Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование продолжения лечения комбинацией пиримидиновых нуклеозидов у пациентов с дефицитом TK2 (Continuation)

27 апреля 2026 г. обновлено: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Открытое исследование фазы 2 продолжения лечения комбинацией пиримидиновых нуклеозидов у пациентов с дефицитом тимидинкиназы 2 (TK2)

Это проспективное открытое исследование фазы 2 по изучению безопасности и эффективности МТ1621 у субъектов с дефицитом ТК2, которые участвовали в ретроспективном исследовании МТ-1621-101. Субъекты, получающие dC/dT и не участвовавшие в MT-1621-101, также могут быть допущены к регистрации с одобрения Спонсора. Для всех субъектов важно убедиться, что сбор клинических и функциональных измерений до лечения с помощью dC/dT достаточен для использования в качестве исходной оценки для целей оценки безопасности и эффективности.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное открытое исследование фазы 2 по изучению безопасности и эффективности МТ1621 у субъектов с дефицитом ТК2, которые участвовали в ретроспективном исследовании МТ-1621-101. Субъекты, получающие dC/dT и не участвовавшие в MT-1621-101, также могут быть допущены к регистрации с одобрения Спонсора. Для всех субъектов важно убедиться, что сбор клинических и функциональных измерений до лечения с помощью dC/dT достаточен для использования в качестве исходной оценки для целей оценки безопасности и эффективности.

В MT-1621-102 все субъекты будут получать MT1621 при одном из 3 уровней доз, указанных в протоколе: 260 мг/кг/день (130 мг/кг/день dC и 130 мг/кг/день dT), 520 мг /кг/день (260 мг/кг/день dC и 260 мг/кг/день dT) или 800 мг/кг/день (400 мг/кг/день dC и 400 мг/кг/день dT), разделенные на три части. равные дозы (tid). При включении в исследование субъекты, уже принимающие лекарства в одной из этих дозировок, либо перейдут с dC/dT или dCMP/dTMP химической чистоты на ту же дозу MT1621, либо продолжат использовать MT1621 в своей текущей дозе. Субъекты, которые ранее принимали dC/dT, dCMP/dTMP или MT1621 химической чистоты в дозах, отличных от одного из этих уровней доз, будут переведены на указанную в протоколе дозу MT1621, в зависимости от того, какая из них ближе всего к предыдущей дозе субъекта. dC/dT химической чистоты, dCMP/dTMP химической чистоты или MT1621. Доза может быть уменьшена по соображениям переносимости.

Безопасность и эффективность будут оцениваться при включении в исследование, через 1 месяц, каждые 3 месяца в течение 18 месяцев, каждые 6 месяцев в течение 36 месяцев, затем ежегодно и в конце участия в исследовании. Для субъектов, которые не участвовали в исследовании MT-1621-101, конкретные оценки для каждого субъекта будут определены Спонсором в обсуждении с Исследователем на основе данных, собранных в качестве исходных оценок для целей оценки безопасности и эффективности. MT1621 следует вводить с пищей.

В исследовании будет оцениваться разреженная выборка ПК в устойчивом состоянии с использованием методологии разреженной выборки.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

47

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Tk0102 4038
      • Holon, Израиль
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Израиль
        • Tk0102 4037
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Испания
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Испания
        • Tk0102 3031
      • Seville, Испания
        • Tk0102 3101
  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Tk0102 1005

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанное информированное согласие родителя(ей) или законного представителя (LAR) и/или согласие пациента (если применимо).
  2. Подтверждена генетическая мутация в гене ТК2.
  3. Отсутствие другого генетического заболевания или полигенного заболевания.
  4. Текущее лечение дефицита ТК2 нуклеоз(т)идами. Пациентам, которые ранее не были включены в программу MT 1621 101, потребуется одобрение спонсора, чтобы убедиться, что сбор клинических и функциональных измерений до начала лечения достаточен для использования в качестве исходной оценки в целях оценки безопасности и эффективности.
  5. Пациентки женского пола не должны находиться на грудном вскармливании, иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге (девочки старше 10 лет) и не иметь намерения забеременеть в ходе исследования. Пациентки женского пола, способные к деторождению (т. е. после менархе до ≥1 года постменопаузы, если они не являются анатомически и физиологически неспособными забеременеть), должны согласиться и взять на себя обязательство использовать высокоэффективные методы контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после окончания исследования. Приемлемые методы определяются как те, которые по отдельности или в комбинации приводят к низкой частоте отказов (т.
  6. Пациенты мужского пола, имеющие половых партнеров, должны использовать презервативы на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата, чтобы предотвратить передачу исследуемого препарата партнеру с эякулятом. Участникам мужского пола следует рекомендовать не сдавать сперму в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  7. Готовность поддерживать текущий режим лечения и текущий режим физических упражнений на время клинического исследования.
  8. Готовность соблюдать протокол исследования, включая, помимо прочего, все процедуры исследования, визиты в рамках исследования и соблюдение режима приема исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  1. Заболевания печени в анамнезе или результаты анализов функции печени (АЛТ, АСТ или общий билирубин) ≥2x верхней границы нормы без предварительного одобрения Спонсора.
  2. Другое серьезное заболевание, которое, по мнению исследователя или спонсора исследования, может затруднить интерпретацию клинического течения дефицита ТК2.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: доксецитин и доксрибтимин
Это открытое исследование, в котором все участники объединены в одну группу. Участники исследования будут принимать доксецитин и доксрибтимин в максимальной дозе 800 мг/кг/день (400 мг/кг/день доксецитина и 400 мг/кг/день доксирибтимина).
Лекарство: доксецитин и доксрибтимин
Доксецитин и доксрибтимин назначают внутрь 3 равными дозами с интервалом примерно 6–8 часов. Доксецитин и доксрибтимин принимают во время еды.
Другие имена:
  • МТ1621
  • Класс GMP dC/dT (дезоксицитидин и дезокситимидин)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯСЛ)
Временное ограничение: От первого введения исследуемого препарата до окончания периода наблюдения безопасности (до приблизительно 7 лет)
НПЯ – это любое неблагоприятное медицинское событие у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого препарата, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым препаратом.
От первого введения исследуемого препарата до окончания периода наблюдения безопасности (до приблизительно 7 лет)
Частота возникновения НЯ, приведших к прекращению приёма исследуемого препарата
Временное ограничение: С момента первого введения исследуемого препарата до окончания периода наблюдения за безопасностью (до примерно 7 лет)
НПР - это любое неблагоприятное медицинское событие у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого лекарственного средства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лекарственным средством.
С момента первого введения исследуемого препарата до окончания периода наблюдения за безопасностью (до примерно 7 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка ответа по шкале общего клинического впечатления об улучшении (CGI-I)
Временное ограничение: Оценка в конце исследования (приблизительно 7 лет)
Шкала CGI-I позволяет клиницисту провести глобальную оценку улучшения состояния участника исследования с течением времени после начала приема исследуемого препарата. Улучшение состояния участника исследования оценивается по 7-балльной шкале от 1 (значительно улучшилось) до 7 (значительно ухудшилось) следующим образом: 1 = значительно улучшилось, 2 = улучшилось, 3 = незначительно улучшилось, 4 = без изменений, 5 = незначительно ухудшилось, 6 = ухудшилось, 7 = значительно ухудшилось.
Оценка в конце исследования (приблизительно 7 лет)
Средняя минимальная плазменная концентрация (Cmin) дезоксицитидина (dC) и дезокситимидина (dT) в установившемся состоянии
Временное ограничение: Образцы плазмы будут собираться в 1, 3 и 6 месяцев
Cmin = Минимальная концентрация в плазме
Образцы плазмы будут собираться в 1, 3 и 6 месяцев
Средняя максимальная концентрация в плазме (Cmax) дЦ и дТ в установившемся состоянии
Временное ограничение: Образцы плазмы будут собираться в 1, 3 и 6 месяцев
Cmax = Максимальная концентрация в плазме
Образцы плазмы будут собираться в 1, 3 и 6 месяцев
Средняя площадь под кривой концентрации в плазме от времени от 0 до 24 часов (AUC0-24) для dC и dT в устойчивом состоянии
Временное ограничение: Образцы плазмы будут собираться на 1, 3 и 6 месяцах
AUC0-24 = Площадь под кривой концентрации препарата в плазме от 0 до 24 часов
Образцы плазмы будут собираться на 1, 3 и 6 месяцах

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Соавторы

Zogenix, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 июля 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 февраля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (Номер EudraCT)
  • U1111-1304-0423 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Идентификатор реестра: EU Clinical Trials)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после одобрения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным на уровне отдельных пациентов и отредактированным документам испытаний, которые могут включать в себя: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Прежде чем использовать данные, предложения должны быть одобрены независимой экспертной комиссией на сайте www.Vivli.org. и необходимо будет подписать подписанное соглашение об обмене данными. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на портале, защищенном паролем. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования окажется слишком высоким после завершения исследования; в этом случае и в целях защиты участников данные об отдельных пациентах не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимизированным IPD и отредактированным документам исследования, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Прежде чем использовать данные, предложения должны быть одобрены независимой экспертной комиссией на сайте www.Vivli.org. и необходимо будет подписать подписанное соглашение об обмене данными. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на портале, защищенном паролем.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования доксецитин и доксрибтимин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Albania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться