité et l'efficacité de la N-acétyl-L-leucine (IB1001) dans le traitement symptomatique de la gangliosidose GM2 (maladie de Tay-Sachs et de Sandhoff).

La phase d'extension évalue l'innocuité et l'efficacité à long terme d'IB1001 pour le traitement neuroprotecteur et modificateur de la maladie de la gangliosidose GM2.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans l'étude parentale, les patients seront évalués au cours de trois phases d'étude : une période de référence, une période de traitement de 6 semaines et une période de sevrage post-traitement de 6 semaines. Si, dans les 6 semaines précédant la visite de sélection initiale, un patient a reçu l'un des médicaments interdits définis dans les critères d'éligibilité (indépendamment de la durée du traitement précédent), une période de rodage de l'étude de 6 semaines est requise avant la première évaluation de base. Tous les patients recevront le médicament à l'étude pendant la période de traitement. Pour chaque patient individuel, l'étude parentale dure environ 3,5 à 4 mois au cours desquels il y a 6 visites sur le site de l'étude.

Cette phase d'extension permet aux patients qui ont terminé l'étude parentale, à la discrétion de l'investigateur principal (IP), de poursuivre le traitement avec la N-acétyl-L-leucine (IB1001). Les patients recevront un traitement avec IB1001 pendant deux périodes de traitement d'un an, séparées par un sevrage de 6 semaines. Tous les patients recevront le médicament à l'étude pendant ces deux périodes de traitement d'un an. Pour chaque patient individuel, la phase d'extension dure environ 25,5 mois, au cours desquels il y a 6 visites sur le site de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Gießen, Allemagne, 35389
        • University of Gießen
      • München, Allemagne, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Royaume-Uni, M5 5AP
        • Salford Trust
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • NYU Langone School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion à l'étude des parents

Les personnes qui répondent à tous les critères suivants sont éligibles pour participer à l'étude :

  1. Consentement éclairé écrit signé par le patient et/ou son représentant légal/parent
  2. Homme ou femme âgé de ≥ 6 ans en Europe OU ≥ 18 ans aux États-Unis avec un diagnostic confirmé de gangliosidose GM2 (c'est-à-dire, caractéristiques cliniques et test génétique positif GM2-gangliosidase causée par un déficit en β-hexosaminidase résultant de mutations dans le HEXA ou HEXB gènes) au moment de la signature du consentement éclairé.

  3. Les femmes en âge de procréer, définies comme une femme préménopausée capable de devenir enceinte, seront incluses si elles sont soit sexuellement inactives (abstinentes sexuellement pendant 14 jours avant la première dose et se poursuivant jusqu'à 28 jours après la dernière dose) ou en utilisant l'un des médicaments suivants contraceptifs très efficaces (c.-à-d. résulte en

    1. dispositif intra-utérin (DIU);
    2. stérilisation chirurgicale du partenaire (vasectomie pendant 6 mois minimum) ;
    3. contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes ou des progestatifs) associée à l'inhibition de l'ovulation (soit orale, intravaginale ou transdermique);
    4. contraception hormonale progestative seule associée à l'inhibition de l'ovulation (soit orale, injectable ou implantable);
    5. système intra-utérin de libération d'hormones (IUS);
    6. occlusion tubaire bilatérale.

  4. Les femmes en âge de procréer doivent avoir subi l'une des procédures de stérilisation suivantes au moins 6 mois avant la première dose :

    1. stérilisation hystéroscopique;
    2. ligature bilatérale des trompes ou salpingectomie bilatérale ;
    3. hystérectomie;
    4. ovariectomie bilatérale;

    OU ALORS

    être ménopausée avec aménorrhée depuis au moins 1 an avant la première dose et des taux sériques d'hormone folliculo-stimulante (FSH) compatibles avec le statut post-ménopausique. L'analyse de la FSH pour les femmes ménopausées sera effectuée lors du dépistage. Les niveaux de FSH doivent se situer dans la plage post-ménopausique déterminée par le laboratoire central.

  5. Le patient masculin non vasectomisé s'engage à utiliser un préservatif avec spermicide ou à s'abstenir de rapports sexuels pendant l'étude jusqu'à 90 jours après la dernière dose de médicament à l'étude et la partenaire féminine accepte de se conformer aux critères d'inclusion 3 ou 4. Pour un homme vasectomisé qui a a eu sa vasectomie 6 mois ou plus avant le début de l'étude, il est nécessaire qu'il utilise un préservatif pendant les rapports sexuels. Un homme qui a été vasectomisé moins de 6 mois avant le début de l'étude doit suivre les mêmes restrictions qu'un homme non vasectomisé.
  6. S'il s'agit d'un homme, le patient s'engage à ne pas donner de sperme à partir de la première dose jusqu'à 90 jours après l'administration.

  7. Les patients doivent relever de :

    a) Un score SARA de 5 ≤ X ≤ 33 points (sur 40) ET i. Dans la plage de 2 à 7 (sur la plage de 0 à 8) du sous-test de marche de l'échelle SARA OU ii. Être capable d'effectuer le 9 Hole Peg Test with Dominant Hand (9HPT-D) (sous-test SCAFI) en 20 ≤ X ≤ 150 secondes.

  8. Poids ≥ 15 kg au moment du dépistage.

  9. Les patients sont disposés à divulguer leurs médicaments/thérapies existants pour (les symptômes) de la gangliosidose GM2, y compris ceux figurant sur la liste des médicaments interdits. Médicaments/thérapies non interdits (par ex. orthophonie et kinésithérapie concomitantes) sont autorisés à condition :

    1. L'investigateur ne pense pas que le médicament/la thérapie interférera avec le protocole/les résultats de l'étude
    2. Les patients ont reçu une dose/durée et un type de traitement stables pendant au moins 6 semaines avant la visite 1 (référence 1)
    3. Les patients sont disposés à maintenir une dose stable / à ne pas modifier leur traitement pendant toute la durée de l'étude.
  10. Une compréhension des implications de la participation à l'étude, fournie dans les informations écrites du patient et le consentement éclairé des patients ou de leur représentant légal/parent, et démontre une volonté de se conformer aux instructions et d'assister aux visites d'étude requises (pour les enfants, ce critère sera également évalué dans parents ou tuteurs désignés).

Critères d'exclusion de l'étude parentale

Les personnes qui répondent à l'un des critères suivants ne sont pas éligibles pour participer à l'étude :

  1. Patients asymptomatiques
  2. Le patient présente des caractéristiques cliniques de la maladie de Tay-Sachs ou de Sandhoff, mais un résultat complètement négatif sur un test génétique antérieur pour la gangliosidose GM2 causée par un déficit en β-hexosaminidase résultant de mutations dans les gènes HEXA ou HEXB

  3. Les patients qui ont l'un des éléments suivants :

    1. diarrhée chronique;
    2. Perte visuelle inexpliquée ;
    3. Malignités ;
    4. Diabète sucré insulino-dépendant.
    5. Antécédents connus d'hypersensibilité à la N-Acétyl-Leucine (DL-, L-, D-) ou dérivés.
    6. Antécédents d'hypersensibilité connue aux excipients d'Ora-Blend® (à savoir saccharose, sorbitol, cellulose, carboxyméthylcellulose, gomme xanthane, carraghénane, diméthicone, méthylparabène et sorbate de potassium).
  4. Participation simultanée à une autre étude clinique ou participation à toute étude clinique impliquant l'administration d'un médicament expérimental (IMP ; "médicament à l'étude") dans les 6 semaines précédant la visite 1.
  5. Patients présentant un état physique ou psychiatrique qui, à la discrétion de l'investigateur, peut mettre le patient en danger, peut confondre les résultats de l'étude ou peut interférer avec la participation du patient à l'étude clinique.

  6. Laboratoires connus cliniquement significatifs (à la discrétion de l'investigateur) en hématologie, coagulation, chimie clinique ou analyse d'urine, y compris, mais sans s'y limiter :

    1. Aspartate aminotransférase (AST) ou alanine aminotransférase (ALT) > 5x la limite supérieure de la normale (LSN) ;
    2. Bilirubine totale> 1,5x LSN, sauf si le syndrome de Gilbert est présent, auquel cas bilirubine totale> 2x LSN.
  7. Utilisation, mauvaise utilisation ou dépendance connue ou persistante de médicaments, de drogues ou d'alcool.
  8. Grossesse en cours ou planifiée ou femmes qui allaitent.
  9. Patients présentant une déficience visuelle ou auditive sévère (qui n'est pas corrigée par des lunettes ou des prothèses auditives) qui, à la discrétion de l'investigateur, interfère avec leur capacité à effectuer les évaluations de l'étude.
  10. Les patients qui ont été diagnostiqués avec de l'arthrite ou d'autres troubles musculo-squelettiques affectant les articulations, les muscles, les ligaments et/ou les nerfs qui en eux-mêmes affectent la mobilité du patient et, à la discrétion de l'investigateur, interfèrent avec leur capacité à effectuer des évaluations d'étude.

  11. Les patients ne voulant pas et/ou ne pouvant pas subir une période de sevrage de 6 semaines de l'un des médicaments interdits suivants avant la visite 1 (référence 1) et restent sans médicament interdit jusqu'à la visite 6.

    1. Aminopyridines (y compris la forme à libération prolongée);
    2. N-acétyl-DL-leucine (par ex. Tanganil®);
    3. N-acétyl-L-leucine (interdit s'il n'est pas fourni comme IMP) ;
    4. Riluzole;
    5. gabapentine;
    6. varénicline;
    7. Chlorzoxazone;
    8. sulfasalazine ;
    9. Rosuvastatine.

Critères d'inclusion de la phase d'extension

  1. Visite 6 terminée de l'étude parentale IB1001-202
  2. L'investigateur principal détermine que la poursuite du traitement avec IB1001 est dans le meilleur intérêt du patient
  3. Consentement éclairé écrit signé par le patient et/ou son représentant légal/parent/témoin impartial pour la participation à la phase d'extension
  4. Les patients sont prêts à continuer à rester sans les médicaments interdits suivants à partir de la visite 6 pendant toute la durée de la phase de prolongation :

Aminopyridines (y compris la forme à libération prolongée); b) N-acétyl-DL-leucine (par ex. Tanganil®); c) N-Acétyl-L-Leucine (interdit s'il n'est pas fourni comme IMP); d) Riluzole; e) gabapentine; f) varénicline ; g) Chlorzoxazone; h) sulfasalazine ; i) Rosuvastatine.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement avec IB1001

Parent Study : traitement de 6 semaines avec IB1001 administré par voie orale. Phase d'extension : traitement d'un an avec IB1001 administré par voie orale.

Les patients âgés de ≥ 13 ans recevront une dose quotidienne totale de 4 g/jour (administrée en 3 doses par jour).

Les patients âgés de 6 à 12 ans recevront des doses en fonction du poids :

  • Patients âgés de 6 à 12 ans pesant de 15 à
  • Patients âgés de 6 à 12 ans pesant de 25 à
  • Les patients âgés de 6 à 12 ans pesant ≥ 35 kg prendront 4 g par jour : 2 g le matin, 1 g l'après-midi et 1 g le soir (comme pour les adultes).
Médicament: IB1001
IB1001 (N-acétyl-L-leucine) est un ester d'acide aminé modifié administré par voie orale.
Autres noms:
  • N-acétyl-L-leucine
Aucune intervention: Lavage post-traitement
Après la période de traitement de 6 semaines de l'étude parentale et la période de traitement d'un an de la phase d'extension, les patients entreront dans une période de sevrage post-traitement de 6 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impression clinique du changement de gravité (CI-CS) [Fields et al 2021]
Délai: (CI-CS comparant le début [Jour 1] avec IB1001 à la fin du traitement de 6 semaines avec IB1001 [environ le jour 42]) MOINS (CI-CS comparant la fin du traitement de 6 semaines avec IB1001 [environ le jour 42] à la fin de 6 semaines après le traitement);

L'évaluation de l'impression clinique du changement de gravité demandera à l'évaluateur en aveugle de considérer : par rapport à la première vidéo, quelle est la gravité de sa performance au test de cheville à 9 trous de la main dominante (9HPT-D) ou au test de marche de 8 mètres ( 8MWT) a changé (amélioré ou détérioré) en 6 semaines, comme observé dans la deuxième vidéo ? L'impression clinique du changement de gravité est évaluée sur une échelle de Likert à 7 points (+3 = significativement amélioré à -3 = significativement pire).

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)). Ensuite, la variation moyenne obtenue au cours de la période post-traitement a été soustraite de la variation moyenne obtenue pour la période de traitement avec IB1001, une valeur positive indiquant une amélioration de la période de traitement par rapport à la période de sevrage post-traitement.
(CI-CS comparant le début [Jour 1] avec IB1001 à la fin du traitement de 6 semaines avec IB1001 [environ le jour 42]) MOINS (CI-CS comparant la fin du traitement de 6 semaines avec IB1001 [environ le jour 42] à la fin de 6 semaines après le traitement);

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère d'évaluation secondaire clé : composants individuels du CI-CS
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du sevrage après 6 semaines de traitement.

L'évaluation de l'impression clinique du changement de gravité demandera à l'évaluateur en aveugle de considérer : par rapport à la première vidéo, quelle est la gravité de sa performance au test de cheville à 9 trous de la main dominante (9HPT-D) ou au test de marche de 8 mètres ( 8MWT) a changé (amélioré ou détérioré) en 6 semaines, comme observé dans la deuxième vidéo ? L'impression clinique du changement de gravité est évaluée sur une échelle de Likert à 7 points (+3 = significativement amélioré à -3 = significativement pire).

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)).
De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du sevrage après 6 semaines de traitement.
Critère secondaire clé : changement de gravité basé sur le CI-S moyen
Délai: (CI-S comparant la période de référence [moyenne pour les visites 1 et 2] et la fin de la période de traitement [moyenne pour les visites 3 et 4]) moins (changement du CI-S entre la fin de la période de traitement [moyenne pour les visites 3 et 4] et fin de la période de sevrage [moyenne pour les visites 5 et 6]).

L'évaluation du changement de gravité demandera à l'évaluateur en aveugle de prendre en compte la gravité du patient à chaque visite.

L'évaluation de l'impression clinique de gravité (CI-S) variait de +3 = "normal, pas malade du tout" à -3 = "parmi les patients les plus extrêmement malades".

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement par IB1001 (changement entre la période de référence (moyenne pour la visite 1 et la visite 2) et la fin de la période de traitement (moyenne pour la visite 3 et la visite 4)) et le sevrage post-traitement (entre la fin de la période de traitement (moyenne pour la visite 3 et la visite 4) et fin de la période de sevrage (moyenne pour la visite 5 et la visite 6). Ensuite, la variation moyenne de la période post-traitement a été soustraite de la variation moyenne de la période de traitement avec IB1001.
(CI-S comparant la période de référence [moyenne pour les visites 1 et 2] et la fin de la période de traitement [moyenne pour les visites 3 et 4]) moins (changement du CI-S entre la fin de la période de traitement [moyenne pour les visites 3 et 4] et fin de la période de sevrage [moyenne pour les visites 5 et 6]).
Critère secondaire clé : score CI-CS reclassé sur une échelle à 3 points
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du sevrage après 6 semaines de traitement

L'évaluation de l'impression clinique du changement de gravité demandera à l'évaluateur en aveugle de considérer : par rapport à la première vidéo, quelle est la gravité de sa performance au test de cheville à 9 trous de la main dominante (9HPT-D) ou au test de marche de 8 mètres ( 8MWT) a changé (amélioré ou détérioré) en 6 semaines, comme observé dans la deuxième vidéo ? L'impression clinique du changement de gravité est évaluée sur une échelle de Likert à 7 points (+3 = significativement amélioré à -3 = significativement pire).

Les scores CI-CS < 0 ont été reclassés comme aggravés (-1), les scores CI-CS 0 sont restés classés comme inchangés (0) et les scores CI-CS > 0 ont été reclassés comme améliorés (+1).

Lors de la comparaison de la visite 4 à la visite 2 et de la visite 6 à la visite 4, les scores CI-CS <0 ont été reclassés comme aggravés (-1), les scores CI-CS 0 sont restés classés comme non modifiés (0) et les scores CI-CS > 0 ont été reclassés en amélioré (+1).
De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du sevrage après 6 semaines de traitement
Critère d'évaluation secondaire clé : score CI-CS pour le test d'ancrage non principal
Délai: Le CI-CS du test d'ancrage non primaire a été évalué, en comparant le CI-CS de la visite 4 (fin du traitement) à la visite 2 (référence) et de la visite 6 (fin du lavage) à la visite 4 (fin du traitement) comme effectué pour le test d’ancrage primaire.

L'évaluation de l'impression clinique du changement de gravité demandera à l'évaluateur en aveugle de considérer : par rapport à la première vidéo, quelle est la gravité de sa performance au test de cheville à 9 trous de la main dominante (9HPT-D) ou au test de marche de 8 mètres ( 8MWT) a changé (amélioré ou détérioré) en 6 semaines, comme observé dans la deuxième vidéo ? L'impression clinique du changement de gravité est évaluée sur une échelle de Likert à 7 points (+3 = significativement amélioré à -3 = significativement pire).

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)).
Le CI-CS du test d'ancrage non primaire a été évalué, en comparant le CI-CS de la visite 4 (fin du traitement) à la visite 2 (référence) et de la visite 6 (fin du lavage) à la visite 4 (fin du traitement) comme effectué pour le test d’ancrage primaire.
Indice fonctionnel de l'ataxie spinocérébelleuse (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Délai: Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)).
L'indice fonctionnel de l'ataxie spinocérébelleuse (SCAFI) est composé d'un test de marche sur 8 mètres et d'un test de cheville à 9 trous de la main dominante et non dominante (9HPT-D/9HPT-ND) (les 3 tests sont des évaluations chronométrées ; chacun est effectué deux fois et les valeurs sont moyennés ; les valeurs 8MWT et 9HPT-D et 9HPT-ND sont converties des temps en taux, et les résultats sont exprimés sous la forme d'un score Z composite de chaque test par rapport à la ligne de base) et le taux PATA (nombre compté à quelle fréquence un patient peut répéter les syllabes « PATA » dans les 10 secondes), une mesure des performances vocales. Les scores de ces 3 ont été transformés en scores Z (= moyenne individuelle des deux essais pour effectuer la tâche respective - moyenne de la population étudiée au départ) / ET de la population étudiée au départ). Un score Z de 0 équivaut à la moyenne de la population au départ. Pour les trois, des scores Z plus élevés (au-dessus de la moyenne) signifient de meilleures performances. Le score total SCAFI a été calculé comme la moyenne arithmétique des scores Z non manquants pour les 3. Un score total plus élevé signifie de meilleures performances.
Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)).
Échelle d'évaluation et d'évaluation du score de l'ataxie (SARA) [Schmitz-Hübsch Etal, 2006 ; Subramony, 2007]
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (jour d'étude parentale 42) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement

L'échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie comprend 8 éléments liés à la démarche, à la position assise, à la parole, au test de poursuite des doigts, au test nez-doigt, aux mouvements alternés rapides et au test talon-tibia. La plage va de 0 à 40 points, un score inférieur représentant une amélioration neurologique et un score plus élevé représentant une aggravation neurologique.

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)).
De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (jour d'étude parentale 42) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement
Échelle de qualité de vie EuroQuol- 5 dimensions (EQ-5D) : échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) : valeurs EVA observées lors de la visite 4 ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement : valeurs VAS observées lors de la visite 6.

Pour la publication, la qualité de vie liée à la santé basée sur l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D a été présentée comme critère d'évaluation secondaire.

EQ-5D VAS est une échelle de 0 à 100 sur laquelle les patients sont invités à indiquer leur état de santé général, un score de 0 indiquant le pire état de santé et un score de 100 indiquant le meilleur état de santé.
De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) : valeurs EVA observées lors de la visite 4 ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement : valeurs VAS observées lors de la visite 6.
Échelle d'évaluation du handicap modifiée (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement.

État neurologique global basé sur six domaines (déambulation, manipulation, langage, déglutition, convulsions et mouvements oculaires). L'échelle d'évaluation du handicap modifié (mDRS) va de 0 à 24, 0 étant le meilleur état neurologique et 24 le pire.

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4))
De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement.
Impressions cliniques globales de changement de l'investigateur (CGI-c)
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement.

L'impression clinique globale de changement évaluée par l'investigateur est évaluée sur une échelle de Likert à 7 points allant de 1 = « très amélioré » à 7 = « très pire ».

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)).
De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement.
Impression clinique globale du changement du parent/tuteur (CGI-C)
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement

L'impression clinique globale de changement évaluée par le parent/tuteur est évaluée sur une échelle de Likert à 7 points allant de 1 = « très amélioré » à 7 = « très pire ».

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)).
De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement
Impressions cliniques globales (CGI) du patient si capable
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement.

L'impression clinique globale de changement évaluée par le patient (si possible) est évaluée sur une échelle de Likert à 7 points allant de 1 = « très amélioré » à 7 = « très bien pire ».

Les valeurs de changement ont été calculées pour chaque période, c'est-à-dire le traitement avec IB1001 (en comparant la fin du traitement (visite 4) avec la ligne de base (visite 2)) et le sevrage post-traitement (en comparant la fin du sevrage (visite 6) avec la fin du traitement ( Visite 4)).
De l'inclusion à la fin du traitement par IB1001 (traitement de 6 semaines de l'étude parentale) ; Fin du traitement avec IB1001 jusqu'à la fin du lavage post-traitement.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

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Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 juin 2019

Achèvement primaire (Réel)

9 janvier 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

9 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 novembre 2018

Première publication (Réel)

30 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IB1001-202

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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