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Un estudio abierto de continuación del tratamiento con combinación de nucleósidos de pirimidina en pacientes con deficiencia de TK2 (Continuation)

27 de abril de 2026 actualizado por: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Un estudio abierto de fase 2 de continuación del tratamiento con combinación de nucleósidos de pirimidina en pacientes con deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2)

Este es un estudio prospectivo de fase 2 de tratamiento abierto sobre la seguridad y eficacia de MT1621 en sujetos con deficiencia de TK2 que participaron en el estudio retrospectivo MT-1621-101. Los sujetos que están siendo tratados con dC/dT y no participaron en MT-1621-101 también pueden inscribirse con la aprobación del Patrocinador. Para todos los sujetos, es importante asegurarse de que la recopilación de mediciones clínicas y funcionales antes del tratamiento con dC/dT sean suficientes para servir como evaluaciones de referencia con el fin de evaluar la seguridad y la eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo de fase 2 de tratamiento abierto sobre la seguridad y eficacia de MT1621 en sujetos con deficiencia de TK2 que participaron en el estudio retrospectivo MT-1621-101. Los sujetos que están siendo tratados con dC/dT y no participaron en MT-1621-101 también pueden inscribirse con la aprobación del Patrocinador. Para todos los sujetos, es importante asegurarse de que la recopilación de mediciones clínicas y funcionales antes del tratamiento con dC/dT sean suficientes para servir como evaluaciones de referencia con el fin de evaluar la seguridad y la eficacia.

En MT-1621-102, todos los sujetos serán tratados con MT1621 en uno de los 3 niveles de dosis especificados en el protocolo: 260 mg/kg/día (130 mg/kg/día dC y 130 mg/kg/día dT), 520 mg /kg/día (260 mg/kg/día dC y 260 mg/kg/día dT), o 800 mg/kg/día (400 mg/kg/día dC y 400 mg/kg/día dT), divididos en tres dosis iguales (tid). Al inscribirse en el estudio, los sujetos que ya toman su medicamento en uno de estos niveles de dosis harán la transición de dC/dT o dCMP/dTMP de grado químico a la misma dosis de MT1621, o continuarán usando MT1621 en su dosis actual. Los sujetos que anteriormente tomaban dC/dT, dCMP/dTMP o MT1621 de grado químico en una dosis diferente a uno de estos niveles de dosis pasarán a una dosis de MT1621 especificada en el protocolo, la que sea más cercana a la dosis anterior de los sujetos de dC/dT de grado químico, dCMP/dTMP de grado químico o MT1621. La dosis puede reducirse por razones de tolerabilidad.

La seguridad y la eficacia se evaluarán al momento de la inscripción, al mes, cada 3 meses hasta los 18 meses, cada 6 meses hasta los 36 meses, luego anualmente a partir de entonces y al final de la participación en el estudio. Para los sujetos que no participaron en el Estudio MT-1621-101, el Patrocinador determinará las evaluaciones específicas para cada sujeto en discusión con el Investigador en función de los datos recopilados como evaluaciones de referencia con el fin de evaluar la seguridad y la eficacia. MT1621 debe administrarse con alimentos.

El estudio evaluará el muestreo PK disperso en estado estacionario utilizando la metodología de muestreo disperso.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

47

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, España
        • Tk0102 3121
      • Madrid, España
        • Tk0102 3031
      • Seville, España
        • Tk0102 3101
  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Tk0102 1005
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Tk0102 4038
      • Holon, Israel
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Israel
        • Tk0102 4037

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado firmado por el(los) padre(s) o representante legalmente autorizado (LAR) y/o asentimiento del paciente (cuando aplique).
  2. Mutación genética confirmada en el gen TK2.
  3. Ausencia de otra enfermedad genética o enfermedad poligénica.
  4. Tratamiento actual con nucleós(t)idos para la deficiencia de TK2. Los pacientes que no estaban previamente inscritos en MT 1621 101 requerirán la aprobación del Patrocinador para garantizar que la recopilación de mediciones clínicas y funcionales antes del tratamiento sea suficiente para servir como evaluaciones de referencia con el fin de evaluar la seguridad y la eficacia.
  5. Las pacientes mujeres no deben estar amamantando, tener una prueba de embarazo negativa en la selección (mujeres ≥10 años) y no tener intención de quedar embarazadas durante el curso del estudio. Las pacientes que estén en edad fértil (es decir, después de la menarquia hasta ≥1 año después de la menopausia si no son anatómica y fisiológicamente incapaces de quedar embarazadas) deben aceptar y comprometerse a usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la duración del estudio y durante los 30 días posteriores a la finalización del estudio. Los métodos aceptables se definen como aquellos que dan como resultado, solos o en combinación, una baja tasa de fallas (es decir,
  6. Los pacientes varones con parejas sexuales deben usar condones durante la duración del estudio y durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio para evitar pasar el fármaco del estudio a la pareja en la eyaculación. Se debe recomendar a los participantes masculinos que no donen esperma durante los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
  7. Voluntad de mantener el régimen de tratamiento actual y el régimen de ejercicio actual durante la duración del estudio clínico.
  8. Voluntad de cumplir con el protocolo del estudio, incluidos, entre otros, todos los procedimientos del estudio, las visitas del estudio y el cumplimiento del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de enfermedad hepática o resultados de pruebas de función hepática (ALT, AST o bilirrubina total) ≥2 veces el límite superior de lo normal sin la aprobación previa del Patrocinador.
  2. Otra condición médica importante que, en opinión del investigador o patrocinador del estudio, pueda confundir la interpretación del curso clínico de la deficiencia de TK2.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: doxecitina y doxribtimina
Este es un estudio abierto con todos los participantes en un solo brazo. Los participantes del estudio tomarán doxecitina y doxribtimina hasta un máximo de 800 mg/kg/día (400 mg/kg/día de doxecitina y 400 mg/kg/día de doxiribtimina).
Droga: doxecitina y doxribtimina
La doxecitina y la doxribtimina se administran por vía oral en 3 dosis iguales con aproximadamente 6 a 8 horas de diferencia. La doxecitina y la doxribtimina se administran con los alimentos.
Otros nombres:
  • MT1621
  • Grado GMP dC/dT (desoxicitidina y desoxitimidina)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Desde la primera administración del fármaco del estudio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 7 años)
Una EA es cualquier suceso médico adverso en un paciente o participante de un estudio clínico, temporalmente asociado con el uso del medicamento en estudio, independientemente de si se considera relacionado con el medicamento en estudio.
Desde la primera administración del fármaco del estudio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 7 años)
Incidencia de TEAEs que condujeron a la retirada del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Desde la primera administración del fármaco del estudio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 7 años)
Una EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un paciente o participante de un estudio clínico, temporalmente asociado con el uso del medicamento del estudio, independientemente de si se considera relacionado con el medicamento del estudio.
Desde la primera administración del fármaco del estudio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 7 años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de respuesta de la Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: Evaluado al final del estudio (aproximadamente 7 años)
La escala de calificación CGI-I permite una evaluación global por parte del clínico de la mejora del participante del estudio a lo largo del tiempo después de iniciar el fármaco del estudio. La mejora en la condición de un participante del estudio se califica en una escala de 7 puntos que va desde 1 (muy mejorado) hasta 7 (mucho peor) de la siguiente manera: 1 = muy mejorado, 2 = bastante mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor, 6 = bastante peor y 7 = mucho peor.
Evaluado al final del estudio (aproximadamente 7 años)
Concentración plasmática mínima media (Cmin) de desoxicitidina (dC) y desoxitimidina (dT) en estado estacionario
Periodo de tiempo: Las muestras de plasma se recogerán en los meses 1, 3 y 6
Cmin = Concentración plasmática mínima
Las muestras de plasma se recogerán en los meses 1, 3 y 6
Concentración plasmática máxima media (Cmax) de dC y dT en estado estacionario
Periodo de tiempo: Las muestras de plasma se recogerán en los meses 1, 3 y 6
Cmax = Concentración plasmática máxima
Las muestras de plasma se recogerán en los meses 1, 3 y 6
Área media bajo la curva de concentración plasmática - tiempo desde el tiempo 0 hasta 24 horas (AUC0-24) de dC y dT en estado estacionario
Periodo de tiempo: Las muestras de plasma se recogerán en los meses 1, 3 y 6
AUC0-24 = Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo de 0 a 24 horas
Las muestras de plasma se recogerán en los meses 1, 3 y 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Colaboradores

Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de julio de 2019

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

19 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (Número EudraCT)
  • U1111-1304-0423 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Identificador de registro: EU Clinical Trials)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual y a documentos de ensayo redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo firmado para compartir datos. Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un período predeterminado, normalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo firmado para compartir datos. Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un período preestablecido, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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