Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie dotyczące kontynuacji leczenia skojarzonymi nukleozydami pirymidynowymi u pacjentów z niedoborem TK2 (Continuation)

27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 dotyczące kontynuacji leczenia skojarzonymi nukleozydami pirymidynowymi u pacjentów z niedoborem kinazy tymidynowej 2 (TK2)

Jest to prospektywne, otwarte badanie kliniczne fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności MT1621 u osób z niedoborem TK2, które uczestniczyły w badaniu retrospektywnym MT-1621-101. Pacjenci, którzy są leczeni dC/dT i nie uczestniczyli w MT-1621-101, mogą również otrzymać pozwolenie na rejestrację za zgodą Sponsora. W przypadku wszystkich pacjentów ważne jest upewnienie się, że zebranie pomiarów klinicznych i funkcjonalnych przed leczeniem dC/dT jest wystarczające, aby posłużyć jako ocena wyjściowa do celów oceny bezpieczeństwa i skuteczności.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, otwarte badanie kliniczne fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności MT1621 u osób z niedoborem TK2, które uczestniczyły w badaniu retrospektywnym MT-1621-101. Pacjenci, którzy są leczeni dC/dT i nie uczestniczyli w MT-1621-101, mogą również otrzymać pozwolenie na rejestrację za zgodą Sponsora. W przypadku wszystkich pacjentów ważne jest upewnienie się, że zebranie pomiarów klinicznych i funkcjonalnych przed leczeniem dC/dT jest wystarczające, aby posłużyć jako ocena wyjściowa do celów oceny bezpieczeństwa i skuteczności.

W MT-1621-102 wszyscy pacjenci będą leczeni MT1621 w jednym z 3 poziomów dawek określonych w protokole: 260 mg/kg/dzień (130 mg/kg/dzień dC i 130 mg/kg/dzień dT), 520 mg /kg/dzień (260 mg/kg/dzień dC i 260 mg/kg/dzień dT) lub 800 mg/kg/dzień (400 mg/kg/dzień dC i 400 mg/kg/dzień dT), podzielone na trzy równe dawki (tid). Po włączeniu do badania osoby, które już przyjmują leki w jednym z tych poziomów dawek, albo przejdą z dC/dT lub dCMP/dTMP o czystości chemicznej na tę samą dawkę MT1621, albo będą kontynuować stosowanie MT1621 w swojej obecnej dawce. Pacjenci, którzy wcześniej przyjmowali dC/dT, dCMP/dTMP lub MT1621 o czystości chemicznej w dawce innej niż jeden z tych poziomów dawki, zostaną przestawieni na określoną w protokole dawkę MT1621, w zależności od tego, która z tych dawek jest najbliższa poprzedniej dawce dC/dT klasy chemicznej, dCMP/dTMP klasy chemicznej lub MT1621. Dawkę można zmniejszyć ze względu na tolerancję.

Bezpieczeństwo i skuteczność będą oceniane po włączeniu, po 1 miesiącu, co 3 do 18 miesięcy, co 6 do 36 miesięcy, następnie co roku i na koniec udziału w badaniu. W przypadku uczestników, którzy nie uczestniczyli w badaniu MT-1621-101, szczegółowe oceny dla każdego uczestnika zostaną określone przez sponsora w porozumieniu z badaczem na podstawie danych zebranych jako oceny wyjściowe w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności. MT1621 należy podawać z jedzeniem.

Badanie oceni rzadkie pobieranie próbek PK w stanie ustalonym przy użyciu metodologii rzadkiego pobierania próbek.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Hiszpania
        • Tk0102 3031
      • Seville, Hiszpania
        • Tk0102 3101
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Tk0102 4038
      • Holon, Izrael
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Izrael
        • Tk0102 4037
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Tk0102 1005

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadoma zgoda podpisana przez rodziców lub przedstawiciela ustawowego (LAR) i/lub zgoda pacjenta (jeśli dotyczy).
  2. Potwierdzona mutacja genetyczna w genie TK2.
  3. Brak innych chorób genetycznych lub wielogenowych.
  4. Aktualne leczenie nukleotydami przy niedoborze TK2. Pacjenci, którzy nie byli wcześniej zapisani do MT 1621 101, będą wymagać zatwierdzenia przez sponsora, aby upewnić się, że zebranie pomiarów klinicznych i funkcjonalnych przed leczeniem jest wystarczające, aby posłużyć jako ocena wyjściowa do oceny bezpieczeństwa i skuteczności.
  5. Pacjentki nie mogą karmić piersią, mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego (kobiety w wieku ≥10 lat) i nie mogą zajść w ciążę w trakcie badania. Pacjentki zdolne do zajścia w ciążę (tj. po pierwszej miesiączce do ≥1 roku po menopauzie, jeśli nie są anatomicznie i fizjologicznie niezdolne do zajścia w ciążę) muszą wyrazić zgodę i zobowiązać się do stosowania wysoce skutecznych metod kontroli urodzeń w czasie trwania badania oraz przez 30 dni po zakończeniu badania. Akceptowalne metody definiuje się jako te, które pojedynczo lub w połączeniu dają niski wskaźnik awaryjności (tj.
  6. Pacjenci płci męskiej mający partnerów seksualnych powinni używać prezerwatyw podczas trwania badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, aby zapobiec przedostaniu się badanego leku do partnera w ejakulacie. Uczestnikom płci męskiej należy zalecić, aby nie oddawali nasienia przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.
  7. Gotowość do utrzymania aktualnego schematu leczenia i aktualnego schematu ćwiczeń przez czas trwania badania klinicznego.
  8. Chęć przestrzegania protokołu badania, w tym między innymi wszystkich procedur badawczych, wizyt studyjnych i zgodności z badanym lekiem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia choroby wątroby lub wyniki testów czynnościowych wątroby (AlAT, AspAT lub bilirubina całkowita) ≥2 × górna granica normy bez uprzedniej zgody Sponsora.
  2. Inny istotny stan chorobowy, który w opinii Badacza lub Sponsora Badania może utrudniać interpretację przebiegu klinicznego niedoboru TK2.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: doksecytyna i doksrybtimina
Jest to badanie otwarte, w którym wszyscy uczestnicy uczestniczą w jednym ramieniu. Uczestnicy badania będą przyjmowali doksecytynę i doksrybtiminę w maksymalnej dawce 800 mg/kg/dobę (400 mg/kg/dobę doksecytyny i 400 mg/kg/doksyrybtyminy).
Lek: doksecytyna i doksrybtimina
Doksecytynę i doksrybtiminę podaje się doustnie w 3 równych dawkach w odstępie około 6 do 8 godzin. Doksecytynę i doksrybtiminę podaje się z jedzeniem.
Inne nazwy:
  • MT1621
  • Klasa GMP dC/dT (deoksycytydyna i deoksytymidyna)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku w badaniu do końca obserwacji bezpieczeństwa (do około 7 lat)
Niepożądane działanie leku to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy uznaje się je za związane z badanym lekiem.
Od pierwszej dawki leku w badaniu do końca obserwacji bezpieczeństwa (do około 7 lat)
Częstość występowania TEAE prowadzących do przerwania podawania leku w badaniu
Ramy czasowe: Od pierwszego podania leku badanego do zakończenia obserwacji bezpieczeństwa (do około 7 lat)
Niekorzystne zdarzenie (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, które występuje w czasie stosowania badanego leku, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z badanym lekiem.
Od pierwszego podania leku badanego do zakończenia obserwacji bezpieczeństwa (do około 7 lat)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik odpowiedzi w skali Globalnej Oceny Klinicznej Poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Oceniono na koniec badania (około 7 lat)
Skala CGI-I umożliwia globalną ocenę przez klinicystę poprawy stanu uczestnika badania w czasie po rozpoczęciu podawania badanego leku. Poprawa stanu uczestnika badania jest oceniana na 7-punktowej skali od 1 (bardzo znaczna poprawa) do 7 (bardzo znaczne pogorszenie) w następujący sposób: 1 = bardzo znaczna poprawa, 2 = znaczna poprawa, 3 = minimalna poprawa, 4 = brak zmian, 5 = minimalne pogorszenie, 6 = znaczne pogorszenie i 7 = bardzo znaczne pogorszenie.
Oceniono na koniec badania (około 7 lat)
Średnie minimalne stężenie w osoczu (Cmin) deoksycytydyny (dC) i deoksytymidyny (dT) w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Próbki osocza będą pobierane w miesiącach 1, 3 i 6
Cmin = Minimalne stężenie w osoczu
Próbki osocza będą pobierane w miesiącach 1, 3 i 6
Średnie maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dC i dT w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Próbki osocza będą pobierane w miesiącach 1, 3 i 6
Cmax = Maksymalne stężenie w osoczu
Próbki osocza będą pobierane w miesiącach 1, 3 i 6
Średnie pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do 24 godzin (AUC0-24) dla dC i dT w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Próbki osocza będą pobierane w miesiącach 1, 3 i 6
AUC0-24 = Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od 0 do 24 godzin
Próbki osocza będą pobierane w miesiącach 1, 3 i 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Współpracownicy

Zogenix, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (Numer EudraCT)
  • U1111-1304-0423 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Identyfikator rejestru: EU Clinical Trials)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych danych dotyczących poszczególnych pacjentów oraz zredagowanych dokumentów badania, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny panel recenzyjny na stronie www.Vivli.org konieczne będzie podpisanie podpisanej umowy o udostępnianiu danych. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w tym przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane dotyczące poszczególnych pacjentów nie zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu prac rozwojowych na całym świecie oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IPD i zredagowanych dokumentów badań, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zbiory danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz raportu przypadku, formularz raportu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zbioru danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny panel recenzyjny na stronie www.Vivli.org konieczne będzie podpisanie podpisanej umowy o udostępnianiu danych. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na doksecytyna i doksrybtimina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj