Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

N-Acetyl-L-Leucin til GM2 Gangliosdisosis (Tay-Sachs og Sandhoffs sygdom)

12. februar 2024 opdateret af: IntraBio Inc

Virkninger af N-Acetyl-L-Leucin på GM2-gangliosdisosis (Tay-Sachs og Sandhoffs sygdom): Et multinationalt, multicenter, åbent, rater-blindet fase II-studie

Dette er et multinationalt, multicenter, åbent, rater-blindet prospektivt fase II-studie, som vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) til behandling af GM2-gangliosidose (Tay-Sachs og Sandhoffs sygdom) .

Der er to faser i denne undersøgelse: forældreundersøgelsen og forlængelsesfasen.

Forældrestudiet evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) i den symptomatiske behandling af GM2-gangliosidose (Tay-Sachs og Sandhoffs sygdom).

Udvidelsesfasen evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af IB1001 til den neurobeskyttende, sygdomsmodificerende behandling af GM2 Gangliosidosis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I forældreundersøgelsen vil patienterne blive vurderet i tre undersøgelsesfaser: en baseline-periode, en 6-ugers behandlingsperiode og en 6-ugers udvaskningsperiode efter behandling. Hvis en patient inden for 6 uger før det indledende screeningsbesøg har modtaget nogen af ​​de forbudte medikamenter, der er defineret i berettigelseskriterierne (uanset den foregående behandlingsvarighed), kræves en udvaskningsundersøgelse på 6 uger før første baseline vurdering. Alle patienter vil modtage undersøgelseslægemidlet i behandlingsperioden. For hver enkelt patient varer forældreundersøgelsen i ca. 3,5 - 4 måneder, hvor der er 6 besøg på undersøgelsesstedet.

Denne forlængelsesfase giver patienter, der har gennemført forældreundersøgelsen, mulighed for, efter hovedforskerens (PI) skøn, at fortsætte behandlingen med N-Acetyl-L-Leucin (IB1001). Patienterne vil modtage behandling med IB1001 i to etårige behandlingsperioder, adskilt af en 6-ugers udvaskning. Alle patienter vil modtage undersøgelseslægemidlet i disse to etårige behandlingsperioder. For hver enkelt patient varer forlængelsesfasen i cirka 25,5 måneder, hvor der er 6 besøg på undersøgelsesstedet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M5 5AP
        • Salford Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • NYU Langone School of Medicine
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Tyskland
      • Gießen, Tyskland, 35389
        • University of Gießen
      • München, Tyskland, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for forældreundersøgelse

Personer, der opfylder alle følgende kriterier, er berettiget til at deltage i undersøgelsen:

  1. Skriftligt informeret samtykke underskrevet af patienten og/eller dennes juridiske repræsentant/forælder
  2. Mand eller kvinde i alderen ≥6 år i Europa ELLER ≥18 år i USA med en bekræftet diagnose af GM2-gangliosidose (dvs. kliniske træk og positiv genetisk test GM2-gangliosidose forårsaget af β-hexosaminidase-mangel som følge af mutationer i HEXA eller HEXB gener) på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.

  3. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som en præmenopausal kvinde, der er i stand til at blive gravid, vil blive inkluderet, hvis de enten er seksuelt inaktive (seksuelt afholdende i 14 dage før den første dosis fortsætter i 28 dage efter den sidste dosis) eller bruger en af ​​følgende meget effektive præventionsmidler (dvs. resulterer i

    1. intrauterin enhed (IUD);
    2. kirurgisk sterilisering af partneren (vasektomi i minimum 6 måneder);
    3. kombineret (østrogen- eller gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning (enten oral, intravaginal eller transdermal);
    4. hormonel prævention, der kun indeholder gestagen, forbundet med hæmning af ægløsning (enten oral, injicerbar eller implanterbar);
    5. intrauterint hormonfrigørende system (IUS);
    6. bilateral tubal okklusion.

  4. Kvinder i ikke-fertil alder skal have gennemgået en af ​​følgende steriliseringsprocedurer mindst 6 måneder før den første dosis:

    1. hysteroskopisk sterilisering;
    2. bilateral tubal ligering eller bilateral salpingektomi;
    3. hysterektomi;
    4. bilateral oophorektomi;

    ELLER

    være postmenopausal med amenoré i mindst 1 år før den første dosis og follikelstimulerende hormon (FSH) serumniveauer i overensstemmelse med postmenopausal status. FSH-analyse for postmenopausale kvinder vil blive udført ved screening. FSH-niveauer bør være i det postmenopausale område som bestemt af det centrale laboratorium.

  5. Ikke-vasektomiseret mandlig patient indvilliger i at bruge kondom med spermicid eller afholde sig fra samleje under undersøgelsen indtil 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin, og den kvindelige partner indvilliger i at overholde inklusionskriterierne 3 eller 4. For en vasektomiseret mand, der har fik sin vasektomi 6 måneder eller mere før studiestart, er det påkrævet, at de bruger kondom under samleje. En mand, der er blevet vasektomieret mindre end 6 måneder før studiestart, skal følge de samme begrænsninger som en ikke-vasektomiseret mand.
  6. Hvis han er mand, accepterer patienten ikke at donere sæd fra den første dosis før 90 dage efter dosering.

  7. Patienter skal falde inden for:

    a) En SARA-score på 5 ≤ X ≤ 33 point (ud af 40) OG i. Inden for 2-7-intervallet (uden for 0-8-intervallet) af Gait-deltesten på SARA-skalaen ELLER ii. Kunne udføre 9-hullers peg-testen med dominant hånd (9HPT-D) (SCAFI-deltest) på 20 ≤ X ≤150 sekunder.

  8. Vægt ≥15 kg ved screening.

  9. Patienter er villige til at afsløre deres eksisterende medicin/terapier for (symptomerne) på GM2 Gangliosidosis, inklusive dem på listen over forbudte medicin. Ikke-forbudte medicin/terapier (f.eks. samtidig taleterapi og fysioterapi) er tilladt forudsat:

    1. Efterforskeren mener ikke, at medicinen/terapien vil forstyrre undersøgelsesprotokollen/resultaterne
    2. Patienterne har været på en stabil dosis/varighed og type behandling i mindst 6 uger før besøg 1 (basislinje 1)
    3. Patienter er villige til at opretholde en stabil dosis/ændrer ikke deres behandling under hele undersøgelsens varighed.
  10. En forståelse af implikationerne af undersøgelsesdeltagelse, givet i den skriftlige patientinformation og informeret samtykke fra patienter eller deres juridiske repræsentant/forælder, og demonstrerer vilje til at følge instruktioner og deltage i påkrævede undersøgelsesbesøg (for børn vil dette kriterium også blive vurderet i forældre eller beskikkede værger).

Udelukkelseskriterier for forældreundersøgelse

Personer, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke berettiget til at deltage i undersøgelsen:

  1. Asymptomatiske patienter
  2. Patienten har kliniske træk ved Tay-Sachs eller Sandhoffs sygdom, men et fuldstændigt negativt resultat på en tidligere genetisk test for GM2 Gangliosidosis forårsaget af β-hexosaminidase-mangel som følge af mutationer i HEXA- eller HEXB-generne

  3. Patienter, der har nogen af ​​følgende:

    1. Kronisk diarré;
    2. Uforklaret synstab;
    3. Maligniteter;
    4. Insulinafhængig diabetes mellitus.
    5. Kendt historie med overfølsomhed over for N-Acetyl-Leucin (DL-, L-, D-) eller derivater.
    6. Anamnese med kendt overfølsomhed over for hjælpestoffer af Ora-Blend® (nemlig saccharose, sorbitol, cellulose, carboxymethylcellulose, xanthangummi, carrageenan, dimethicon, methylparaben og kaliumsorbat).
  4. Samtidig deltagelse i et andet klinisk studie eller deltagelse i ethvert klinisk studie, der involverer administration af et forsøgslægemiddel (IMP; 'studielægemiddel') inden for 6 uger før besøg 1.
  5. Patienter med en fysisk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigators skøn kan bringe patienten i fare, kan forvirre undersøgelsesresultaterne eller kan forstyrre patientens deltagelse i den kliniske undersøgelse.

  6. Kendte klinisk signifikante (efter efterforskerens skøn) laboratorier inden for hæmatologi, koagulation, klinisk kemi eller urinanalyse, herunder, men ikke begrænset til:

    1. Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >5x øvre normalgrænse (ULN);
    2. Total bilirubin >1,5x ULN, medmindre Gilberts syndrom er til stede, i hvilket tilfælde total bilirubin >2x ULN.
  7. Kendt eller vedvarende brug, misbrug eller afhængighed af medicin, stoffer eller alkohol.
  8. Aktuel eller planlagt graviditet eller kvinder, der ammer.
  9. Patienter med alvorlig syns- eller hørenedsættelse (der ikke korrigeres med briller eller høreapparater), som efter investigatorens skøn forstyrrer deres evne til at udføre undersøgelsesvurderinger.
  10. Patienter, der er blevet diagnosticeret med gigt eller andre muskel- og skeletlidelser, der påvirker led, muskler, ledbånd og/eller nerver, som i sig selv påvirker patientens mobilitet og, efter investigators skøn, forstyrrer deres evne til at udføre undersøgelsesvurderinger.

  11. Patienter, der ikke vil og/eller ikke er i stand til at gennemgå en 6-ugers udvaskningsperiode fra nogen af ​​følgende forbudte medicin forud for besøg 1 (basislinje 1) og forbliver uden forbudt medicin gennem besøg 6.

    1. Aminopyridiner (herunder form for forlænget frigivelse);
    2. N-acetyl-DL-leucin (f.eks. Tanganil®);
    3. N-Acetyl-L-Leucin (forbudt, hvis det ikke leveres som IMP);
    4. riluzol;
    5. Gabapentin;
    6. vareniclin;
    7. Chlorzoxazon;
    8. Sulfasalazin;
    9. Rosuvastatin.

Inklusionskriterier i forlængelsesfasen

  1. Afsluttet besøg 6 i IB1001-202 forældreundersøgelsen
  2. Principal Investigator beslutter, at yderligere behandling med IB1001 er i patientens bedste interesse
  3. Skriftligt informeret samtykke underskrevet af patienten og/eller deres juridiske repræsentant/forælder/ upartiske vidne til deltagelse i forlængelsesfasen
  4. Patienter er villige til fortsat at forblive uden følgende forbudte medicin fra besøg 6 i hele forlængelsesfasen:

Aminopyridiner (herunder form for forlænget frigivelse); b) N-acetyl-DL-leucin (f.eks. Tanganil®); c) N-Acetyl-L-Leucin (forbudt, hvis det ikke leveres som IMP); d) riluzol; e) Gabapentin; f) Vareniclin; g) Chlorzoxazon; h) Sulfasalazin; i) Rosuvastatin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling med IB1001

Forældreundersøgelse: 6-ugers behandling med IB1001 indgivet oralt. Forlængelsefase: 1-årig behandling med IB1001 indgivet oralt.

Patienter ≥13 år vil modtage en samlet daglig dosis på 4 g/dag (indgivet som 3 doser pr. dag).

Patienter 6-12 år vil modtage vægtdelte doser:

  • Patienter i alderen 6-12 år, der vejer 15 til
  • Patienter i alderen 6-12 år, der vejer 25 til
  • Patienter i alderen 6-12 år, der vejer ≥35 kg, tager 4 g om dagen: 2 g om morgenen, 1 g om eftermiddagen og 1 g om aftenen (efter voksne)
Medicin: IB1001
IB1001 (N-Acetyl-L-Leucin) er en modificeret aminosyreester, der indgives oralt.
Andre navne:
  • N-acetyl-L-leucin
Ingen indgriben: Udvaskning efter behandling
Efter 6-ugers behandlingsperiode for forældreundersøgelsen og 1-årig forlængelsesfase vil patienterne gå ind i en 6-ugers udvaskningsperiode efter behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk indtryk af ændring i sværhedsgrad (CI-CS) [Fields et al 2021]
Tidsramme: (CI-CS sammenligner baseline [dag 1] med IB1001 versus slutningen af ​​6-ugers behandling med IB1001 [ca. dag 42]) MINUS (CI-CS sammenligner slutningen af ​​6-ugers behandling med IB1001 [ca. dag 42] versus slutningen 6 uger efter behandling udvaskning);

Vurderingen af ​​det kliniske indtryk af ændring i sværhedsgrad vil instruere den blindede bedømmer om at overveje: sammenlignet med den første video, hvordan er sværhedsgraden af ​​deres præstationer på 9-hullers peg-testen af ​​den dominerende hånd (9HPT-D) eller 8 meter gangtest ( 8MWT) ændret (forbedret eller forværret) på 6 uger som observeret i den anden video? Det kliniske indtryk af ændring i sværhedsgrad vurderes på en 7-punkts Likert-skala (+3=signifikant forbedret til -3= signifikant dårligere).

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)). Derefter blev den gennemsnitlige ændring opnået i efterbehandlingsperioden trukket fra den gennemsnitlige ændring opnået for behandlingen med IB1001 perioden, med en positiv værdi, der indikerer en forbedring i behandlingsperioden sammenlignet med udvaskningsperioden efter behandling.
(CI-CS sammenligner baseline [dag 1] med IB1001 versus slutningen af ​​6-ugers behandling med IB1001 [ca. dag 42]) MINUS (CI-CS sammenligner slutningen af ​​6-ugers behandling med IB1001 [ca. dag 42] versus slutningen 6 uger efter behandling udvaskning);

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Key Secondary Endpoint: Individuelle komponenter i CI-CS
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til slutningen af ​​udvaskning efter 6 ugers behandling.

Vurderingen af ​​det kliniske indtryk af ændring i sværhedsgrad vil instruere den blindede bedømmer om at overveje: sammenlignet med den første video, hvordan er sværhedsgraden af ​​deres præstationer på 9-hullers peg-testen af ​​den dominerende hånd (9HPT-D) eller 8 meter gangtest ( 8MWT) ændret (forbedret eller forværret) på 6 uger som observeret i den anden video? Det kliniske indtryk af ændring i sværhedsgrad vurderes på en 7-punkts Likert-skala (+3=signifikant forbedret til -3= signifikant dårligere).

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)).
Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til slutningen af ​​udvaskning efter 6 ugers behandling.
Key Secondary Endpoint: Ændring i sværhedsgrad baseret på gennemsnitlig CI-S
Tidsramme: (CI-S sammenligner basislinjeperiode [gennemsnit for besøg 1 og 2] og slutningen af ​​behandlingsperiode [gennemsnit for besøg 3 og 4]) minus (ændring i CI-S mellem slutningen af ​​behandlingsperioden [gennemsnit for besøg 3 og 4] og slutningen af ​​udvaskningsperioden [gennemsnit for besøg 5 og 6]).

Vurderingen af ​​ændring i sværhedsgrad vil instruere den blindede bedømmer om at overveje patientens sværhedsgrad ved hvert besøg.

Clinical Impression of Severity (CI-S)-vurderingen varierede fra +3 = "normal, slet ikke syg" til -3 = "blandt de mest ekstremt syge patienter".

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (ændring mellem baseline-perioden (gennemsnit for besøg 1 og besøg 2) og slutningen af ​​behandlingsperioden (gennemsnit for besøg 3 og besøg 4)) og udvaskning efter behandling (mellem slutningen) af behandlingsperiode (gennemsnit for besøg 3 og besøg 4) og afslutning af udvaskningsperiode (gennemsnit for besøg 5 og besøg 6). Derefter blev den gennemsnitlige ændring i perioden efter behandling trukket fra den gennemsnitlige ændring i behandlingen med IB1001-perioden.
(CI-S sammenligner basislinjeperiode [gennemsnit for besøg 1 og 2] og slutningen af ​​behandlingsperiode [gennemsnit for besøg 3 og 4]) minus (ændring i CI-S mellem slutningen af ​​behandlingsperioden [gennemsnit for besøg 3 og 4] og slutningen af ​​udvaskningsperioden [gennemsnit for besøg 5 og 6]).
Key Secondary Endpoint: CI-CS Score omklassificeret på en 3-punkts skala
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til slutningen af ​​udvaskning efter 6 ugers behandling

Vurderingen af ​​det kliniske indtryk af ændring i sværhedsgrad vil instruere den blindede bedømmer om at overveje: sammenlignet med den første video, hvordan er sværhedsgraden af ​​deres præstationer på 9-hullers peg-testen af ​​den dominerende hånd (9HPT-D) eller 8 meter gangtest ( 8MWT) ændret (forbedret eller forværret) på 6 uger som observeret i den anden video? Det kliniske indtryk af ændring i sværhedsgrad vurderes på en 7-punkts Likert-skala (+3=signifikant forbedret til -3= signifikant dårligere).

CI-CS score <0 blev omklassificeret som forværret (-1), CI-CS score 0 forblev klassificeret som ikke ændret (0), og CI-CS score >0 blev omklassificeret som forbedret (+1).

Ved sammenligning af besøg 4 versus besøg 2 og besøg 6 versus besøg 4, blev CI-CS-score <0 omklassificeret som forværret (-1), CI-CS-score 0 forblev klassificeret som uændret (0), og CI-CS-score >0 blev omklassificeret som forbedret (+1).
Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til slutningen af ​​udvaskning efter 6 ugers behandling
Key Secondary Endpoint: CI-CS Score for den ikke-primære ankertest
Tidsramme: CI-CS af den ikke-primære ankertest blev evalueret ved at sammenligne CI-CS for besøg 4 (slut af behandling) versus besøg 2 (baseline) og af besøg 6 (slut af udvaskning) versus besøg 4 (slut af behandling) som udført til den primære ankertest.

Vurderingen af ​​det kliniske indtryk af ændring i sværhedsgrad vil instruere den blindede bedømmer om at overveje: sammenlignet med den første video, hvordan er sværhedsgraden af ​​deres præstationer på 9-hullers peg-testen af ​​den dominerende hånd (9HPT-D) eller 8 meter gangtest ( 8MWT) ændret (forbedret eller forværret) på 6 uger som observeret i den anden video? Det kliniske indtryk af ændring i sværhedsgrad vurderes på en 7-punkts Likert-skala (+3=signifikant forbedret til -3= signifikant dårligere).

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)).
CI-CS af den ikke-primære ankertest blev evalueret ved at sammenligne CI-CS for besøg 4 (slut af behandling) versus besøg 2 (baseline) og af besøg 6 (slut af udvaskning) versus besøg 4 (slut af behandling) som udført til den primære ankertest.
Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Tidsramme: Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)).
Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI) er sammensat af 8 meter gangtest, 9-hullers pindtest af dominerende og ikke-dominerende hånd (9HPT-D/9HPT-ND) (de 3 test er tidsbestemte vurderinger; hver udføres to gange og værdier er gennemsnittet; værdierne 8MWT og 9HPT-D og 9HPT-ND konverteres fra tider til rater, og resultaterne udtrykkes som en sammensat Z-score for hver test i forhold til baseline) og PATA-hastigheden (optalt antal, hvor ofte en patient kan gentag stavelserne "PATA" inden for 10 sekunder), et mål for talepræstation. Scoren for disse 3 blev transformeret til Z-scores (=individets gennemsnit af begge forsøg for at udføre den respektive opgave - middelværdi af undersøgelsespopulationen ved baseline) / SD af undersøgelsespopulationen ved baseline). En Z-score på 0 svarer til befolkningsgennemsnittet ved baseline. For alle 3 betyder højere Z-score (over middel) bedre præstation. Den samlede SCAFI-score blev beregnet som det aritmetiske gennemsnit af de ikke-manglende Z-score for de 3. En højere samlet score betyder bedre præstation.
Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)).
Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) score [Schmitz-Hübsch Etal, 2006; Subramony, 2007]
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelsesdag 42); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling

Skalaen for vurdering og vurdering af ataksi har 8 punkter, der er relateret til gang, stilling, siddende, tale, fingerjagttest, næse-fingertest, hurtige vekslende bevægelser og hæl-skinnebenstest. Intervallet er 0-40 point, hvor en lavere score repræsenterer neurologisk forbedring og en højere score repræsenterer neurologisk forværring.

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)).
Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelsesdag 42); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling
EuroQuol- 5 Dimension (EQ-5D) Livskvalitetsskala: Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling): observerede VAS-værdier ved besøg 4; Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling: observerede VAS-værdier ved besøg 6.

Til udstationering blev sundhedsrelateret livskvalitet baseret på EQ-5D visuelle analoge skala (VAS) præsenteret som et sekundært endepunkt.

EQ-5D VAS er en 0-100 skala, hvor patienter bliver bedt om at angive deres generelle helbred, hvor en score på 0 angiver det værste helbred og en score på 100 indikerer det bedste helbred.
Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling): observerede VAS-værdier ved besøg 4; Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling: observerede VAS-værdier ved besøg 6.
Modified Disability Rating Scale (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling.

Overordnet neurologisk status baseret på seks domæner (ambulation, manipulation, sprog, synke, anfald og øjenbevægelser). Den modificerede handicapvurderingsskala (mDRS) går fra 0-24, hvor 0 er den bedste neurologiske status og 24 er den dårligste.

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4))
Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling.
Investigator's Clinical Global Impressions of Change (CGI-c)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling.

Det kliniske globale indtryk af forandring vurderet af investigator er evalueret på en 7-punkts Likert-skala fra 1='meget forbedret' til 7='meget meget værre'

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)).
Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling.
Forældre/plejers kliniske globale indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling

Det kliniske globale indtryk af forandring vurderet af forælderen/plejeren er evalueret på en 7-punkts Likert-skala, der spænder fra 1='meget forbedret' til 7='meget meget værre'.

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)).
Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling
Patientens kliniske globale indtryk (CGI), hvis det er muligt
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling.

Det kliniske globale indtryk af forandring vurderet af patienten (hvis det er muligt) evalueres på en 7-punkts Likert-skala fra 1='meget forbedret' til 7='meget meget værre'.

Ændringsværdier blev beregnet for hver periode, dvs. behandling med IB1001 (sammenligning af slutningen af ​​behandlingen (besøg 4) med baseline (besøg 2)) og udvaskning efter behandling (sammenligning af slutningen af ​​udvaskningen (besøg 6) med slutningen af ​​behandlingen (besøg 6) Besøg 4)).
Baseline til afslutning af behandling med IB1001 (forældreundersøgelse 6-ugers behandling); Afslutning af behandling med IB1001 til afslutning af udvaskning efter behandling.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

IntraBio Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

9. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2018

Først opslået (Faktiske)

30. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IB1001-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GM2 Gangliosidosis

Kliniske forsøg med IB1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner