Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat a kombinált pirimidin-nukleozidokkal végzett kezelés folytatásáról TK2-hiányban szenvedő betegeknél (Continuation)

2026. szeptember 4. frissítette: UCB BIOSCIENCES, Inc.

2. fázisú nyílt vizsgálat a kombinált pirimidin-nukleozidokkal végzett kezelés folytatásáról timidin-kináz 2-hiányban (TK2) szenvedő betegeknél

Ez egy 2. fázisú prospektív, nyílt kezelési vizsgálat az MT1621 biztonságosságáról és hatékonyságáról olyan TK2-hiányos alanyoknál, akik részt vettek az MT-1621-101 retrospektív vizsgálatban. Azok a személyek, akiket dC/dT-vel kezelnek, és nem vettek részt az MT-1621-101-ben, szintén beiratkozhatnak a szponzor jóváhagyásával. Minden alany esetében fontos annak biztosítása, hogy a klinikai és funkcionális mérések összegyűjtése a dC/dT-kezelés előtt elegendő legyen ahhoz, hogy kiindulási értékelésként szolgáljon a biztonságosság és a hatékonyság értékeléséhez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú prospektív, nyílt kezelési vizsgálat az MT1621 biztonságosságáról és hatékonyságáról olyan TK2-hiányos alanyoknál, akik részt vettek az MT-1621-101 retrospektív vizsgálatban. Azok a személyek, akiket dC/dT-vel kezelnek, és nem vettek részt az MT-1621-101-ben, szintén beiratkozhatnak a szponzor jóváhagyásával. Minden alany esetében fontos annak biztosítása, hogy a klinikai és funkcionális mérések összegyűjtése a dC/dT-kezelés előtt elegendő legyen ahhoz, hogy kiindulási értékelésként szolgáljon a biztonságosság és a hatékonyság értékeléséhez.

Az MT-1621-102-ben minden alanyt MT1621-gyel kezelnek a 3 protokollban meghatározott dózisszint egyikével: 260 mg/kg/nap (130 mg/kg/nap dC és 130 mg/kg/nap dT), 520 mg /kg/nap (260 mg/kg/nap dC és 260 mg/kg/nap dT), vagy 800 mg/kg/nap (400 mg/kg/nap dC és 400 mg/kg/nap dT), három részre osztva egyenlő adagok (tid). A vizsgálatba bevont alanyok, akik már ezen dózisszintek valamelyikén szedik gyógyszerüket, vagy áttérnek a kémiai minőségű dC/dT vagy dCMP/dTMP kezeléséről az MT1621 azonos dózisára, vagy folytatják az MT1621 használatát a jelenlegi dózisukkal. Azok az alanyok, akik korábban kémiai minőségű dC/dT-t, dCMP/dTMP-t vagy MT1621-et szedtek e dózisszintek egyikétől eltérő dózisban, átállnak az MT1621 protokollban meghatározott dózisára, attól függően, hogy melyik áll legközelebb az alany korábbi dózisához. vegyi minőségű dC/dT, vegyi minőségű dCMP/dTMP vagy MT1621. Az adag csökkenthető tolerálhatósági okokból.

A biztonságosságot és a hatékonyságot a beiratkozáskor, 1 hónaponként, 3 havonta 18 hónapig, 6 havonta 36 hónapig, majd ezt követően évente és a vizsgálatban való részvétel végén értékelik. Azon alanyok esetében, akik nem vettek részt az MT-1621-101 vizsgálatban, a szponzor határozza meg az egyes alanyokra vonatkozó konkrét értékeléseket a vizsgálóval folytatott megbeszélés során a biztonságosság és hatásosság értékelése céljából kiindulási értékelésként gyűjtött adatok alapján. Az MT1621-et étkezés közben kell bevenni.

A tanulmány a ritka PK-mintavételt egyensúlyi állapotban értékeli a ritka mintavételi módszertan használatával.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

47

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Tk0102 1005
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Tk0102 4038
      • Holon, Izrael
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Izrael
        • Tk0102 4037
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Spanyolország
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Spanyolország
        • Tk0102 3031
      • Seville, Spanyolország
        • Tk0102 3101

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A szülő(k) vagy törvényes képviselője (LAR) aláírt, tájékozott beleegyezése és/vagy a beteg hozzájárulása (adott esetben).
  2. Megerősített genetikai mutáció a TK2 génben.
  3. Egyéb genetikai betegség vagy poligén betegség hiánya.
  4. Jelenlegi kezelés nukleos(t)idekkel a TK2-hiány miatt. Azoknak a betegeknek, akik korábban nem vettek részt az MT 1621 101-ben, a szponzor jóváhagyására lesz szükségük annak biztosítására, hogy a klinikai és funkcionális mérések kezelés előtti összegyűjtése elegendő legyen a biztonságosság és hatásosság értékelésének kiindulási értékeléséhez.
  5. A női betegek nem szoptathatnak, a szűrés során negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük (10 évesnél idősebb nők), és nem állhat szándékában teherbe esni a vizsgálat ideje alatt. A fogamzóképes korú nőbetegeknek (azaz a menstruációt követően a menopauza utáni ≥1 évig, ha anatómiailag és fiziológiailag nem képesek teherbe esni) meg kell állapodniuk és el kell kötelezniük magukat a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásában a vizsgálat időtartama alatt, és a vizsgálat befejezése után 30 napig. Elfogadható módszerek azok, amelyek önmagukban vagy kombinációban alacsony meghibásodási arányt eredményeznek (pl.
  6. A szexuális partnerrel rendelkező férfi betegeknek óvszert kell használniuk a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 30 napig, hogy megakadályozzák a vizsgálati gyógyszer átjutását a partnernek az ejakulátumban. A férfi résztvevőket fel kell hívni arra, hogy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után 30 napig ne adjanak spermát.
  7. Hajlandóság a jelenlegi kezelési rend és a jelenlegi edzésprogram fenntartására a klinikai vizsgálat időtartama alatt.
  8. Hajlandóság a vizsgálati protokollnak való megfelelésre, beleértve, de nem kizárólagosan, az összes vizsgálati eljárást, tanulmányi látogatást és a vizsgálati gyógyszerek megfelelőségét.

Kizárási kritériumok:

  1. Májbetegség a kórelőzményben vagy májfunkciós vizsgálati eredmények (ALT, AST vagy összbilirubin) ≥2-szerese a normál felső határának a szponzor előzetes jóváhagyása nélkül.
  2. Egyéb jelentős egészségügyi állapot, amely a vizsgáló vagy a vizsgálati támogató véleménye szerint megzavarhatja a TK2-hiány klinikai lefolyásának értelmezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: doxecitin és doxribtimin
Ez egy nyílt elnevezésű vizsgálat, amelyben minden résztvevő egyetlen karban vesz részt. A vizsgálatban résztvevők legfeljebb 800 mg/kg/nap doxecitint és doxribtimint szednek (400 mg/kg/nap doxecitint és 400 mg/kg/nap doxiribtimint).
Drog: doxecitin és doxribtimin
A doxecitint és a doxribtimint szájon át, három egyenlő adagban adják be, körülbelül 6-8 órás időközzel. A doxecitint és a doxribtimint étkezés közben kell bevenni.
Más nevek:
  • MT1621
  • GMP minőségű dC/dT (dezoxicitidin és dezoxitimidin)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléshez társuló mellékhatások (TEAE) előfordulási gyakorisága
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adásától a biztonsági utánkövetés végéig (kb. 7 évig)
Az AE (kóros esemény) minden olyan kedvezőtlen egészségügyi eseményt jelent, amely egy betegnél vagy klinikai vizsgálatban résztvevőnél jelentkezik, időben összefüggésben áll a vizsgálati gyógyszer alkalmazásával, függetlenül attól, hogy az a vizsgálati gyógyszerrel hozható-e összefüggésbe.
A vizsgálati gyógyszer első adásától a biztonsági utánkövetés végéig (kb. 7 évig)
A vizsgálati gyógyszer abbahagyásához vezető TEAE-k előfordulása
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első beadásától a biztonsági nyomon követés végéig (legfeljebb körülbelül 7 évig)
Az AE (kóros esemény) minden olyan kóros orvosi eseményt jelent, amely a betegben vagy a klinikai vizsgálat résztvevőjében jelentkezik, időben összefügg a vizsgálati gyógyszer alkalmazásával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerrel hozható-e összefüggésbe vagy sem.
A vizsgálati gyógyszer első beadásától a biztonsági nyomon követés végéig (legfeljebb körülbelül 7 évig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) válaszpontszám
Időkeret: Tanulmány végén értékelve (körülbelül 7 év)
A CGI-I értékelési skála lehetővé teszi a klinikus számára a vizsgálati résztvevő időbeli javulásának globális értékelését, miután a vizsgálati gyógyszert elkezdték alkalmazni. A vizsgálati résztvevő állapotának javulását egy 7 pontos skálán értékelik, amely 1-től (nagymértékben javult) 7-ig (nagymértékben romlott) terjed, a következőképpen: 1 = nagymértékben javult, 2 = jelentősen javult, 3 = minimálisan javult, 4 = nincs változás, 5 = minimálisan romlott, 6 = jelentősen romlott, 7 = nagymértékben romlott.
Tanulmány végén értékelve (körülbelül 7 év)
A deoxicitidin (dC) és deoxitimidin (dT) átlagos minimális plazmakoncentrációja (Cmin) állandósult állapotban
Időkeret: A plazma mintákat az 1., 3. és 6. hónapban gyűjtik össze
Cmin = Minimális plazmakoncentráció
A plazma mintákat az 1., 3. és 6. hónapban gyűjtik össze
Állandósult állapotban mért dC és dT átlagos maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: A plazma mintákat az 1., 3. és 6. hónapban gyűjtik össze
Cmax = Maximális plazmakoncentráció
A plazma mintákat az 1., 3. és 6. hónapban gyűjtik össze
A dC és dT plazmakoncentráció-idő görbe alatti átlagos területe (AUC0-24) 0 és 24 óra között egyensúlyi állapotban
Időkeret: A plazmamintákat az 1., 3. és 6. hónapban gyűjtik majd össze
AUC0-24 = A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól 24 óráig
A plazmamintákat az 1., 3. és 6. hónapban gyűjtik majd össze

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Együttműködők

Zogenix, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. augusztus 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. augusztus 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. február 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. február 15.

Első közzététel (Tényleges)

2019. február 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TK0102
  • 2023 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2018 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 2018-004277-27 (EudraCT szám)
  • U1111-1304-0423 (Egyéb azonosító: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Registry Identifier: EU Clinical Trials)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Képzett kutatók kérhetnek adatokat ebből a kísérletből hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyása után, vagy a globális fejlesztés leállítása után, és 18 hónappal a próba befejezése után. A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a kidolgozott vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon. Ez a terv módosulhat, ha a próba befejezése után túl magasnak találják a kísérlet résztvevőinek újbóli azonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetőek.

IPD megosztási időkeret

Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-beli és/vagy európai jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve a próba befejezése után 18 hónappal kérhetnek adatokat ebből a kísérletből.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel