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N-acetil-L-leucina para la gangliosdisosis GM2 (enfermedad de Tay-Sachs y Sandhoff)

12 de febrero de 2024 actualizado por: IntraBio Inc

Efectos de la N-acetil-L-leucina en la gangliosdisosis GM2 (enfermedad de Tay-Sachs y Sandhoff): un estudio de fase II multinacional, multicéntrico, abierto, ciego para evaluadores

Este es un estudio prospectivo de fase II multinacional, multicéntrico, abierto, ciego para el evaluador que evaluará la seguridad y eficacia de N-acetil-L-leucina (IB1001) para el tratamiento de la gangliosidosis GM2 (enfermedad de Tay-Sachs y Sandhoff) .

Hay dos fases en este estudio: el estudio principal y la fase de extensión.

El estudio principal evalúa la seguridad y eficacia de la N-acetil-L-leucina (IB1001) en el tratamiento sintomático de la gangliosidosis GM2 (enfermedad de Tay-Sachs y Sandhoff).

La fase de extensión evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de IB1001 para el tratamiento neuroprotector modificador de la enfermedad de la gangliosidosis GM2.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En el estudio principal, los pacientes serán evaluados durante tres fases del estudio: un período inicial, un período de tratamiento de 6 semanas y un período de lavado posterior al tratamiento de 6 semanas. Si dentro de las 6 semanas anteriores a la visita de selección inicial, un paciente ha recibido alguno de los medicamentos prohibidos definidos en los criterios de elegibilidad (independientemente de la duración del tratamiento anterior), se requiere un período de preinclusión del estudio de lavado de 6 semanas antes de la primera evaluación de línea de base. Todos los pacientes recibirán el fármaco del estudio durante el período de tratamiento. Para cada paciente individual, el estudio de padres dura aproximadamente de 3,5 a 4 meses durante los cuales hay 6 visitas al sitio de estudio.

Esta fase de extensión permite que los pacientes que hayan completado el estudio principal, a discreción del investigador principal (PI), continúen el tratamiento con N-acetil-L-leucina (IB1001). Los pacientes recibirán tratamiento con IB1001 durante dos períodos de tratamiento de un año, separados por un lavado de 6 semanas. Todos los pacientes recibirán el fármaco del estudio durante estos dos períodos de tratamiento de un año. Para cada paciente individual, la Fase de Extensión dura aproximadamente 25,5 meses, durante los cuales hay 6 visitas al sitio de estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Gießen, Alemania, 35389
        • University of Gießen
      • München, Alemania, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich
  • España
      • Barcelona, España, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone School of Medicine
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M5 5AP
        • Salford Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión del estudio principal

Las personas que cumplan con todos los siguientes criterios son elegibles para participar en el estudio:

  1. Consentimiento informado por escrito firmado por el paciente y/o su representante legal/padre
  2. Hombre o mujer de ≥6 años en Europa O ≥18 años en los Estados Unidos con un diagnóstico confirmado de gangliosidosis GM2 (es decir, características clínicas y prueba genética positiva GM2-gangliosidosis causada por deficiencia de β-hexosaminidasa como resultado de mutaciones en HEXA o HEXB genes) al momento de firmar el consentimiento informado.

  3. Las mujeres en edad fértil, definidas como mujeres premenopáusicas capaces de quedar embarazadas, se incluirán si son sexualmente inactivas (abstinencia sexual durante 14 días antes de la primera dosis continuando hasta 28 días después de la última dosis) o usando uno de los siguientes anticonceptivos altamente efectivos (es decir, da como resultado

    1. dispositivo intrauterino (DIU);
    2. esterilización quirúrgica de la pareja (vasectomía por 6 meses mínimo);
    3. anticonceptivos hormonales combinados (que contienen estrógenos o progestágenos) asociados con la inhibición de la ovulación (ya sea oral, intravaginal o transdérmico);
    4. anticoncepción hormonal de progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación (ya sea oral, inyectable o implantable);
    5. sistema intrauterino liberador de hormonas (SIU);
    6. Oclusión tubárica bilateral.

  4. Las mujeres en edad fértil deben haberse sometido a uno de los siguientes procedimientos de esterilización al menos 6 meses antes de la primera dosis:

    1. esterilización histeroscópica;
    2. ligadura de trompas bilateral o salpingectomía bilateral;
    3. histerectomía;
    4. ooforectomía bilateral;

    O

    ser posmenopáusica con amenorrea durante al menos 1 año antes de la primera dosis y niveles séricos de hormona estimulante del folículo (FSH) consistentes con el estado posmenopáusico. El análisis de FSH para mujeres posmenopáusicas se realizará en la selección. Los niveles de FSH deben estar en el rango posmenopáusico determinado por el laboratorio central.

  5. El paciente masculino no vasectomizado acepta usar un condón con espermicida o abstenerse de tener relaciones sexuales durante el estudio hasta 90 días después de la última dosis del medicamento del estudio y la pareja femenina acepta cumplir con los criterios de inclusión 3 o 4. Para un hombre vasectomizado que tiene tuvo su vasectomía 6 meses o más antes del inicio del estudio, se requiere que usen un condón durante las relaciones sexuales. Un hombre que haya sido vasectomizado menos de 6 meses antes del inicio del estudio debe seguir las mismas restricciones que un hombre no vasectomizado.
  6. Si es hombre, el paciente acepta no donar esperma desde la primera dosis hasta 90 días después de la dosificación.

  7. Los pacientes deben estar dentro de:

    a) Una puntuación SARA de 5 ≤ X ≤ 33 puntos (de 40) Y i. Dentro del rango de 2 a 7 (fuera del rango de 0 a 8) de la subprueba de marcha de la escala SARA O ii. Ser capaz de realizar la prueba de clavija de 9 orificios con mano dominante (9HPT-D) (subprueba SCAFI) en 20 ≤ X ≤ 150 segundos.

  8. Peso ≥15 kg en la selección.

  9. Los pacientes están dispuestos a divulgar sus medicamentos/terapias existentes para (los síntomas) de la gangliosidosis GM2, incluidos los que se encuentran en la lista de medicamentos prohibidos. Medicamentos/terapias no prohibidas (p. logopedia y fisioterapia concomitantes) están permitidas siempre que:

    1. El investigador no cree que el medicamento o la terapia interfieran con el protocolo o los resultados del estudio.
    2. Los pacientes han estado en una dosis/duración y tipo de terapia estables durante al menos 6 semanas antes de la Visita 1 (Línea de base 1)
    3. Los pacientes están dispuestos a mantener una dosis estable/no cambiar su terapia durante la duración del estudio.
  10. Una comprensión de las implicaciones de la participación en el estudio, proporcionada en la información escrita del paciente y el consentimiento informado de los pacientes o su representante legal/padre, y demuestra la voluntad de cumplir con las instrucciones y asistir a las visitas de estudio requeridas (para los niños, este criterio también se evaluará en padres o tutores designados).

Criterios de exclusión del estudio principal

Las personas que cumplan con cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para participar en el estudio:

  1. Pacientes asintomáticos
  2. El paciente tiene características clínicas de la enfermedad de Tay-Sachs o Sandhoff, pero un resultado completamente negativo en una prueba genética previa para Gangliosidosis GM2 causada por deficiencia de β-hexosaminidasa como resultado de mutaciones en los genes HEXA o HEXB

  3. Pacientes que presenten alguno de los siguientes:

    1. Diarrea crónica;
    2. Pérdida visual inexplicable;
    3. malignidades;
    4. Diabetes mellitus insulinodependiente.
    5. Antecedentes conocidos de hipersensibilidad a la N-Acetil-Leucina (DL-, L-, D-) o derivados.
    6. Antecedentes de hipersensibilidad conocida a los excipientes de Ora-Blend® (es decir, sacarosa, sorbitol, celulosa, carboximetilcelulosa, goma xantana, carragenina, dimeticona, metilparabeno y sorbato de potasio).
  4. Participación simultánea en otro estudio clínico o participación en cualquier estudio clínico que involucre la administración de un medicamento en investigación (IMP; 'medicamento del estudio') dentro de las 6 semanas anteriores a la Visita 1.
  5. Pacientes con una condición física o psiquiátrica que, a discreción del investigador, pueda poner al paciente en riesgo, pueda confundir los resultados del estudio o pueda interferir con la participación del paciente en el estudio clínico.

  6. Laboratorios clínicamente significativos conocidos (a discreción del investigador) en hematología, coagulación, química clínica o análisis de orina, incluidos, entre otros:

    1. Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >5 veces el límite superior normal (ULN);
    2. Bilirrubina total >1,5x ULN, a menos que esté presente el síndrome de Gilbert, en cuyo caso bilirrubina total >2x ULN.
  7. Uso conocido o persistente, mal uso o dependencia de medicamentos, drogas o alcohol.
  8. Embarazo actual o planificado o mujeres que están amamantando.
  9. Pacientes con discapacidad visual o auditiva severa (que no se corrige con anteojos o audífonos) que, a discreción del investigador, interfiere con su capacidad para realizar las evaluaciones del estudio.
  10. Pacientes a los que se les haya diagnosticado artritis u otros trastornos musculoesqueléticos que afecten las articulaciones, los músculos, los ligamentos o los nervios que, por sí mismos, afecten la movilidad del paciente y, a criterio del investigador, interfieran con su capacidad para realizar las evaluaciones del estudio.

  11. Pacientes que no deseen o no puedan someterse a un período de lavado de 6 semanas de cualquiera de los siguientes medicamentos prohibidos antes de la Visita 1 (Línea de base 1) y permanezcan sin medicamentos prohibidos hasta la Visita 6.

    1. Aminopiridinas (incluida la forma de liberación sostenida);
    2. N-acetil-DL-leucina (p. ej., Tanganil®);
    3. N-acetil-L-leucina (prohibido si no se proporciona como IMP);
    4. riluzol;
    5. gabapentina;
    6. vareniclina;
    7. clorzoxazona;
    8. sulfasalazina;
    9. Rosuvastatina.

Criterios de Inclusión de la Fase de Extensión

  1. Visita completada 6 del estudio de padres IB1001-202
  2. El investigador principal determina que el tratamiento adicional con IB1001 es lo mejor para el paciente
  3. Consentimiento informado por escrito firmado por el paciente y/o su representante legal/padre/testigo imparcial para participar en la Fase de Extensión
  4. Los pacientes están dispuestos a permanecer sin los siguientes medicamentos prohibidos de la visita 6 durante la duración de la fase de extensión:

Aminopiridinas (incluida la forma de liberación sostenida); b) N-acetil-DL-leucina (p. ej. Tanganil®); c) N-acetil-L-leucina (prohibido si no se proporciona como IMP); d) Riluzol; e) gabapentina; f) vareniclina; g) Clorzoxazona; h) Sulfasalazina; i) Rosuvastatina.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento con IB1001

Estudio de padres: tratamiento de 6 semanas con IB1001 administrado por vía oral. Fase de Extensión: 1 año de tratamiento con IB1001 administrado por vía oral.

Los pacientes ≥13 años recibirán una dosis diaria total de 4 g/día (administrada en 3 dosis al día).

Los pacientes de 6 a 12 años recibirán dosis según el peso:

  • Pacientes de 6 a 12 años con un peso de 15 a
  • Pacientes de 6 a 12 años con un peso de 25 a
  • Los pacientes de 6 a 12 años que pesen ≥35 kg tomarán 4 g por día: 2 g por la mañana, 1 g por la tarde y 1 g por la noche (como adultos)
Droga: IB1001
IB1001 (N-acetil-L-leucina) es un éster de aminoácido modificado que se administra por vía oral.
Otros nombres:
  • N-acetil-L-leucina
Sin intervención: Lavado posterior al tratamiento
Después del período de tratamiento de 6 semanas del estudio principal y del período de tratamiento de un año de la fase de extensión, los pacientes entrarán en un período de lavado posterior al tratamiento de 6 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresión clínica del cambio de gravedad (CI-CS) [Fields et al 2021]
Periodo de tiempo: (CI-CS que compara el valor inicial [día 1] con IB1001 versus el final del tratamiento de 6 semanas con IB1001 [aproximadamente el día 42]) MENOS (CI-CS que compara el final del tratamiento de 6 semanas con IB1001 [aproximadamente el día 42] versus el final de lavado de 6 semanas después del tratamiento);

La evaluación de la Impresión clínica del cambio en la gravedad indicará al evaluador ciego que considere: en comparación con el primer video, ¿cómo ha sido la gravedad de su desempeño en la prueba de clavija de 9 agujeros de la mano dominante (9HPT-D) o la prueba de caminata de 8 metros ( 8MWT) cambió (mejoró o empeoró) en 6 semanas como se observa en el segundo video? La impresión clínica del cambio en la gravedad se evalúa en una escala Likert de 7 puntos (+3=mejoró significativamente a -3=peor significativamente).

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)). Luego, el cambio medio obtenido en el período posterior al tratamiento se restó del cambio medio obtenido para el período de tratamiento con IB1001, indicando un valor positivo una mejora en el período de tratamiento en comparación con el período de lavado posterior al tratamiento.
(CI-CS que compara el valor inicial [día 1] con IB1001 versus el final del tratamiento de 6 semanas con IB1001 [aproximadamente el día 42]) MENOS (CI-CS que compara el final del tratamiento de 6 semanas con IB1001 [aproximadamente el día 42] versus el final de lavado de 6 semanas después del tratamiento);

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Criterio de valoración secundario clave: componentes individuales del CI-CS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento de 6 semanas.

La evaluación de la Impresión clínica del cambio en la gravedad indicará al evaluador ciego que considere: en comparación con el primer video, ¿cómo ha sido la gravedad de su desempeño en la prueba de clavija de 9 agujeros de la mano dominante (9HPT-D) o la prueba de caminata de 8 metros ( 8MWT) cambió (mejoró o empeoró) en 6 semanas como se observa en el segundo video? La impresión clínica del cambio en la gravedad se evalúa en una escala Likert de 7 puntos (+3=mejoró significativamente a -3=peor significativamente).

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)).
Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento de 6 semanas.
Criterio de valoración secundario clave: cambio en la gravedad según el CI-S promedio
Periodo de tiempo: (CI-S que compara el período inicial [promedio de las Visitas 1 y 2] y el final del período de tratamiento [promedio de las Visitas 3 y 4]) menos (cambio en el CI-S entre el final del período de tratamiento [promedio de las Visitas 3 y 4] y final del período de lavado [promedio de las visitas 5 y 6]).

La evaluación del cambio en la gravedad indicará al evaluador ciego que considere la gravedad del paciente en cada visita.

La evaluación de la Impresión Clínica de Gravedad (CI-S) osciló entre +3 = "normal, nada enfermo" a -3 = "entre los pacientes más extremadamente enfermos".

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (cambio entre el período inicial (promedio de la Visita 1 y la Visita 2) y el final del período de tratamiento (promedio de la Visita 3 y la Visita 4)) y el período de lavado posterior al tratamiento (entre el final del período de tratamiento (promedio de la Visita 3 y la Visita 4) y del final del período de lavado (promedio de la Visita 5 y la Visita 6). Luego, el cambio medio en el período posterior al tratamiento se restó del cambio medio en el período de tratamiento con IB1001.
(CI-S que compara el período inicial [promedio de las Visitas 1 y 2] y el final del período de tratamiento [promedio de las Visitas 3 y 4]) menos (cambio en el CI-S entre el final del período de tratamiento [promedio de las Visitas 3 y 4] y final del período de lavado [promedio de las visitas 5 y 6]).
Criterio de valoración secundario clave: puntuación CI-CS reclasificada en una escala de 3 puntos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del período de lavado posterior al tratamiento de 6 semanas

La evaluación de la Impresión clínica del cambio en la gravedad indicará al evaluador ciego que considere: en comparación con el primer video, ¿cómo ha sido la gravedad de su desempeño en la prueba de clavija de 9 agujeros de la mano dominante (9HPT-D) o la prueba de caminata de 8 metros ( 8MWT) cambió (mejoró o empeoró) en 6 semanas como se observa en el segundo video? La impresión clínica del cambio en la gravedad se evalúa en una escala Likert de 7 puntos (+3=mejoró significativamente a -3=peor significativamente).

Las puntuaciones de CI-CS <0 se reclasificaron como empeoradas (-1), las puntuaciones de CI-CS 0 permanecieron clasificadas como sin cambios (0) y las puntuaciones de CI-CS >0 se reclasificaron como mejoradas (+1).

Al comparar la Visita 4 con la Visita 2 y la Visita 6 con la Visita 4, las puntuaciones de CI-CS <0 se reclasificaron como empeoradas (-1), las puntuaciones de CI-CS 0 permanecieron clasificadas como sin cambios (0) y las puntuaciones de CI-CS >0 fueron reclasificados como mejorados (+1).
Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del período de lavado posterior al tratamiento de 6 semanas
Criterio de valoración secundario clave: puntuación CI-CS para la prueba de anclaje no primaria
Periodo de tiempo: Se evaluó el CI-CS de la prueba de anclaje no primario, comparando el CI-CS de la Visita 4 (final del tratamiento) versus la Visita 2 (valor inicial) y de la Visita 6 (final del lavado) versus la Visita 4 (final del tratamiento) como hecho para la prueba de anclaje principal.

La evaluación de la Impresión clínica del cambio en la gravedad indicará al evaluador ciego que considere: en comparación con el primer video, ¿cómo ha sido la gravedad de su desempeño en la prueba de clavija de 9 agujeros de la mano dominante (9HPT-D) o la prueba de caminata de 8 metros ( 8MWT) cambió (mejoró o empeoró) en 6 semanas como se observa en el segundo video? La impresión clínica del cambio en la gravedad se evalúa en una escala Likert de 7 puntos (+3=mejoró significativamente a -3=peor significativamente).

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)).
Se evaluó el CI-CS de la prueba de anclaje no primario, comparando el CI-CS de la Visita 4 (final del tratamiento) versus la Visita 2 (valor inicial) y de la Visita 6 (final del lavado) versus la Visita 4 (final del tratamiento) como hecho para la prueba de anclaje principal.
Índice funcional de ataxia espinocerebelosa (SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
Periodo de tiempo: Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)).
El índice funcional de ataxia espinocerebelosa (SCAFI) se compone de la prueba de caminata de 8 metros y la prueba de clavija de 9 orificios de la mano dominante y no dominante (9HPT-D/9HPT-ND) (las 3 pruebas son evaluaciones cronometradas; cada una se realiza dos veces y los valores se promedian; los valores de 8MWT y 9HPT-D y 9HPT-ND se convierten de tiempos a tasas, y los resultados se expresan como una puntuación Z compuesta de cada prueba en relación con el valor inicial) y la tasa PATA (número contado con qué frecuencia un paciente puede repetir las sílabas "PATA" en 10 segundos), una medida del rendimiento del habla. Las puntuaciones de estos 3 se transformaron en puntuaciones Z (= promedio del individuo de ambos ensayos para realizar la tarea respectiva -media de la población de estudio al inicio) / DE de la población de estudio al inicio). Una puntuación Z de 0 equivale a la media poblacional al inicio del estudio. Para los 3, puntuaciones Z más altas (por encima de la media) significan un mejor rendimiento. La puntuación total de SCAFI se calculó como la media aritmética de las puntuaciones Z no faltantes para los 3. Una puntuación total más alta significa un mejor rendimiento.
Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)).
Escala de Evaluación y Calificación de la Ataxia (SARA) [Schmitz-Hübsch Etal, 2006; Subramonía, 2007]
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (día 42 del estudio de padres); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado postratamiento

La Escala de Evaluación y Calificación de Ataxia tiene 8 ítems que se relacionan con la marcha, la postura, la sedestación, el habla, la prueba de persecución de dedos, la prueba de nariz-dedo, los movimientos alternos rápidos y la prueba de talón-espinilla. El rango es de 0 a 40 puntos, donde una puntuación más baja representa una mejora neurológica y una puntuación más alta representa un empeoramiento neurológico.

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)).
Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (día 42 del estudio de padres); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado postratamiento
Escala de calidad de vida EuroQuol- 5 dimensiones (EQ-5D): escala analógica visual (EVA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas): valores de EVA observados en la visita 4; Desde el final del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento: valores de EVA observados en la visita 6.

Para la publicación, la calidad de vida relacionada con la salud basada en la escala analógica visual (EVA) EQ-5D se presentó como criterio de valoración secundario.

EQ-5D VAS es una escala de 0 a 100 en la que se pide a los pacientes que indiquen su salud general, donde una puntuación de 0 indica peor salud y una puntuación de 100 indica mejor salud.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas): valores de EVA observados en la visita 4; Desde el final del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento: valores de EVA observados en la visita 6.
Escala de Calificación de Discapacidad Modificada (mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento.

Estado neurológico general basado en seis dominios (ambulación, manipulación, lenguaje, deglución, convulsiones y movimientos oculares). La Escala de Calificación de Discapacidad Modificada (mDRS) varía de 0 a 24, donde 0 es el mejor estado neurológico y 24 es el peor.

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4))
Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento.
Impresiones clínicas globales de cambio del investigador (CGI-c)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento.

La Impresión Clínica Global de Cambio evaluada por el investigador se evalúa en una escala Likert de 7 puntos que va desde 1 = "mucho mejorado" hasta 7 = "mucho peor".

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)).
Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento.
Impresión clínica global de cambio de padres/cuidadores (CGI-C)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado postratamiento

La Impresión Clínica Global de Cambio evaluada por el padre/cuidador se evalúa en una escala Likert de 7 puntos que va desde 1 = "mucho mejorado" a 7 = "mucho peor".

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)).
Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado postratamiento
Impresiones clínicas globales (CGI) del paciente, si es posible
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento.

La Impresión Clínica Global de Cambio evaluada por el paciente (si puede) se evalúa en una escala Likert de 7 puntos que va desde 1 = "mucho mejor" a 7 = "mucho peor".

Los valores de cambio se calcularon para cada período, es decir, el tratamiento con IB1001 (comparando el final del tratamiento (Visita 4) con el valor inicial (Visita 2)) y el lavado posterior al tratamiento (comparando el final del lavado (Visita 6) con el final del tratamiento ( Visita 4)).
Desde el inicio hasta el final del tratamiento con IB1001 (estudio principal, tratamiento de 6 semanas); Fin del tratamiento con IB1001 hasta el final del lavado posterior al tratamiento.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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IntraBio Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de junio de 2019

Finalización primaria (Actual)

9 de enero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

9 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

30 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IB1001-202

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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