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GM2 신경절분비증(테이삭스 및 샌드호프병)에 대한 N-아세틸-L-류신

2024년 2월 12일 업데이트: IntraBio Inc

N-Acetyl-L-Leucine이 GM2 신경절분열증(Tay-Sachs and Sandhoff 질병)에 미치는 영향: 다국적, 다기관, 공개 라벨, 평가자 맹검 2상 연구

GM2 신경절종증(테이삭스 및 샌드호프병) 치료를 위한 N-아세틸-L-류신(IB1001)의 안전성과 효능을 평가하는 다국적, 다기관, 공개 라벨, 평가자 맹검 전향적 2상 연구입니다. .

이 연구에는 부모 연구와 확장 단계의 두 단계가 있습니다.

모 연구는 GM2 신경절종증(테이삭스 및 샌드호프병)의 대증 치료에서 N-아세틸-L-류신(IB1001)의 안전성과 효능을 평가합니다.

연장 단계에서는 GM2 강글리오시드증의 신경보호, 질병 조절 치료에 대한 IB1001의 장기적인 안전성과 효능을 평가합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

부모 연구에서 환자는 기준선 기간, 6주 치료 기간 및 6주 치료 휴약 기간의 세 가지 연구 단계 동안 평가됩니다. 초기 스크리닝 방문 전 6주 이내에 환자가 자격 기준에 정의된 금지 약물을 받은 경우(이전 치료 기간에 관계없이) 첫 번째 기본 평가. 모든 환자는 치료 기간 동안 연구 약물을 받게 됩니다. 각 개별 환자에 대해 부모 연구는 약 3.5 - 4개월 동안 지속되며 그 동안 연구 장소를 6번 방문합니다.

이 연장 단계에서는 모 연구를 완료한 환자가 주임 연구원(PI)의 재량에 따라 N-아세틸-L-류신(IB1001)으로 치료를 계속할 수 있습니다. 환자들은 6주 워시아웃으로 구분된 1년 치료 기간 2회 동안 IB1001로 치료를 받게 됩니다. 모든 환자는 이 1년 치료 기간 동안 연구 약물을 받게 됩니다. 각 개별 환자에 대해 연장 단계는 약 25.5개월 동안 지속되며, 그 동안 연구 사이트를 6번 방문합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Gießen, 독일, 35389
        • University of Gießen
      • München, 독일, 80539
        • Ludwig Maximilian University of Munich
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10017
        • NYU Langone School of Medicine
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, 영국, M5 5AP
        • Salford Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

모 연구 포함 기준

다음 기준을 모두 충족하는 개인은 연구에 참여할 수 있습니다.

  1. 환자 및/또는 법적 대리인/부모가 서명한 서면 동의서
  2. 유럽에서 6세 이상 또는 미국에서 18세 이상으로 GM2 강글리오시드증 진단이 확인된 남성 또는 여성 유전자) 정보에 입각한 동의서에 서명할 때.

  3. 임신 가능성이 있는 폐경 전 여성으로 정의되는 가임 여성은 성적으로 비활동적이거나(최초 투여 전 14일 동안 지속되어 마지막 투여 후 28일까지 금욕) 다음 중 하나를 사용하는 경우 포함됩니다. 매우 효과적인 피임약(즉, 결과

    1. 자궁 내 장치(IUD);
    2. 파트너의 외과적 불임 수술(최소 6개월 동안의 정관 절제술);
    3. 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 또는 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법(경구, 질내 또는 경피);
    4. 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법(경구, 주사 또는 이식);
    5. 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS);
    6. 양측 난관 폐쇄.

  4. 임신 가능성이 없는 여성은 첫 번째 투여 전 최소 6개월 전에 다음 불임 절차 중 하나를 수행해야 합니다.

    1. 자궁경 멸균;
    2. 양측 난관 결찰술 또는 양측 난관절제술;
    3. 자궁절제술;
    4. 양측 난소절제술;

    또는

    첫 번째 투여 전 최소 1년 동안 무월경을 동반한 폐경 후 상태여야 하며 난포 자극 호르몬(FSH) 혈청 수치가 폐경 후 상태와 일치해야 합니다. 폐경 후 여성에 대한 FSH 분석은 스크리닝 시 수행됩니다. FSH 수치는 중앙 검사실에서 결정한 폐경 후 범위에 있어야 합니다.

  5. 정관 수술을 받지 않은 남성 환자는 연구 기간 동안 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 성교를 삼가거나 살정제와 함께 콘돔을 사용하는 데 동의하고 여성 파트너는 포함 기준 3 또는 4를 준수하는 데 동의합니다. 연구가 시작되기 6개월 이상 전에 정관 절제술을 받은 경우 성교 중에 콘돔을 사용해야 합니다. 연구 시작 전 6개월 이내에 정관 수술을 받은 남성은 정관 수술을 받지 않은 남성과 동일한 제한 사항을 따라야 합니다.
  6. 남성인 경우 환자는 첫 번째 투여부터 투여 후 90일까지 정자를 기증하지 않는 데 동의합니다.

  7. 환자는 다음 범위에 속해야 합니다.

    a) SARA 점수 5 ≤ X ≤ 33점(40점 만점) 및 i. SARA 척도의 보행 소검사의 2-7 범위 이내(0-8 범위 외) 또는 ii. 20 ≤ X ≤150초 내에 지배적인 손으로 9홀 페그 테스트(9HPT-D)(SCAFI 하위 테스트)를 수행할 수 있어야 합니다.

  8. 스크리닝 시 체중 ≥15kg.

  9. 환자는 금지 약물 목록에 있는 약물을 포함하여 GM2 강글리오시드증(증상)에 대한 기존 약물/요법을 기꺼이 공개합니다. 금지되지 않은 약물/요법(예: 수반되는 언어 치료 및 물리 치료)는 다음과 같은 경우에 허용됩니다.

    1. 연구자는 약물/요법이 연구 프로토콜/결과를 방해할 것이라고 생각하지 않습니다.
    2. 환자는 방문 1(기준 1) 전 최소 6주 동안 안정적인 용량/기간 및 치료 유형을 받았습니다.
    3. 환자는 연구 기간 동안 안정적인 용량을 기꺼이 유지하고/치료를 변경하지 않습니다.
  10. 서면 환자 정보 및 환자 또는 법적 대리인/부모의 정보에 입각한 동의서에 제공된 연구 참여의 의미에 대한 이해, 지침을 준수하고 필요한 연구 방문에 참석하려는 의지를 보여줍니다(아동의 경우 이 기준은 부모 또는 지정된 보호자).

부모 연구 제외 기준

다음 기준 중 하나라도 충족하는 개인은 연구에 참여할 자격이 없습니다.

  1. 무증상 환자
  2. 환자는 Tay-Sachs 또는 Sandhoff 질병의 임상적 특징을 가지고 있지만 HEXA 또는 HEXB 유전자의 돌연변이로 인한 β-hexosaminidase 결핍으로 인한 GM2 Gangliosidosis에 대한 이전 유전자 검사에서 완전히 음성 결과가 나왔습니다.

  3. 다음 중 어느 하나에 해당하는 환자:

    1. 만성 설사;
    2. 설명할 수 없는 시력 상실;
    3. 악성종양;
    4. 인슐린 의존성 당뇨병.
    5. N-Acetyl-Leucine(DL-, L-, D-) 또는 유도체에 대한 과민증의 알려진 병력.
    6. Ora-Blend®의 부형제(즉, 자당, 소르비톨, 셀룰로오스, 카르복시메틸셀룰로오스, 크산탄검, 카라기난, 디메티콘, 메틸파라벤 및 소르빈산칼륨)에 대해 알려진 과민증 병력.
  4. 방문 1 이전 6주 이내에 다른 임상 연구에 동시 참여 또는 조사 의약품(IMP; '연구 약물')의 투여를 포함하는 임의의 임상 연구에 참여.
  5. 연구자의 재량에 따라 환자를 위험에 빠뜨리거나, 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나, 환자의 임상 연구 참여를 방해할 수 있는 신체적 또는 정신적 상태를 가진 환자.

  6. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈액학, 응고, 임상 화학 또는 소변 검사에서 알려진 임상적으로 중요한(조사자의 재량에 따라) 실험실:

    1. 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) >5x 정상 상한치(ULN);
    2. 총 빌리루빈 >1.5x ULN, 길버트 증후군이 존재하지 않는 한 총 빌리루빈 >2x ULN.
  7. 약물, 약물 또는 알코올의 알려진 또는 지속적인 사용, 오용 또는 의존성.
  8. 현재 또는 계획된 임신 또는 모유 수유 중인 여성.
  9. 연구자의 재량에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해하는 심각한 시력 또는 청각 장애(안경이나 보청기로 교정되지 않음)가 있는 환자.
  10. 관절, 근육, 인대 및/또는 신경에 ​​영향을 미치는 관절염 또는 기타 근골격계 장애로 진단받은 환자는 스스로 환자의 이동성에 영향을 미치고 연구자의 재량에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해합니다.

  11. 방문 1(기준 1) 이전에 다음 금지 약물 중 임의의 것으로부터 6주간의 휴약 기간을 거치기를 원하지 않거나 및/또는 할 수 없고 방문 6까지 금지된 약물 없이 남아 있는 환자.

    1. 아미노피리딘(서방형 포함);
    2. N-아세틸-DL-류신(예: Tanganil®);
    3. N-아세틸-L-류신(IMP로 제공되지 않는 경우 금지됨);
    4. 릴루졸;
    5. 가바펜틴;
    6. 바레니클린;
    7. 클로르족사존;
    8. 설파살라진;
    9. 로수바스타틴.

확장 단계 포함 기준

  1. IB1001-202 모 연구의 방문 6 완료
  2. 주임 연구원은 IB1001을 사용한 추가 치료가 환자에게 최선의 이익이 되도록 결정합니다.
  3. 연장 단계에 참여하기 위해 환자 및/또는 법적 대리인/부모/공정한 증인이 서명한 서면 동의서
  4. 환자는 연장 단계 기간 내내 방문 6에서 다음과 같은 금지된 약물 없이 계속 남아 있을 의향이 있습니다.

아미노피리딘(서방형 포함); b) N-아세틸-DL-류신(예: Tanganil®); c) N-아세틸-L-류신(IMP로 제공되지 않는 경우 금지됨); d) 릴루졸; e) 가바펜틴; f) 바레니클린; g) 클로르족사존; h) 설파살라진; i) 로수바스타틴.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: IB1001로 치료

모 연구: 경구 투여된 IB1001로 6주 치료. 연장 단계: 경구 투여된 IB1001로 1년 치료.

13세 이상의 환자는 1일 총 4g을 투여받습니다(1일 3회 투여).

6-12세의 환자는 체중에 따른 복용량을 받게 됩니다.

  • 만 6~12세, 체중 15~15세의 환자
  • 6~12세, 체중 25~12세의 환자
  • 체중이 35kg 이상인 6-12세 환자는 하루 4g을 섭취합니다: 아침 2g, 오후 1g, 저녁 1g(성인 기준)
의약품: IB1001
IB1001(N-Acetyl-L-Leucine)은 경구 투여되는 변형된 아미노산 에스테르입니다.
다른 이름들:
  • N-아세틸-L-류신
간섭 없음: 치료 후 세척
모 연구 6주 치료 기간 및 연장기 1년 치료 기간 후에 환자는 치료 후 6주 휴약 기간에 들어갑니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각도 변화에 대한 임상적 인상(CI-CS) [Fields et al 2021]
기간: (IB1001의 기준선[1일]과 IB1001의 6주 치료 종료[대략 42일]를 비교하는 CI-CS) MINUS(IB1001의 6주 치료 종료[대략 42일]와 종료를 비교하는 CI-CS) 6주 후 치료 후 세척);

심각도 평가 변화에 대한 임상적 인상은 맹검 평가자에게 다음을 고려하도록 지시합니다: 첫 번째 비디오와 비교하여 주로 사용하는 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D) 또는 8미터 걷기 테스트( 8MWT)가 두 번째 영상에서 본 것처럼 6주 만에 변화(개선 또는 악화) 되었나요? 심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요. 그런 다음, IB1001 치료 기간에 대해 얻은 평균 변화에서 치료 후 기간에 얻은 평균 변화를 차감했는데, 양의 값은 치료 후 휴약 기간에 비해 치료 기간이 개선되었음을 의미합니다.
(IB1001의 기준선[1일]과 IB1001의 6주 치료 종료[대략 42일]를 비교하는 CI-CS) MINUS(IB1001의 6주 치료 종료[대략 42일]와 종료를 비교하는 CI-CS) 6주 후 치료 후 세척);

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 2차 종점: CI-CS의 개별 구성요소
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지.

심각도 평가 변화에 대한 임상적 인상은 맹검 평가자에게 다음을 고려하도록 지시합니다: 첫 번째 비디오와 비교하여 주로 사용하는 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D) 또는 8미터 걷기 테스트( 8MWT)가 두 번째 영상에서 본 것처럼 6주 만에 변화(개선 또는 악화) 되었나요? 심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요.
IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지.
주요 2차 종점: 평균 CI-S에 따른 심각도 변화
기간: (기준선 기간[방문 1 및 2의 평균]과 치료 종료 기간[방문 3 및 4의 평균]을 비교한 CI-S) - (치료 기간 종료 사이의 CI-S 변화[방문 3 및 4의 평균] 및 세척 기간 종료[방문 5 및 6의 평균]).

중증도 변화 평가는 맹검 평가자에게 각 방문 시 환자의 중증도를 고려하도록 지시합니다.

CI-S(임상적 심각도) 평가 범위는 +3 = "전혀 아프지 않은 정상"부터 -3="가장 극도로 아픈 환자 중"까지였습니다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(기준 기간(1차 방문과 2차 방문의 평균)과 치료 종료 기간(3차 방문과 4차 방문의 평균) 사이의 변화)과 치료 후 휴약(종료 사이)에 대해 계산되었습니다. 치료 기간(3차 방문 및 4차 방문의 평균) 및 휴약 기간 종료(5차 방문 및 6차 방문의 평균). 그리고, IB1001 투여 기간의 평균 변화에서 치료 후 기간의 평균 변화를 뺍니다.
(기준선 기간[방문 1 및 2의 평균]과 치료 종료 기간[방문 3 및 4의 평균]을 비교한 CI-S) - (치료 기간 종료 사이의 CI-S 변화[방문 3 및 4의 평균] 및 세척 기간 종료[방문 5 및 6의 평균]).
주요 2차 평가변수: 3점 척도로 재분류된 CI-CS 점수
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지

심각도 평가 변화에 대한 임상적 인상은 맹검 평가자에게 다음을 고려하도록 지시합니다: 첫 번째 비디오와 비교하여 주로 사용하는 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D) 또는 8미터 걷기 테스트( 8MWT)가 두 번째 영상에서 본 것처럼 6주 만에 변화(개선 또는 악화) 되었나요? 심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다.

CI-CS 점수 <0은 악화됨(-1)으로 재분류되었고, CI-CS 점수 0은 변경되지 않은 상태(0)로 분류되었으며, CI-CS 점수 >0은 개선됨(+1)으로 재분류되었습니다.

방문 4 대 방문 2 및 방문 6 대 방문 4를 비교할 때, CI-CS 점수 <0은 악화됨(-1)으로 재분류되었고, CI-CS 점수 0은 변경되지 않음(0)으로 분류되었으며, CI-CS 점수 >0은 그대로 유지되었습니다. 개선(+1)으로 재분류되었습니다.
IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 6주 치료 휴약 종료까지
주요 2차 종점: 비1차 앵커 테스트에 대한 CI-CS 점수
기간: 비일차 앵커 테스트의 CI-CS는 방문 4(치료 종료) 대 방문 2(기준선) 및 방문 6(세척 종료) 대 방문 4(치료 종료)의 CI-CS를 다음과 같이 비교하여 평가되었습니다. 1차 앵커 테스트를 완료했습니다.

심각도 평가 변화에 대한 임상적 인상은 맹검 평가자에게 다음을 고려하도록 지시합니다: 첫 번째 비디오와 비교하여 주로 사용하는 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D) 또는 8미터 걷기 테스트( 8MWT)가 두 번째 영상에서 본 것처럼 6주 만에 변화(개선 또는 악화) 되었나요? 심각도 변화에 대한 임상적 인상은 7점 리커트 척도(+3=상당히 개선됨 ~ -3=상당히 악화됨)로 평가됩니다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요.
비일차 앵커 테스트의 CI-CS는 방문 4(치료 종료) 대 방문 2(기준선) 및 방문 6(세척 종료) 대 방문 4(치료 종료)의 CI-CS를 다음과 같이 비교하여 평가되었습니다. 1차 앵커 테스트를 완료했습니다.
척수소뇌실조증 기능지수(SCAFI) [Schmitz-Hübsch et al, 2008]
기간: 변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요.
척수소뇌실조증 기능 지수(SCAFI)는 8미터 걷기 테스트, 우세 손과 비우세 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D/9HPT-ND)로 구성됩니다(3가지 테스트는 시간 제한이 있는 평가입니다. 각각은 두 번 수행되고 값 8MWT, 9HPT-D 및 9HPT-ND 값은 시간에서 속도로 변환되고 결과는 기준선에 대한 각 테스트의 복합 Z-점수로 표시됩니다. 10초 이내에 음절 "PATA"를 반복합니다. 이는 말하기 성능의 척도입니다. 이들 3개의 점수는 Z-점수(=각 작업을 수행하기 위한 두 시험의 개인 평균 - 기준선에서 연구 집단의 평균)/기준선에서 연구 집단의 SD)로 변환되었습니다. Z 점수 0은 기준선의 모집단 평균과 동일합니다. 3가지 모두에서 Z 점수가 높을수록(평균보다 높음) 성능이 더 좋다는 의미입니다. SCAFI 총점은 3에 대한 누락되지 않은 Z 점수의 산술 평균으로 계산되었습니다. 총점이 높을수록 성과가 좋다는 것을 의미합니다.
변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요.
운동실조증 평가 및 평가 척도(SARA) 점수 [Schmitz-Hübsch Etal, 2006; 서브라모니, 2007]
기간: 기준선부터 IB1001 치료 종료까지(부모 연구 42일차); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지

실조증 평가 및 등급 척도는 보행, 자세, 앉기, 말하기, 손가락 추적 검사, 코 손가락 검사, 빠른 교대 동작, 발뒤꿈치 검사와 관련된 8개 항목으로 구성됩니다. 범위는 0~40점으로 점수가 낮을수록 신경학적 호전을 의미하고 점수가 높을수록 신경학적 악화를 의미한다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요.
기준선부터 IB1001 치료 종료까지(부모 연구 42일차); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지
EuroQuol- 5차원(EQ-5D) 삶의 질 척도: 시각적 아날로그 척도(VAS)
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(모 연구 6주 치료): 4차 방문 시 관찰된 VAS 값; IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지: 방문 6에서 VAS 값이 관찰되었습니다.

게시에서는 EQ-5D 시각 아날로그 척도(VAS)를 기반으로 한 건강 관련 삶의 질을 2차 평가변수로 제시했습니다.

EQ-5D VAS는 환자에게 전반적인 건강 상태를 표시하도록 요청하는 0~100점 척도로, 0점은 최악의 건강 상태, 100점은 가장 좋은 상태를 나타냅니다.
IB1001 치료 종료 시 기준선(모 연구 6주 치료): 4차 방문 시 관찰된 VAS 값; IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지: 방문 6에서 VAS 값이 관찰되었습니다.
수정된 장애 등급 척도(mDRS) [Iturriaga et al. 2006]
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지.

6가지 영역(보행, 조작, 언어, 삼키기, 발작 및 안구 운동)을 기반으로 한 전반적인 신경학적 상태. 수정된 장애 평가 척도(mDRS)의 범위는 0~24이며, 여기서 0은 가장 좋은 신경학적 상태이고 24는 가장 나쁜 상태입니다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 방문 4))
IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지.
조사자의 변화에 ​​대한 임상적 전반적 인상(CGI-c)
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지.

조사자가 평가한 변화에 대한 임상적 전반적인 인상은 1='매우 개선됨'에서 7='매우 악화됨' 범위의 7점 리커트 척도로 평가됩니다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요.
IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지.
부모/보호자의 변화에 ​​대한 임상적 전반적 인상(CGI-C)
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지

부모/보호자가 평가한 변화에 대한 임상적 전반적인 인상은 1='매우 개선됨'에서 7='매우 더 나쁨' 범위의 7점 리커트 척도로 평가됩니다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요.
IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지
가능한 경우 환자의 임상적 전반적 인상(CGI)
기간: IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지.

환자(가능한 경우)가 평가한 변화에 대한 임상적 전반적인 인상은 1='매우 개선됨'에서 7='매우 악화됨' 범위의 7점 리커트 척도로 평가됩니다.

변화 값은 각 기간, 즉 IB1001 치료(치료 종료(방문 4)를 기준선(방문 2)과 비교) 및 치료 후 세척(세척 종료(방문 6)과 치료 종료(방문) 비교)에 대해 계산되었습니다. 4))를 방문하세요.
IB1001 치료 종료 시 기준선(부모 연구 6주 치료); IB1001 치료 종료부터 치료 후 세척 종료까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

IntraBio Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 6월 7일

기본 완료 (실제)

2023년 1월 9일

연구 완료 (실제)

2023년 1월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 11월 28일

처음 게시됨 (실제)

2018년 11월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IB1001-202

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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