Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Első emberben végzett vizsgálat a TSHA-101 génterápiáról a csecsemőkori GM2 gangliozidózis kezelésére

2023. május 8. frissítette: Dr. Anupam Sehgal

1/2. fázis, nyílt klinikai vizsgálat az intratekális TSHA-101 génterápia biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a csecsemőkori GM2 gangliozidózis kezelésében

A GM2 gangliozidózisok az autoszomális recesszív neurodegeneratív betegségek egy csoportja, amelyeket a GM2 katabolizálására szolgáló Hex A enzim hiánya jellemez, ami a GM2 felhalmozódását okozza a sejt lizoszómáiban. Az A 2 alegységből áll, az α- és β-, amelyeket a HEXA és a HEXB gének kódolnak. A jelenlegi vizsgálat elsődleges célja az IT injekcióval beadott TSHA101 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
        • Queen's University/Kingston Health Sciences Centre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • legfeljebb 15 hónapos férfi vagy nő
  • GM2 gangliozidózis diagnózisa a csecsemőkori betegség genetikai és enzimatikus dokumentálásával

Főbb kizárási kritériumok:

  • egy második idegrendszeri fejlődési rendellenesség, amely független a HEXA-tól vagy a HEXB-től
  • képtelenség elviselni a szedációt vagy az intratekális beadást
  • invazív lélegeztetési támogatás
  • egyidejű betegség, allergia vagy ismert túlérzékenység a szükséges immunszuppressziós séma iránt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: TSHA-101
Alanyok, akik egyszeri intratekális TSHA-101-et kapnak, agytérfogat alapú csúszó skálát az adagoláshoz
Biológiai: TSHA-101
HEXA és HEXB géneket tartalmazó AAV9 vírusvektor, intratekális injekcióval beadandó

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság: Kezeléskor jelentkező mellékhatások (TEAE)
Időkeret: 1 év
A TEAE előfordulása, súlyossága és rokonsága
1 év
Biztonság és tolerálhatóság: A rendellenes laboratóriumi értékelésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1 év
Azon résztvevők száma, akik a laboratóriumi értékelésekben az alaphelyzethez képest megváltoztak
1 év
Biztonság és tolerálhatóság: Elektrokardiogram (EKG)
Időkeret: 1 év
Változások a kiindulási értékhez képest a 12 elvezetéses EKG-leletekben a QT-intervallumban
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság: Vírusirtás elemzése
Időkeret: 1 év
Vírus DNS pozitív jelenléte biológiai folyadékokból (teljes vér, vizelet, nyál és széklet)
1 év
Az immunogenitás értékelése: Biomarkerek a szérumban
Időkeret: 1 év
Az adeno-asszociált vírus, a 9-es szerotípus (AAV9) és a Hex A neutralizáló antitestek (NAbs) titereinek összefoglalása
1 év
Az immunogenitás értékelése: Biomarkerek a szérumban
Időkeret: 1 év
Az AAV9 és a Hex A összes antitest (TAb) titereinek összefoglalása
1 év
Immunogenitás értékelése: Biomarkerek perifériás vér mononukleáris sejtjeiben (PBMC-k)
Időkeret: 5 év
A PBMC-k összefoglalása az enzimhez kötött immunabszorbens folt (ELISpot) vizsgálatokhoz AAV9 és Hex A elleni citokinszekrécióra
5 év
Általános túlélés
Időkeret: bármilyen okból bekövetkező halálos kezelés, legfeljebb 5 évig
A becslés a Kaplan-Meier módszerrel történik
bármilyen okból bekövetkező halálos kezelés, legfeljebb 5 évig
Hex A enzimaktivitás: Cerebrospinális folyadék (CSF) és szérum
Időkeret: 1 év
Változás az alapvonalhoz képest
1 év
Fejvezérlés: A rendellenes fejvezérlés eseményeinek száma
Időkeret: 1 év
változás az alapvonalhoz képest
1 év
Változás a kiindulási állapothoz képest a motoros funkciókban: Philadelphiai Gyermekkórház csecsemőtesztje a neuromuszkuláris betegségekben (CHOP-INTEND)
Időkeret: 1 év
A teszt 16 tételből (testrészből) áll, ahol minden elemet a test mindkét oldalára, balra és jobbra tesztelnek. Minden elemre a legjobb pontszámot adjuk (legfeljebb 4), és a pontszámokat összeadják mind a 16 elemre, és a CHOP-INTEND összpontszáma 64 lehet.
1 év
Változás az alapvonalhoz képest a motorfunkcióban: Módosított Ashworth-skála
Időkeret: 1 év
változás az alapvonalhoz képest. Az izomtónus növekedését vagy csökkenését a módosított Ashworth-skála méri. A gyakorisági számok és százalékok pontszámok (0, 1, 1+, 2, 3 és 4), izom, oldal és látogatás alapján kerülnek bemutatásra a biztonsági populáció számára. A térd és a könyök hajlítását és nyújtását mindkét oldalon mérjük, valamint a csípő addukcióját és abdukcióját a test mindkét oldalán.
1 év
Klinikai hatékonysági értékelés: A hipotónia progressziója
Időkeret: 1 év
Neurológiai vizsgálatok alapján megállapítható, hogy jelen van vagy hiányzik. Kiindulási helyzet minden egyes alaphelyzet utáni látogatáshoz
1 év
Klinikai hatékonysági értékelés: Dysphagia
Időkeret: A kezdettől 3 évig, ha van
A dysphagia eseményeinek értékelése – jelenlévőnek vagy hiányzónak értékelve.
A kezdettől 3 évig, ha van

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dr. Anupam Sehgal

Együttműködők

Taysha Gene Therapies, Inc.
GlycoNet

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Anupam Sehgal, MBBS, Queen's University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2027. március 12.

A tanulmány befejezése (Várható)

2027. március 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 11.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 8.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TSHA-101-IST-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Infantilis GM2 gangliozidózis (rendellenesség)

Klinikai vizsgálatok a TSHA-101

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Macedonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel