Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

N-ацетил-L-лейцин при ганглиоздистазе GM2 (болезнь Тея-Сакса и болезнь Сандхоффа)

12 февраля 2024 г. обновлено: IntraBio Inc

Влияние N-ацетил-L-лейцина на ганглиосдисоз GM2 (болезнь Тея-Сакса и Сандхоффа): многонациональное, многоцентровое, открытое, слепое исследование фазы II

Это многонациональное, многоцентровое, открытое, слепое проспективное исследование фазы II, в котором будет оцениваться безопасность и эффективность N-ацетил-L-лейцина (IB1001) для лечения ганглиозидоза GM2 (болезнь Тея-Сакса и Сандхоффа). .

В этом исследовании есть две фазы: родительское исследование и фаза расширения.

В исходном исследовании оценивается безопасность и эффективность N-ацетил-L-лейцина (IB1001) при симптоматическом лечении ганглиозидоза GM2 (болезнь Тея-Сакса и болезнь Сандхоффа).

Расширенная фаза оценивает долгосрочную безопасность и эффективность IB1001 для нейропротекторного, модифицирующего заболевание лечения ганглиозидоза GM2.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В родительском исследовании пациентов будут оценивать в течение трех фаз исследования: исходный период, 6-недельный период лечения и 6-недельный период вымывания после лечения. Если в течение 6 недель до первоначального визита для скрининга пациент получил какой-либо из запрещенных препаратов, указанных в критериях приемлемости (независимо от продолжительности предшествующего лечения), перед началом исследования требуется 6-недельное вводное исследование. первая базовая оценка. Все пациенты будут получать исследуемый препарат в течение периода лечения. Для каждого отдельного пациента родительское исследование длится примерно 3,5–4 месяца, в течение которых проводится 6 посещений исследовательского центра.

Эта дополнительная фаза позволяет пациентам, завершившим исходное исследование, по усмотрению главного исследователя (PI) продолжить лечение N-ацетил-L-лейцином (IB1001). Пациенты будут получать лечение IB1001 в течение двух периодов лечения по одному году, разделенных 6-недельным перерывом. Все пациенты будут получать исследуемый препарат в течение этих двух однолетних периодов лечения. Для каждого отдельного пациента фаза продления длится примерно 25,5 месяцев, в течение которых проводится 6 посещений исследовательского центра.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Gießen, Германия, 35389
        • University of Gießen
      • München, Германия, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M5 5AP
        • Salford Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
        • NYU Langone School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения в родительское исследование

К участию в исследовании допускаются лица, отвечающие всем нижеперечисленным критериям:

  1. Письменное информированное согласие, подписанное пациентом и/или его законным представителем/родителем
  2. Мужчина или женщина в возрасте ≥6 лет в Европе ИЛИ ≥18 лет в США с подтвержденным диагнозом ганглиозидоза GM2 (т. генов) во время подписания информированного согласия.

  3. Женщины детородного возраста, определяемые как женщины в пременопаузе, способные забеременеть, будут включены, если они либо сексуально неактивны (половое воздержание в течение 14 дней до первой дозы, продолжающееся в течение 28 дней после последней дозы), либо используют одно из следующих высокоэффективные противозачаточные средства (т. приводит к

    1. внутриматочная спираль (ВМС);
    2. хирургическая стерилизация партнера (вазэктомия минимум на 6 месяцев);
    3. комбинированная (эстроген- или прогестагенсодержащая) гормональная контрацепция, связанная с ингибированием овуляции (пероральная, интравагинальная или трансдермальная);
    4. гормональная контрацепция, содержащая только прогестаген, связанная с ингибированием овуляции (пероральная, инъекционная или имплантируемая);
    5. внутриматочная гормон-высвобождающая система (ВМС);
    6. двусторонняя трубная окклюзия.

  4. Женщины, не способные к деторождению, должны пройти одну из следующих процедур стерилизации не менее чем за 6 месяцев до первой дозы:

    1. гистероскопическая стерилизация;
    2. двусторонняя перевязка маточных труб или двусторонняя сальпингэктомия;
    3. гистерэктомия;
    4. двусторонняя овариэктомия;

    ИЛИ ЖЕ

    быть в постменопаузе с аменореей в течение по крайней мере 1 года до первой дозы и уровнями фолликулостимулирующего гормона (ФСГ) в сыворотке, соответствующими постменопаузальному статусу. Анализ ФСГ у женщин в постменопаузе будет проводиться при скрининге. Уровни ФСГ должны быть в постменопаузальном диапазоне по данным центральной лаборатории.

  5. Пациент мужского пола без вазэктомии соглашается использовать презерватив со спермицидом или воздерживаться от половых контактов во время исследования в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата, а партнерша соглашается соблюдать критерии включения 3 или 4. Для мужчины, подвергшегося вазэктомии, у которого у него была вазэктомия за 6 месяцев или более до начала исследования, требуется, чтобы они использовали презерватив во время полового акта. Мужчина, перенесший вазэктомию менее чем за 6 месяцев до начала исследования, должен соблюдать те же ограничения, что и мужчина без вазэктомии.
  6. Если мужчина, пациент соглашается не сдавать сперму с первой дозы в течение 90 дней после ее введения.

  7. Пациенты должны подпадать под:

    a) Оценка SARA 5 ≤ X ≤ 33 балла (из 40) И i. В диапазоне 2–7 (из диапазона 0–8) подтеста «Походка» по шкале SARA ИЛИ ii. Уметь выполнить тест с 9 отверстиями доминирующей рукой (9HPT-D) (подтест SCAFI) за 20 ≤ X ≤ 150 секунд.

  8. Вес ≥15 кг при досмотре.

  9. Пациенты готовы раскрыть свои существующие лекарства / методы лечения (симптомов) ганглиозидоза GM2, в том числе те, которые находятся в списке запрещенных лекарств. Незапрещенные лекарства/терапия (например, сопутствующая логопедия и лечебная физкультура) разрешены при условии:

    1. Исследователь не считает, что лекарство/терапия повлияет на протокол/результаты исследования.
    2. Пациенты получали стабильную дозу/продолжительность и тип терапии в течение как минимум 6 недель до визита 1 (исходный уровень 1).
    3. Пациенты готовы поддерживать стабильную дозу/не менять терапию на протяжении всего исследования.
  10. Понимание последствий участия в исследовании, представленное в письменной информации о пациенте и информированном согласии пациентов или их законных представителей/родителей, и демонстрирующее готовность соблюдать инструкции и посещать необходимые учебные визиты (для детей этот критерий также будет оцениваться в родителей или назначенных опекунов).

Критерии исключения из родительского исследования

Лица, отвечающие любому из следующих критериев, не имеют права участвовать в исследовании:

  1. Бессимптомные пациенты
  2. Пациент имеет клинические признаки болезни Тея-Сакса или болезни Сандхоффа, но полностью отрицательный результат предыдущего генетического теста на ганглиозидоз GM2, вызванный дефицитом β-гексозаминидазы в результате мутаций в генах HEXA или HEXB.

  3. Пациенты, у которых есть любое из следующего:

    1. Хроническая диарея;
    2. Необъяснимая потеря зрения;
    3. Злокачественные новообразования;
    4. Инсулинозависимый сахарный диабет.
    5. Известная история гиперчувствительности к N-ацетил-лейцину (DL-, L-, D-) или его производным.
    6. История известной гиперчувствительности к эксципиентам Ora-Blend® (а именно сахароза, сорбит, целлюлоза, карбоксиметилцеллюлоза, ксантановая камедь, каррагинан, диметикон, метилпарабен и сорбат калия).
  4. Одновременное участие в другом клиническом исследовании или участие в любом клиническом исследовании, включающем введение исследуемого лекарственного препарата (ИЛП; «исследуемый препарат») в течение 6 недель до Визита 1.
  5. Пациенты с физическим или психическим заболеванием, которое, по усмотрению исследователя, может подвергнуть пациента риску, может исказить результаты исследования или помешать участию пациента в клиническом исследовании.

  6. Известные клинически значимые (на усмотрение исследователя) лаборатории в области гематологии, коагуляции, клинической химии или анализа мочи, включая, но не ограничиваясь:

    1. Аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) более чем в 5 раз превышает верхнюю границу нормы (ВГН);
    2. Общий билирубин >1,5х ВГН, если нет синдрома Жильбера, в этом случае общий билирубин >2х ВГН.
  7. Известное или постоянное употребление, неправильное употребление или зависимость от лекарств, наркотиков или алкоголя.
  8. Текущая или планируемая беременность или кормящие грудью женщины.
  9. Пациенты с тяжелыми нарушениями зрения или слуха (которые не корректируются очками или слуховыми аппаратами), которые, по усмотрению исследователя, мешают их способности проводить оценку исследования.
  10. Пациенты, у которых был диагностирован артрит или другие заболевания опорно-двигательного аппарата, поражающие суставы, мышцы, связки и/или нервы, которые сами по себе влияют на подвижность пациента и, по усмотрению исследователя, мешают их способности проводить оценку исследования.

  11. Пациенты, которые не желают и/или не могут пройти 6-недельный период вымывания любого из следующих запрещенных препаратов до визита 1 (исходный уровень 1) и остаются без запрещенных препаратов до визита 6.

    1. аминопиридины (включая форму с пролонгированным высвобождением);
    2. N-ацетил-DL-лейцин (например, Танганил®);
    3. N-ацетил-L-лейцин (запрещен, если не представлен в виде ИМФ);
    4. рилузол;
    5. габапентин;
    6. варениклин;
    7. хлорзоксазон;
    8. сульфасалазин;
    9. Розувастатин.

Критерии включения в расширенную фазу

  1. Завершенный визит 6 родительского исследования IB1001-202
  2. Главный исследователь определяет, что дальнейшее лечение IB1001 отвечает интересам пациента.
  3. Письменное информированное согласие, подписанное пациентом и/или его законным представителем/родителем/беспристрастным свидетелем на участие в расширенной фазе
  4. Пациенты готовы продолжать оставаться без следующих запрещенных лекарств с визита 6 на протяжении всей фазы продления:

аминопиридины (включая форму с пролонгированным высвобождением); б) N-ацетил-DL-лейцин (например, Танганил®); в) N-ацетил-L-лейцин (запрещен, если не представлен в виде ИМФ); г) рилузол; д) габапентин; е) варениклин; г) хлорзоксазон; з) сульфасалазин; и) Розувастатин.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение IB1001

Исходное исследование: 6-недельное лечение IB1001 перорально. Расширенная фаза: 1 год лечения IB1001 перорально.

Пациенты в возрасте ≥13 лет будут получать общую суточную дозу 4 г/сут (вводить 3 дозы в сутки).

Пациенты в возрасте от 6 до 12 лет будут получать дозы в зависимости от веса:

  • Пациенты в возрасте 6-12 лет с массой тела от 15 до
  • Пациенты в возрасте 6-12 лет с массой тела от 25 до
  • Пациентам в возрасте 6-12 лет с массой тела ≥35 кг назначают по 4 г в сутки: 2 г утром, 1 г днем ​​и 1 г вечером (как для взрослых).
Лекарство: ИБ1001
IB1001 (N-ацетил-L-лейцин) представляет собой модифицированный эфир аминокислоты, который вводят перорально.
Другие имена:
  • N-ацетил-L-лейцин
Без вмешательства: Вымывание после лечения
После 6-недельного периода лечения в исходном исследовании и годичного периода в расширенной фазе пациенты переходят к 6-недельному периоду вымывания после лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое впечатление об изменении тяжести (CI-CS) [Fields et al, 2021]
Временное ограничение: (CI-CS сравнивает исходный уровень [день 1] с IB1001 с концом 6-недельного лечения IB1001 [приблизительно день 42]) МИНУС (CI-CS сравнивает конец 6-недельного лечения с IB1001 [приблизительно день 42] с концом вымывания через 6 недель после лечения);

Клиническая оценка изменения тяжести попросит слепого оценщика рассмотреть: по сравнению с первым видео, как изменилась тяжесть их результатов в тесте с 9-луночным колышком для доминирующей руки (9HPT-D) или тесте ходьбы на 8 метров ( 8MWT) изменилось (улучшилось или ухудшилось) за 6 недель, как видно во втором видео? Клиническое впечатление от изменения тяжести оценивается по 7-балльной шкале Лайкерта (+3 = значительное улучшение до -3 = значительное ухудшение).

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)). Затем среднее изменение, полученное в период после лечения, вычитали из среднего изменения, полученного для периода лечения IB1001, при этом положительное значение указывает на улучшение в период лечения по сравнению с периодом вымывания после лечения.
(CI-CS сравнивает исходный уровень [день 1] с IB1001 с концом 6-недельного лечения IB1001 [приблизительно день 42]) МИНУС (CI-CS сравнивает конец 6-недельного лечения с IB1001 [приблизительно день 42] с концом вымывания через 6 недель после лечения);

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ключевая вторичная конечная точка: отдельные компоненты CI-CS
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания 6-недельного отмывания лечения.

Клиническая оценка изменения тяжести попросит слепого оценщика рассмотреть: по сравнению с первым видео, как изменилась тяжесть их результатов в тесте с 9-луночным колышком для доминирующей руки (9HPT-D) или тесте ходьбы на 8 метров ( 8MWT) изменилось (улучшилось или ухудшилось) за 6 недель, как видно во втором видео? Клиническое впечатление от изменения тяжести оценивается по 7-балльной шкале Лайкерта (+3 = значительное улучшение до -3 = значительное ухудшение).

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)).
От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания 6-недельного отмывания лечения.
Ключевая вторичная конечная точка: изменение тяжести на основе среднего CI-S
Временное ограничение: (CI-S сравнивает исходный период [среднее значение для визитов 1 и 2] и периода окончания лечения [среднее значение для визитов 3 и 4]) минус (изменение CI-S между окончанием периода лечения [среднее значение для визитов 3 и 4] и конец периода вымывания [среднее значение для посещений 5 и 6]).

Оценка изменения тяжести даст указание слепому оценщику учитывать тяжесть состояния пациента при каждом посещении.

Оценка клинического впечатления от тяжести заболевания (CI-S) варьировалась от +3 = «в норме совсем не болен» до -3 = «среди наиболее тяжело больных пациентов».

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т. е. лечения IB1001 (изменение между исходным периодом (среднее значение для визита 1 и визита 2) и конца периода лечения (среднее значение для визита 3 и визита 4)) и вымывания после лечения (между конечным периодом). периода лечения (в среднем для визита 3 и визита 4) и окончания периода вымывания (в среднем для визита 5 и визита 6). Затем среднее изменение в период после лечения вычитали из среднего изменения в период лечения IB1001.
(CI-S сравнивает исходный период [среднее значение для визитов 1 и 2] и периода окончания лечения [среднее значение для визитов 3 и 4]) минус (изменение CI-S между окончанием периода лечения [среднее значение для визитов 3 и 4] и конец периода вымывания [среднее значение для посещений 5 и 6]).
Ключевая вторичная конечная точка: оценка CI-CS, реклассифицированная по 3-балльной шкале.
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до конца 6-недельного отмывания лечения

Клиническая оценка изменения тяжести попросит слепого оценщика рассмотреть: по сравнению с первым видео, как изменилась тяжесть их результатов в тесте с 9-луночным колышком для доминирующей руки (9HPT-D) или тесте ходьбы на 8 метров ( 8MWT) изменилось (улучшилось или ухудшилось) за 6 недель, как видно во втором видео? Клиническое впечатление от изменения тяжести оценивается по 7-балльной шкале Лайкерта (+3 = значительное улучшение до -3 = значительное ухудшение).

Оценка CI-CS <0 была реклассифицирована как ухудшение (-1), оценка CI-CS 0 оставалась классифицированной как неизмененная (0), а оценка CI-CS >0 была реклассифицирована как улучшенная (+1).

При сравнении визита 4 с визитом 2 и визита 6 с визитом 4 баллы CI-CS <0 были реклассифицированы как ухудшенные (-1), баллы CI-CS 0 оставались классифицированными как неизмененные (0), а баллы CI-CS >0. были переклассифицированы в улучшенные (+1).
От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до конца 6-недельного отмывания лечения
Ключевая вторичная конечная точка: оценка CI-CS для теста неосновной привязки
Временное ограничение: CI-CS неосновного якорного теста оценивали, сравнивая CI-CS визита 4 (окончание лечения) с визитом 2 (исходный уровень) и визита 6 (окончание отмывания) с визитом 4 (окончание лечения) как сделано для первичного испытания якоря.

Клиническая оценка изменения тяжести попросит слепого оценщика рассмотреть: по сравнению с первым видео, как изменилась тяжесть их результатов в тесте с 9-луночным колышком для доминирующей руки (9HPT-D) или тесте ходьбы на 8 метров ( 8MWT) изменилось (улучшилось или ухудшилось) за 6 недель, как видно во втором видео? Клиническое впечатление от изменения тяжести оценивается по 7-балльной шкале Лайкерта (+3 = значительное улучшение до -3 = значительное ухудшение).

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)).
CI-CS неосновного якорного теста оценивали, сравнивая CI-CS визита 4 (окончание лечения) с визитом 2 (исходный уровень) и визита 6 (окончание отмывания) с визитом 4 (окончание лечения) как сделано для первичного испытания якоря.
Функциональный индекс спиноцеребеллярной атаксии (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Временное ограничение: Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)).
Функциональный индекс спиноцеребеллярной атаксии (SCAFI) состоит из теста ходьбы на 8 метров, теста с 9 отверстиями для доминантной и недоминантной руки (9HPT-D/9HPT-ND) (3 теста представляют собой оценку по времени; каждый проводится дважды, и значения усредняются; значения 8MWT, 9HPT-D и 9HPT-ND преобразуются из времени в частоту, а результаты выражаются в виде совокупного Z-показателя каждого теста относительно исходного уровня) и частоты PATA (подсчитанное число, как часто пациент может повторять слоги «ПАТА» в течение 10 секунд), показатель речевой работоспособности. Оценки этих 3 были преобразованы в Z-показатели (= среднее индивидуальное значение обоих испытаний для выполнения соответствующей задачи - среднее значение исследуемой популяции на исходном уровне) / стандартное отклонение исследуемой популяции на исходном уровне). Z-показатель, равный 0, соответствует среднему значению популяции на исходном уровне. Для всех трех более высокие значения Z (выше среднего) означают лучшую производительность. Общий балл SCAFI рассчитывался как среднее арифметическое непропущенных Z-показателей для 3. Более высокий общий балл означает лучшую производительность.
Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)).
Шкала оценки и оценки атаксии (SARA) [Schmitz-Hübsch Etal, 2006; Субрамони, 2007]
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (42-й день исследования родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.

Шкала оценки и оценки атаксии включает 8 пунктов, которые относятся к походке, стойке, сидению, речи, тесту с прикосновением к пальцам, тесту «нос-пальец», быстрым переменным движениям и пяточно-голенинному тесту. Диапазон составляет 0–40 баллов, при этом более низкий балл соответствует неврологическому улучшению, а более высокий балл соответствует неврологическому ухудшению.

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)).
От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (42-й день исследования родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.
EuroQuol-5-мерная шкала качества жизни (EQ-5D): визуально-аналоговая шкала (ВАШ)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей): наблюдаемые значения VAS при 4-м визите; Окончание лечения IB1001 до конца отмывания после лечения: наблюдаемые значения ВАШ на 6-м визите.

При публикации в качестве вторичной конечной точки было представлено качество жизни, связанное со здоровьем, на основе визуальной аналоговой шкалы (ВАШ) EQ-5D.

EQ-5D VAS представляет собой шкалу от 0 до 100, в которой пациентов просят указать свое общее состояние здоровья, при этом балл 0 указывает на худшее состояние здоровья, а балл 100 указывает на лучшее состояние здоровья.
От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей): наблюдаемые значения VAS при 4-м визите; Окончание лечения IB1001 до конца отмывания после лечения: наблюдаемые значения ВАШ на 6-м визите.
Модифицированная шкала оценки инвалидности (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.

Общий неврологический статус по шести доменам (передвижение, манипуляции, речь, глотание, судороги и движения глаз). Модифицированная шкала оценки инвалидности (mDRS) варьируется от 0 до 24, где 0 — лучший неврологический статус, а 24 — худший.

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4))
От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.
Клинические глобальные впечатления исследователя об изменениях (CGI-c)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.

Клиническое общее впечатление от изменений, оцениваемое исследователем, оценивается по 7-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 1 = «значительно улучшилось» до 7 = «очень значительно хуже».

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)).
От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.
Клиническое общее впечатление об изменениях родителя/опекуна (CGI-C)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании для родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.

Общее клиническое впечатление об изменениях, оцениваемое родителем/опекуном, оценивается по 7-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 1 = «значительно улучшилось» до 7 = «очень значительно хуже».

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)).
От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании для родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.
Общие клинические впечатления пациента (CGI), если возможно.
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.

Общее клиническое впечатление об изменениях, оцениваемое пациентом (если это возможно), оценивается по 7-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 1 = «значительно улучшилось» до 7 = «очень значительно хуже».

Значения изменений рассчитывались для каждого периода, т.е. лечения IB1001 (сравнение конца лечения (Визит 4) с исходным уровнем (Визит 2)) и вымывания после лечения (сравнение конца вымывания (Визит 6) с окончанием лечения ( Посетите 4)).
От исходного уровня до окончания лечения IB1001 (6-недельное лечение в исследовании родителей); Окончание лечения IB1001 до окончания вымывания после лечения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

IntraBio Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 января 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 января 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 ноября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 ноября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IB1001-202

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования GM2 Ганглиозидоз

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться