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Une étude ouverte sur la poursuite du traitement avec une combinaison de nucléosides de pyrimidine chez des patients présentant un déficit en TK2 (Continuation)

27 avril 2026 mis à jour par: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Une étude ouverte de phase 2 sur la poursuite du traitement avec une combinaison de nucléosides de pyrimidine chez des patients présentant un déficit en thymidine kinase 2 (TK2)

Il s'agit d'une étude de traitement prospective ouverte de phase 2 sur l'innocuité et l'efficacité du MT1621 chez des sujets déficients en TK2 qui ont participé à l'étude rétrospective MT-1621-101. Les sujets qui sont traités avec dC/dT et qui n'ont pas participé au MT-1621-101 peuvent également être autorisés à s'inscrire avec l'approbation du sponsor. Pour tous les sujets, il est important de s'assurer que la collecte de mesures cliniques et fonctionnelles avant le traitement par dC/dT est suffisante pour servir d'évaluations de base aux fins d'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de traitement prospective ouverte de phase 2 sur l'innocuité et l'efficacité du MT1621 chez des sujets déficients en TK2 qui ont participé à l'étude rétrospective MT-1621-101. Les sujets qui sont traités avec dC/dT et qui n'ont pas participé au MT-1621-101 peuvent également être autorisés à s'inscrire avec l'approbation du sponsor. Pour tous les sujets, il est important de s'assurer que la collecte de mesures cliniques et fonctionnelles avant le traitement par dC/dT est suffisante pour servir d'évaluations de base aux fins d'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité.

Dans MT-1621-102, tous les sujets seront traités avec MT1621 à l'un des 3 niveaux de dose spécifiés dans le protocole : 260 mg/kg/jour (130 mg/kg/jour dC et 130 mg/kg/jour dT), 520 mg /kg/jour (260 mg/kg/jour dC et 260 mg/kg/jour dT), ou 800 mg/kg/jour (400 mg/kg/jour dC et 400 mg/kg/jour dT), répartis en trois doses égales (tid). Lors de leur inscription à l'étude, les sujets prenant déjà leurs médicaments à l'un de ces niveaux de dose passeront soit du dC/dT ou du dCMP/dTMP de qualité chimique à la même dose de MT1621, soit continueront à utiliser le MT1621 à leur dose actuelle. Les sujets qui prenaient auparavant du dC/dT, du dCMP/dTMP ou du MT1621 de qualité chimique à une dose autre que l'un de ces niveaux de dose seront transférés à une dose de MT1621 spécifiée dans le protocole, celle qui est la plus proche de la dose précédente de dC/dT de qualité chimique, dCMP/dTMP de qualité chimique ou MT1621. La dose peut être réduite pour des raisons de tolérance.

L'innocuité et l'efficacité seront évaluées lors de l'inscription, à 1 mois, tous les 3 mois jusqu'à 18 mois, tous les 6 mois jusqu'à 36 mois, puis annuellement par la suite, et à la fin de la participation à l'étude. Pour les sujets qui n'ont pas participé à l'étude MT-1621-101, des évaluations spécifiques pour chaque sujet seront déterminées par le promoteur en discussion avec l'investigateur sur la base des données recueillies en tant qu'évaluations de base aux fins d'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité. MT1621 doit être administré avec de la nourriture.

L'étude évaluera un échantillonnage PK épars à l'état d'équilibre en utilisant une méthodologie d'échantillonnage épars.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

47

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Espagne
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Espagne
        • Tk0102 3031
      • Seville, Espagne
        • Tk0102 3101
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Tk0102 4038
      • Holon, Israël
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Israël
        • Tk0102 4037
  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Tk0102 1005

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé signé par le(s) parent(s) ou représentant légal autorisé (LAR) et/ou consentement du patient (le cas échéant).
  2. Mutation génétique confirmée du gène TK2.
  3. Absence d'autre maladie génétique ou maladie polygénique.
  4. Traitement actuel par nucléos(t)ides pour le déficit en TK2. Les patients qui n'étaient pas auparavant inscrits au MT 1621 101 devront obtenir l'approbation du promoteur pour s'assurer que la collecte de mesures cliniques et fonctionnelles avant le traitement est suffisante pour servir d'évaluation de base aux fins d'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité.
  5. Les patientes ne doivent pas allaiter, avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection (femmes ≥ 10 ans) et n'avoir aucune intention de tomber enceinte au cours de l'étude. Les patientes en âge de procréer (c'est-à-dire après la ménarche jusqu'à ≥ 1 an après la ménopause si elles ne sont pas anatomiquement et physiologiquement incapables de devenir enceintes) doivent accepter et s'engager à utiliser des méthodes contraceptives hautement efficaces pendant la durée de l'étude et pendant 30 jours après la fin de l'étude. Les méthodes acceptables sont définies comme celles qui entraînent, seules ou en combinaison, un faible taux d'échec (c'est-à-dire,
  6. Les patients de sexe masculin avec des partenaires sexuels doivent utiliser des préservatifs pendant toute la durée de l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude pour éviter de transmettre le médicament à l'étude au partenaire dans l'éjaculat. Les participants masculins doivent être avertis de ne pas donner de sperme pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  7. Volonté de maintenir le régime de traitement actuel et le régime d'exercice actuel pendant la durée de l'étude clinique.
  8. Volonté de se conformer au protocole de l'étude, y compris, mais sans s'y limiter, toutes les procédures d'étude, les visites d'étude et la conformité aux médicaments de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents de maladie hépatique ou résultats des tests de la fonction hépatique (ALT, AST ou bilirubine totale) ≥ 2 × limite supérieure de la normale sans l'approbation préalable du sponsor.
  2. Autre condition médicale importante qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur de l'étude, peut confondre l'interprétation de l'évolution clinique du déficit en TK2.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: doxécitine et doxribtimine
Il s'agit d'une étude ouverte avec tous les participants dans un seul bras. Les participants à l'étude prendront de la doxécitine et de la doxribtimine jusqu'à un maximum de 800 mg/kg/jour (400 mg/kg/jour de doxécitine et 400 mg/kg/jour de doxiribtimine).
Médicament: doxécitine et doxribtimine
La doxécitine et la doxribtimine sont administrées par voie orale en 3 doses égales, espacées d'environ 6 à 8 heures. La doxécitine et la doxribtimine sont administrées avec de la nourriture.
Autres noms:
  • MT1621
  • Qualité GMP dC/dT (désoxycytidine et désoxythymidine)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: De la première administration du médicament de l'étude jusqu'à la fin du suivi de sécurité (jusqu'à environ 7 ans)
Un événement indésirable est toute manifestation médicale défavorable survenant chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporellement associée à l'utilisation du médicament à l'étude, qu'elle soit considérée ou non comme liée au médicament à l'étude.
De la première administration du médicament de l'étude jusqu'à la fin du suivi de sécurité (jusqu'à environ 7 ans)
Incidence des EITM conduisant au retrait du médicament de l'étude
Délai: De la première administration du médicament de l'étude jusqu'à la fin du suivi de sécurité (jusqu'à environ 7 ans)
Un effet indésirable est toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporellement associée à l’utilisation du médicament à l’étude, qu’elle soit ou non considérée comme liée au médicament à l’étude.
De la première administration du médicament de l'étude jusqu'à la fin du suivi de sécurité (jusqu'à environ 7 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de réponse de l'Impression Clinique Globale de l'Amélioration (CGI-I)
Délai: Évalué à la fin de l'étude (environ 7 ans)
L'échelle d'évaluation CGI-I permet au clinicien d'effectuer une évaluation globale de l'amélioration du participant à l'étude au fil du temps après l'initiation du médicament de l'étude. L'amélioration de l'état du participant à l'étude est évaluée sur une échelle en 7 points allant de 1 (très nettement amélioré) à 7 (très nettement aggravé) comme suit : 1 = très nettement amélioré, 2 = nettement amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = pas de changement, 5 = légèrement aggravé, 6 = nettement aggravé, et 7 = très nettement aggravé.
Évalué à la fin de l'étude (environ 7 ans)
Concentration plasmatique minimale moyenne (Cmin) de la désoxycytidine (dC) et de la déoxythymidine (dT) à l'état d'équilibre
Délai: Les échantillons de plasma seront collectés aux mois 1, 3 et 6
Cmin = Concentration plasmatique minimale
Les échantillons de plasma seront collectés aux mois 1, 3 et 6
Concentration plasmatique maximale moyenne (Cmax) du dC et du dT à l'état d'équilibre
Délai: Des échantillons de plasma seront prélevés aux mois 1, 3 et 6
Cmax = Concentration plasmatique maximale
Des échantillons de plasma seront prélevés aux mois 1, 3 et 6
Surface moyenne sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de 0 à 24 heures (AUC0-24) de dC et dT à l'état d'équilibre
Délai: Des échantillons de plasma seront prélevés aux mois 1, 3 et 6
AUC0-24 = Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de 0 à 24 heures
Des échantillons de plasma seront prélevés aux mois 1, 3 et 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Collaborateurs

Zogenix, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juillet 2019

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2019

Première publication (Réel)

19 février 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1304-0423 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Identificateur de registre: EU Clinical Trials)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées au niveau des patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord signé de partage de données devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de réidentification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas mises à disposition.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des documents d'étude IPD anonymisés et rédigés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord signé de partage de données devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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