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Uno studio in aperto sulla continuazione del trattamento con combinazione di nucleosidi pirimidinici in pazienti con deficit di TK2 (Continuation)

27 aprile 2026 aggiornato da: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto sulla continuazione del trattamento con combinazione di nucleosidi pirimidinici in pazienti con deficit di timidina chinasi 2 (TK2)

Questo è uno studio di trattamento prospettico in aperto di fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia di MT1621 in soggetti con deficit di TK2 che hanno partecipato allo studio retrospettivo MT-1621-101. I soggetti che sono in trattamento con dC/dT e non hanno partecipato a MT-1621-101 possono anche essere autorizzati ad iscriversi con l'approvazione dello Sponsor. Per tutti i soggetti, è importante garantire che la raccolta di misurazioni cliniche e funzionali prima del trattamento con dC/dT sia sufficiente per servire come valutazione di base ai fini della valutazione della sicurezza e dell'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di trattamento prospettico in aperto di fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia di MT1621 in soggetti con deficit di TK2 che hanno partecipato allo studio retrospettivo MT-1621-101. I soggetti che sono in trattamento con dC/dT e non hanno partecipato a MT-1621-101 possono anche essere autorizzati ad iscriversi con l'approvazione dello Sponsor. Per tutti i soggetti, è importante garantire che la raccolta di misurazioni cliniche e funzionali prima del trattamento con dC/dT sia sufficiente per servire come valutazione di base ai fini della valutazione della sicurezza e dell'efficacia.

In MT-1621-102, tutti i soggetti saranno trattati con MT1621 a uno dei 3 livelli di dose specificati dal protocollo: 260 mg/kg/giorno (130 mg/kg/giorno dC e 130 mg/kg/giorno dT), 520 mg /kg/giorno (260 mg/kg/giorno dC e 260 mg/kg/giorno dT), o 800 mg/kg/giorno (400 mg/kg/giorno dC e 400 mg/kg/giorno dT), suddiviso in tre dosi uguali (tid). Al momento dell'arruolamento nello studio, i soggetti che già assumono il farmaco a uno di questi livelli di dose passeranno da dC/dT o dCMP/dTMP di grado chimico alla stessa dose di MT1621 o continueranno a utilizzare MT1621 alla loro dose attuale. I soggetti che in precedenza assumevano dC/dT, dCMP/dTMP o MT1621 di grado chimico a una dose diversa da uno di questi livelli di dose passeranno a una dose di MT1621 specificata dal protocollo, a seconda di quale sia la più vicina alla precedente dose di dC/dT di grado chimico, dCMP/dTMP di grado chimico o MT1621. La dose può essere ridotta per motivi di tollerabilità.

La sicurezza e l'efficacia saranno valutate al momento dell'arruolamento, a 1 mese, ogni 3 mesi fino a 18 mesi, ogni 6 mesi fino a 36 mesi, quindi ogni anno successivamente e alla fine della partecipazione allo studio. Per i soggetti che non hanno partecipato allo Studio MT-1621-101, le valutazioni specifiche per ciascun soggetto saranno determinate dallo Sponsor in discussione con lo Sperimentatore sulla base dei dati raccolti come valutazioni di riferimento ai fini della valutazione della sicurezza e dell'efficacia. MT1621 deve essere somministrato con il cibo.

Lo studio valuterà il campionamento sparse PK allo stato stazionario utilizzando la metodologia di campionamento sparse.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Tk0102 4038
      • Holon, Israele
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Israele
        • Tk0102 4037
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Spagna
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Spagna
        • Tk0102 3031
      • Seville, Spagna
        • Tk0102 3101
  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Tk0102 1005

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato firmato dai genitori o dal rappresentante legalmente autorizzato (LAR) e/o assenso del paziente (se applicabile).
  2. Mutazione genetica confermata nel gene TK2.
  3. Assenza di altra malattia genetica o malattia poligenica.
  4. Attuale trattamento con nucleos(t)idi per il deficit di TK2. I pazienti che non erano stati precedentemente arruolati in MT 1621 101 richiederanno l'approvazione dello Sponsor per garantire che la raccolta di misurazioni cliniche e funzionali prima del trattamento sia sufficiente per servire come valutazione di base ai fini della valutazione della sicurezza e dell'efficacia.
  5. Le pazienti di sesso femminile non devono allattare al seno, avere un test di gravidanza negativo allo screening (femmine di età ≥10 anni) e non avere intenzione di rimanere incinta durante il corso dello studio. Le pazienti di sesso femminile in età fertile (vale a dire, dopo il menarca fino a ≥1 anno di post-menopausa se non anatomicamente e fisiologicamente incapaci di rimanere incinta) devono accettare e impegnarsi a utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci per la durata dello studio e per 30 giorni dopo la fine dello studio. I metodi accettabili sono definiti come quelli che risultano, da soli o in combinazione, in un basso tasso di fallimento (cioè,
  6. I pazienti di sesso maschile con partner sessuali devono utilizzare i preservativi per tutta la durata dello studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per impedire il passaggio del farmaco in studio al partner nell'eiaculato. I partecipanti di sesso maschile devono essere avvisati di non donare lo sperma per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  7. Disponibilità a mantenere l'attuale regime di trattamento e l'attuale regime di esercizio fisico per la durata dello studio clinico.
  8. Disponibilità a rispettare il protocollo dello studio, incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, tutte le procedure dello studio, le visite di studio e la conformità al farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi di malattia epatica o risultati dei test di funzionalità epatica (ALT, AST o bilirubina totale) ≥2 × limite superiore del normale senza previa approvazione dello Sponsor.
  2. Altre condizioni mediche significative che, a parere dello sperimentatore o dello sponsor dello studio, possono confondere l'interpretazione del decorso clinico del deficit di TK2.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: doxecitina e doxribtimina
Questo è uno studio in aperto con tutti i partecipanti in un unico braccio. I partecipanti allo studio assumeranno doxecitina e doxribtimina fino a un massimo di 800 mg/kg/giorno (400 mg/kg/giorno doxecitina e 400 mg/kg/giorno doxiribtimina).
Droga: doxecitina e doxribtimina
La doxecitina e la doxribtimina vengono somministrate per via orale in 3 dosi uguali somministrate a circa 6-8 ore di distanza. La doxecitina e la doxribtimina vengono somministrate con il cibo.
Altri nomi:
  • MT1621
  • Grado GMP dC/dT (deossicitidina e deossitimidina)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione del farmaco dello studio fino alla fine del follow-up di sicurezza (fino a circa 7 anni)
Un EA è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o in un partecipante a uno studio clinico, temporalmente associato all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al farmaco in studio.
Dalla prima somministrazione del farmaco dello studio fino alla fine del follow-up di sicurezza (fino a circa 7 anni)
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che portano all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione del farmaco dello studio fino alla fine del follow-up di sicurezza (fino a circa 7 anni)
Un EA è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, temporalmente associato all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al farmaco in studio.
Dalla prima somministrazione del farmaco dello studio fino alla fine del follow-up di sicurezza (fino a circa 7 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di risposta dell'Impressione Clinica Globale del Miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Valutato alla fine dello studio (circa 7 anni)
La scala di valutazione CGI-I consente una valutazione globale da parte del clinico del miglioramento del partecipante allo studio nel tempo dopo l'inizio del farmaco dello studio. Il miglioramento delle condizioni di un partecipante allo studio è valutato su una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato) come segue: 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = minimamente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = minimamente peggiorato, 6 = molto peggiorato e 7 = molto peggiorato.
Valutato alla fine dello studio (circa 7 anni)
Concentrazione plasmatica minima media (Cmin) di deossicitidina (dC) e deossitimidina (dT) allo stato stazionario
Lasso di tempo: I campioni di plasma verranno raccolti ai mesi 1, 3 e 6
Cmin = Concentrazione plasmatica minima
I campioni di plasma verranno raccolti ai mesi 1, 3 e 6
Concentrazione plasmatica massima media (Cmax) di dC e dT allo stato stazionario
Lasso di tempo: I campioni di plasma saranno raccolti ai mesi 1, 3 e 6
Cmax = Concentrazione plasmatica massima
I campioni di plasma saranno raccolti ai mesi 1, 3 e 6
Area media sotto la curva concentrazione plasmatica - tempo da 0 a 24 ore (AUC0-24) di dC e dT allo stato stazionario
Lasso di tempo: I campioni di plasma saranno raccolti ai mesi 1, 3 e 6
AUC0-24 = Area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo da 0 a 24 ore
I campioni di plasma saranno raccolti ai mesi 1, 3 e 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Collaboratori

Zogenix, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2019

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (Numero EudraCT)
  • U1111-1304-0423 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Identificatore di registro: EU Clinical Trials)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o dopo l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente e a documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificazione dei partecipanti allo studio risulta essere troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati individuali a livello di paziente non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dopo l'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso vuoto, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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