Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

N-acetyl-L-leucine voor GM2-gangliosdisose (ziekte van Tay-Sachs en Sandhoff)

12 februari 2024 bijgewerkt door: IntraBio Inc

Effecten van N-acetyl-L-leucine op GM2-gangliosdisose (ziekte van Tay-Sachs en Sandhoff): een multinationaal, multicenter, open-label, door beoordelaars geblindeerd fase II-onderzoek

Dit is een multinationale, multicenter, open-label, beoordelaarsblinde, prospectieve fase II-studie die de veiligheid en werkzaamheid van N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) voor de behandeling van GM2-gangliosidose (ziekte van Tay-Sachs en Sandhoff) zal beoordelen. .

Dit onderzoek bestaat uit twee fasen: het ouderonderzoek en de verlengingsfase.

De ouderstudie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van N-acetyl-L-leucine (IB1001) bij de symptomatische behandeling van GM2-gangliosidose (ziekte van Tay-Sachs en Sandhoff).

De verlengingsfase evalueert de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van IB1001 voor de neuroprotectieve, ziektemodificerende behandeling van GM2-gangliosidose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In de ouderstudie worden patiënten beoordeeld tijdens drie studiefasen: een basislijnperiode, een behandelingsperiode van 6 weken en een wash-outperiode van 6 weken na de behandeling. Als een patiënt binnen 6 weken voorafgaand aan het eerste screeningsbezoek een van de verboden medicijnen heeft gekregen die zijn gedefinieerd in de criteria om in aanmerking te komen (ongeacht de duur van de voorgaande behandeling), is een wash-out studie-inloop van 6 weken vereist voorafgaand aan de eerste nulmeting. Alle patiënten krijgen het onderzoeksgeneesmiddel tijdens de behandelingsperiode. Voor elke individuele patiënt duurt de ouderstudie ongeveer 3,5 - 4 maanden, waarin 6 bezoeken aan de onderzoekslocatie plaatsvinden.

Deze verlengingsfase stelt patiënten die de ouderstudie hebben voltooid in staat om, naar goeddunken van de hoofdonderzoeker (PI), de behandeling met N-acetyl-L-leucine (IB1001) voort te zetten. Patiënten zullen behandeld worden met IB1001 gedurende twee behandelingsperioden van een jaar, gescheiden door een wash-outperiode van 6 weken. Alle patiënten zullen het onderzoeksgeneesmiddel krijgen tijdens deze twee behandelingsperioden van een jaar. Voor elke individuele patiënt duurt de verlengingsfase ongeveer 25,5 maand, waarin 6 bezoeken aan de onderzoekslocatie plaatsvinden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Gießen, Duitsland, 35389
        • University of Gießen
      • München, Duitsland, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M5 5AP
        • Salford Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • NYU Langone School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria ouderstudie

Personen die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt en/of hun wettelijke vertegenwoordiger/ouder
  2. Man of vrouw van ≥6 jaar in Europa OF ≥18 jaar in de Verenigde Staten met een bevestigde diagnose van GM2-gangliosidose (d.w.z. klinische kenmerken en positieve genetische test GM2-gangliosidose veroorzaakt door β-hexosaminidasedeficiëntie als gevolg van mutaties in de HEXA of HEXB genen) op het moment van ondertekening van geïnformeerde toestemming.

  3. Vrouwen die zwanger kunnen worden, gedefinieerd als een premenopauzale vrouw die zwanger kan worden, worden opgenomen als ze seksueel inactief zijn (seksuele onthouding gedurende 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis) of een van de volgende gebruiken: zeer effectieve anticonceptiva (d.w.z. resulteert in

    1. spiraaltje (IUD);
    2. chirurgische sterilisatie van de partner (vasectomie gedurende minimaal 6 maanden);
    3. gecombineerde (oestrogeen- of progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met de remming van de ovulatie (oraal, intravaginaal of transdermaal);
    4. hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met de remming van de ovulatie (oraal, injecteerbaar of implanteerbaar);
    5. intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS);
    6. bilaterale occlusie van de eileiders.

  4. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, moeten ten minste 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis een van de volgende sterilisatieprocedures hebben ondergaan:

    1. hysteroscopische sterilisatie;
    2. bilaterale tubaligatie of bilaterale salpingectomie;
    3. hysterectomie;
    4. bilaterale ovariëctomie;

    OF

    postmenopauzaal zijn met amenorroe gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan de eerste dosis en serumspiegels van follikelstimulerend hormoon (FSH) die consistent zijn met postmenopauzale status. FSH-analyse voor postmenopauzale vrouwen zal worden uitgevoerd bij de screening. FSH-spiegels moeten in het postmenopauzale bereik liggen, zoals bepaald door het centrale laboratorium.

  5. Mannelijke patiënt zonder vasectomie stemt ermee in een condoom met zaaddodend middel te gebruiken of zich te onthouden van geslachtsgemeenschap tijdens het onderzoek tot 90 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie en de vrouwelijke partner stemt ermee in te voldoen aan inclusiecriteria 3 of 4. Voor een mannelijke patiënt die een vasectomie heeft ondergaan zijn vasectomie 6 maanden of langer voor aanvang van de studie heeft ondergaan, is het verplicht dat zij een condoom gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap. Een man die minder dan 6 maanden voor aanvang van de studie gesteriliseerd is, moet dezelfde beperkingen volgen als een niet-gevasectomiseerde man.
  6. Als het een man is, stemt de patiënt ermee in geen sperma te doneren vanaf de eerste dosis tot 90 dagen na toediening.

  7. Patiënten moeten vallen binnen:

    a) Een SARA-score van 5 ≤ X ≤ 33 punten (van de 40) EN i. Binnen het bereik van 2-7 (uit het bereik van 0-8) van de subtest Gait van de SARA-schaal OF ii. In staat zijn om de 9-gaats pintest met dominante hand (9HPT-D) (SCAFI-subtest) uit te voeren in 20 ≤ X ≤150 seconden.

  8. Gewicht ≥15 kg bij screening.

  9. Patiënten zijn bereid hun bestaande medicijnen/therapieën voor (de symptomen) van GM2 gangliosidose bekend te maken, ook die op de lijst met verboden medicijnen. Niet-verboden medicijnen/therapieën (bijv. logopedie en fysiotherapie) zijn toegestaan ​​mits:

    1. De onderzoeker gelooft niet dat de medicatie/therapie het onderzoeksprotocol/de resultaten zal verstoren
    2. Patiënten hebben gedurende ten minste 6 weken vóór bezoek 1 (basislijn 1) een stabiele dosis/duur en soort therapie gehad
    3. Patiënten zijn bereid een stabiele dosis te handhaven/niet van therapie te veranderen tijdens de duur van het onderzoek.
  10. Inzicht in de implicaties van deelname aan het onderzoek, verstrekt in de schriftelijke patiënteninformatie en geïnformeerde toestemming door patiënten of hun wettelijke vertegenwoordiger/ouder, en blijk geven van de bereidheid om de instructies op te volgen en de vereiste studiebezoeken bij te wonen (voor kinderen zal dit criterium ook worden beoordeeld in ouders of aangewezen voogden).

Criteria voor uitsluiting van ouderonderzoek

Personen die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Asymptomatische patiënten
  2. Patiënt heeft klinische kenmerken van de ziekte van Tay-Sachs of Sandhoff, maar een volledig negatief resultaat op een eerdere genetische test voor GM2-gangliosidose veroorzaakt door β-hexosaminidasedeficiëntie als gevolg van mutaties in de HEXA- of HEXB-genen

  3. Patiënten die een van de volgende symptomen hebben:

    1. Chronische diarree;
    2. Onverklaarbaar visueel verlies;
    3. Maligniteiten;
    4. Insulineafhankelijke diabetes mellitus.
    5. Bekende voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor N-acetyl-leucine (DL-, L-, D-) of derivaten.
    6. Geschiedenis van bekende overgevoeligheid voor hulpstoffen van Ora-Blend® (namelijk sucrose, sorbitol, cellulose, carboxymethylcellulose, xanthaangom, carrageen, dimethicon, methylparabeen en kaliumsorbaat).
  4. Gelijktijdige deelname aan een ander klinisch onderzoek of deelname aan een klinisch onderzoek met toediening van een geneesmiddel voor onderzoek (IMP; 'studiegeneesmiddel') binnen 6 weken voorafgaand aan Bezoek 1.
  5. Patiënten met een fysieke of psychiatrische aandoening die, naar goeddunken van de onderzoeker, de patiënt in gevaar kan brengen, de onderzoeksresultaten kan verwarren of de deelname van de patiënt aan de klinische studie kan verstoren.

  6. Bekende klinisch significante (ter beoordeling van de onderzoeker) laboratoria op het gebied van hematologie, coagulatie, klinische chemie of urineonderzoek, inclusief maar niet beperkt tot:

    1. Aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALT) >5x bovengrens van normaal (ULN);
    2. Totaal bilirubine >1,5x ULN, tenzij het syndroom van Gilbert aanwezig is, in welk geval totaal bilirubine >2x ULN.
  7. Bekend of aanhoudend gebruik, misbruik of afhankelijkheid van medicijnen, drugs of alcohol.
  8. Huidige of geplande zwangerschap of vrouwen die borstvoeding geven.
  9. Patiënten met een ernstig gezichts- of gehoorverlies (dat niet wordt gecorrigeerd door een bril of gehoorapparaat) dat, naar goeddunken van de onderzoeker, hun vermogen belemmert om onderzoeksbeoordelingen uit te voeren.
  10. Patiënten bij wie artritis of andere musculoskeletale aandoeningen zijn vastgesteld die gewrichten, spieren, ligamenten en/of zenuwen aantasten, die op zichzelf de mobiliteit van de patiënt aantasten en, naar goeddunken van de onderzoeker, hun vermogen om onderzoeksbeoordelingen uit te voeren belemmeren.

  11. Patiënten die niet bereid en/of niet in staat zijn om een ​​wash-outperiode van 6 weken te ondergaan van een van de volgende verboden medicatie voorafgaand aan bezoek 1 (basislijn 1) en zonder verboden medicatie blijven tot en met bezoek 6.

    1. Aminopyridines (inclusief vorm met verlengde afgifte);
    2. N-Acetyl-DL-Leucine (bijv. Tanganil®);
    3. N-Acetyl-L-Leucine (verboden indien niet geleverd als IMP);
    4. Riluzol;
    5. Gabapentine;
    6. Varenicline;
    7. Chlorzoxazon;
    8. Sulfasalazine;
    9. Rosuvastatine.

Verlengingsfase Opnamecriteria

  1. Voltooid Bezoek 6 van de IB1001-202 Parent Study
  2. De hoofdonderzoeker bepaalt dat verdere behandeling met IB1001 in het belang van de patiënt is
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt en/of diens wettelijke vertegenwoordiger/ouder/onpartijdige getuige voor deelname aan de verlengingsfase
  4. Patiënten zijn bereid om gedurende de verlengingsfase zonder de volgende verboden medicatie van Bezoek 6 te blijven:

Aminopyridines (inclusief vorm met verlengde afgifte); b) N-acetyl-DL-leucine (b.v. Tanganil®); c) N-Acetyl-L-Leucine (verboden indien niet geleverd als IMP); d) Riluzol; e) Gabapentine; f) Varenicline; g) Chlorzoxazon; h) Sulfasalazine; i) Rosuvastatine.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling met IB1001

Parent Study: 6 weken durende behandeling met IB1001 oraal toegediend. Verlengingsfase: behandeling van 1 jaar met IB1001 oraal toegediend.

Patiënten ≥13 jaar krijgen een totale dagelijkse dosis van 4 g/dag (toegediend als 3 doses per dag).

Patiënten van 6-12 jaar oud krijgen op gewicht gebaseerde doses:

  • Patiënten van 6-12 jaar met een gewicht van 15 tot
  • Patiënten van 6-12 jaar met een gewicht van 25 tot
  • Patiënten van 6-12 jaar die ≥35 kg wegen, nemen 4 g per dag: 2 g 's ochtends, 1 g' s middags en 1 g 's avonds (volgens volwassenen)
Geneesmiddel: IB1001
IB1001 (N-Acetyl-L-Leucine) is een gemodificeerde aminozuurester die oraal wordt toegediend.
Andere namen:
  • N-acetyl-L-leucine
Geen tussenkomst: Uitwassen na de behandeling
Na de behandelingsperiode van 6 weken van de ouderstudie en de behandelingsperiode van een jaar in de verlengingsfase gaan de patiënten een wash-outperiode van 6 weken na de behandeling in.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische indruk van verandering in ernst (CI-CS) [Fields et al 2021]
Tijdsspanne: (CI-CS vergelijkt uitgangswaarde [dag 1] met IB1001 versus het einde van de behandeling van 6 weken met IB1001 [ongeveer dag 42]) MINUS (CI-CS vergelijkt het einde van de behandeling van 6 weken met IB1001 [ongeveer dag 42] versus het einde van 6 weken na de behandeling);

De klinische indruk van de verandering in de ernst zal de geblindeerde beoordelaar instrueren om na te denken over: in vergelijking met de eerste video, hoe is de ernst van hun prestatie op de 9-gaats Peg-test van de dominante hand (9HPT-D) of de 8 meter looptest ( 8MWT) veranderd (verbeterd of verslechterd) in 6 weken, zoals waargenomen in de tweede video? De klinische indruk van verandering in ernst wordt geëvalueerd op een Likert-schaal van 7 punten (+3=significant verbeterd tot -3=significant slechter).

Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)). Vervolgens werd de gemiddelde verandering verkregen in de periode na de behandeling afgetrokken van de gemiddelde verandering verkregen voor de behandeling met de IB1001-periode, waarbij een positieve waarde een verbetering in de behandelingsperiode aangeeft vergeleken met de uitwasperiode na de behandeling.
(CI-CS vergelijkt uitgangswaarde [dag 1] met IB1001 versus het einde van de behandeling van 6 weken met IB1001 [ongeveer dag 42]) MINUS (CI-CS vergelijkt het einde van de behandeling van 6 weken met IB1001 [ongeveer dag 42] versus het einde van 6 weken na de behandeling);

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Belangrijk secundair eindpunt: individuele componenten van de CI-CS
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de wash-out na zes weken behandeling.

De klinische indruk van de verandering in de ernst zal de geblindeerde beoordelaar instrueren om na te denken over: in vergelijking met de eerste video, hoe is de ernst van hun prestatie op de 9-gaats Peg-test van de dominante hand (9HPT-D) of de 8 meter looptest ( 8MWT) veranderd (verbeterd of verslechterd) in 6 weken, zoals waargenomen in de tweede video? De klinische indruk van verandering in ernst wordt geëvalueerd op een Likert-schaal van 7 punten (+3=significant verbeterd tot -3=significant slechter).

Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)).
Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de wash-out na zes weken behandeling.
Belangrijk secundair eindpunt: verandering in ernst op basis van gemiddelde CI-S
Tijdsspanne: (CI-S vergelijkt de basislijnperiode [gemiddeld voor bezoek 1 en 2] en het einde van de behandelingsperiode [gemiddeld voor bezoek 3 en 4]) minus (verandering in CI-S tussen het einde van de behandelingsperiode [gemiddeld voor bezoek 3 en 4] en einde van de wash-outperiode [gemiddeld voor bezoek 5 en 6]).

De beoordeling van de verandering in ernst zal de geblindeerde beoordelaar instrueren om bij elk bezoek rekening te houden met de ernst van de patiënt.

De Clinical Impression of Severity (CI-S)-beoordeling varieerde van +3 = "normaal helemaal niet ziek" tot -3 = "onder de meest extreem zieke patiënten".

Voor elke periode werden de veranderingswaarden berekend, d.w.z. de behandeling met IB1001 (verandering tussen de basislijnperiode (gemiddeld voor bezoek 1 en bezoek 2) en het einde van de behandelingsperiode (gemiddeld voor bezoek 3 en bezoek 4)) en de uitwassing na de behandeling (tussen het einde van de behandelingsperiode). van de behandelingsperiode (gemiddeld voor bezoek 3 en bezoek 4) en het einde van de wash-outperiode (gemiddeld voor bezoek 5 en bezoek 6). Vervolgens werd de gemiddelde verandering in de periode na de behandeling afgetrokken van de gemiddelde verandering in de behandeling met IB1001-periode.
(CI-S vergelijkt de basislijnperiode [gemiddeld voor bezoek 1 en 2] en het einde van de behandelingsperiode [gemiddeld voor bezoek 3 en 4]) minus (verandering in CI-S tussen het einde van de behandelingsperiode [gemiddeld voor bezoek 3 en 4] en einde van de wash-outperiode [gemiddeld voor bezoek 5 en 6]).
Belangrijk secundair eindpunt: CI-CS-score opnieuw geclassificeerd op een driepuntsschaal
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de wash-out na zes weken behandeling

De klinische indruk van de verandering in de ernst zal de geblindeerde beoordelaar instrueren om na te denken over: in vergelijking met de eerste video, hoe is de ernst van hun prestatie op de 9-gaats Peg-test van de dominante hand (9HPT-D) of de 8 meter looptest ( 8MWT) veranderd (verbeterd of verslechterd) in 6 weken, zoals waargenomen in de tweede video? De klinische indruk van verandering in ernst wordt geëvalueerd op een Likert-schaal van 7 punten (+3=significant verbeterd tot -3=significant slechter).

CI-CS-scores <0 werden opnieuw geclassificeerd als verslechterd (-1), CI-CS-scores 0 bleven geclassificeerd als niet veranderd (0) en CI-CS-scores >0 werden opnieuw geclassificeerd als verbeterd (+1).

Bij het vergelijken van Bezoek 4 versus Bezoek 2 en Bezoek 6 versus Bezoek 4 werden CI-CS-scores <0 opnieuw geclassificeerd als verslechterd (-1), CI-CS-scores 0 bleven geclassificeerd als niet veranderd (0) en CI-CS-scores >0 werden geherclassificeerd als verbeterd (+1).
Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de wash-out na zes weken behandeling
Belangrijk secundair eindpunt: CI-CS-score voor de niet-primaire ankertest
Tijdsspanne: De CI-CS van de niet-primaire ankertest werd geëvalueerd, waarbij de CI-CS van bezoek 4 (einde van de behandeling) werd vergeleken met bezoek 2 (basislijn) en van bezoek 6 (einde van wash-out) versus bezoek 4 (einde van de behandeling). gedaan voor de primaire ankertest.

De klinische indruk van de verandering in de ernst zal de geblindeerde beoordelaar instrueren om na te denken over: in vergelijking met de eerste video, hoe is de ernst van hun prestatie op de 9-gaats Peg-test van de dominante hand (9HPT-D) of de 8 meter looptest ( 8MWT) veranderd (verbeterd of verslechterd) in 6 weken, zoals waargenomen in de tweede video? De klinische indruk van verandering in ernst wordt geëvalueerd op een Likert-schaal van 7 punten (+3=significant verbeterd tot -3=significant slechter).

Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)).
De CI-CS van de niet-primaire ankertest werd geëvalueerd, waarbij de CI-CS van bezoek 4 (einde van de behandeling) werd vergeleken met bezoek 2 (basislijn) en van bezoek 6 (einde van wash-out) versus bezoek 4 (einde van de behandeling). gedaan voor de primaire ankertest.
Spinocerebellaire Ataxie Functionele Index (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Tijdsspanne: Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)).
Spinocerebellaire Ataxie Functionele Index (SCAFI) bestaat uit een 8 meter looptest, een 9-gaats pintest van de dominante en niet-dominante hand (9HPT-D/9HPT-ND) (de 3 tests zijn getimede beoordelingen; elke test wordt tweemaal uitgevoerd en de waarden worden gemiddeld; de 8MWT-, 9HPT-D- en 9HPT-ND-waarden worden omgezet van tijden naar frequenties, en de resultaten worden uitgedrukt als een samengestelde Z-score van elke test ten opzichte van de uitgangswaarde) en de PATA-snelheid (geteld getal hoe vaak een patiënt kan herhaal de lettergrepen "PATA" binnen 10 seconden), een maatstaf voor de spraakprestaties. De scores van deze 3 werden getransformeerd naar Z-scores (=het gemiddelde van het individu van beide onderzoeken om de respectieve taak uit te voeren - gemiddelde van de onderzoekspopulatie bij aanvang) / SD van de onderzoekspopulatie bij aanvang). Een Z-score van 0 komt overeen met het populatiegemiddelde bij aanvang. Voor alle drie betekenen hogere Z-scores (boven het gemiddelde) betere prestaties. De SCAFI-totaalscore werd berekend als het rekenkundig gemiddelde van de niet-ontbrekende Z-scores voor de 3. Een hogere totaalscore betekent betere prestaties.
Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)).
Schaal voor beoordeling en beoordeling van de ataxiescore (SARA) [Schmitz-Hübsch Etal, 2006; Subramonie, 2007]
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderonderzoek dag 42); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling

De schaal voor beoordeling en beoordeling van ataxie heeft 8 items die verband houden met lopen, houding, zitten, spraak, vinger-achtervolgingstest, neus-vinger-test, snelle afwisselende bewegingen en hiel-scheenbeentest. Het bereik is 0-40 punten, waarbij een lagere score neurologische verbetering vertegenwoordigt en een hogere score neurologische verslechtering vertegenwoordigt.

Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)).
Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderonderzoek dag 42); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling
EuroQuol-5 Dimension (EQ-5D) Schaal voor levenskwaliteit: visueel analoge schaal (VAS)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderonderzoek, behandeling van 6 weken): waargenomen VAS-waarden bij bezoek 4; Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de wash-out na de behandeling: waargenomen VAS-waarden bij bezoek 6.

Voor de publicatie werd de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven op basis van de EQ-5D visueel analoge schaal (VAS) gepresenteerd als secundair eindpunt.

EQ-5D VAS is een schaal van 0-100 waarbij patiënten wordt gevraagd hun algehele gezondheid aan te geven, waarbij een score van 0 de slechtste gezondheid aangeeft en een score van 100 de beste gezondheid aangeeft.
Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderonderzoek, behandeling van 6 weken): waargenomen VAS-waarden bij bezoek 4; Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de wash-out na de behandeling: waargenomen VAS-waarden bij bezoek 6.
Gemodificeerde handicapbeoordelingsschaal (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling.

Algemene neurologische status gebaseerd op zes domeinen (lopen, manipulatie, taal, slikken, toevallen en oogbewegingen). De Modified Disability Rating Scale (mDRS) varieert van 0-24, waarbij 0 de beste neurologische status is en 24 de slechtste.

Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4))
Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling.
Klinische mondiale impressies van verandering van de onderzoeker (CGI-c)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling.

De door de onderzoeker beoordeelde klinische globale indruk van verandering wordt geëvalueerd op een Likert-schaal van 7 punten, variërend van 1='zeer veel verbeterd' tot 7='zeer veel slechter'

Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)).
Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling.
Klinische mondiale impressie van verandering van ouders/verzorgers (CGI-C)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling

De door de ouder/verzorger beoordeelde klinische globale indruk van verandering wordt geëvalueerd op een Likert-schaal van 7 punten, variërend van 1='zeer veel verbeterd' tot 7='zeer veel slechter'.

Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)).
Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling
Klinische globale indrukken (CGI) van de patiënt, indien mogelijk
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling.

De door de patiënt (indien mogelijk) beoordeelde klinische globale indruk van verandering wordt geëvalueerd op een Likert-schaal van 7 punten, variërend van 1='zeer veel verbeterd' tot 7='zeer veel slechter'.

Veranderingswaarden werden berekend voor elke periode, d.w.z. behandeling met IB1001 (waarbij het einde van de behandeling (bezoek 4) werd vergeleken met de uitgangswaarde (bezoek 2)) en de wash-out na de behandeling (het einde van de wash-out werd vergeleken (bezoek 6) met het einde van de behandeling ( Bezoek 4)).
Basislijn tot einde van de behandeling met IB1001 (ouderstudie, behandeling van 6 weken); Einde van de behandeling met IB1001 tot het einde van de uitspoeling na de behandeling.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

IntraBio Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 juni 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 januari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 januari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IB1001-202

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GM2 gangliosidose

Klinische onderzoeken op IB1001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lithuania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren