TK2 결핍 환자에서 조합 피리미딘 뉴클레오시드를 사용한 지속 치료에 대한 공개 라벨 연구 (Continuation)
2026년 4월 27일 업데이트: UCB BIOSCIENCES, Inc.
티미딘 키나제 2 결핍(TK2) 환자에서 조합 피리미딘 뉴클레오시드를 사용한 지속 치료의 2상 공개 라벨 연구
이것은 후향적 연구 MT-1621-101에 참여한 TK2 결핍 피험자에서 MT1621의 안전성과 효능에 대한 2상 전향적 오픈 라벨 치료 연구입니다.
dC/dT로 치료를 받고 있고 MT-1621-101에 참여하지 않은 피험자는 후원사의 승인을 받아 등록할 수도 있습니다.
모든 피험자에 대해 dC/dT로 치료하기 전에 임상적 및 기능적 측정 수집이 안전성과 효능을 평가하기 위한 기준선 평가로 사용하기에 충분하다는 것을 확인하는 것이 중요합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 후향적 연구 MT-1621-101에 참여한 TK2 결핍 피험자에서 MT1621의 안전성과 효능에 대한 2상 전향적 오픈 라벨 치료 연구입니다. dC/dT로 치료를 받고 있고 MT-1621-101에 참여하지 않은 피험자는 후원사의 승인을 받아 등록할 수도 있습니다. 모든 피험자에 대해 dC/dT로 치료하기 전에 임상적 및 기능적 측정 수집이 안전성과 효능을 평가하기 위한 기준선 평가로 사용하기에 충분하다는 것을 확인하는 것이 중요합니다.
MT-1621-102에서 모든 피험자는 3가지 프로토콜 지정 용량 수준 중 하나로 MT1621로 치료됩니다. 260mg/kg/일(130mg/kg/일 dC 및 130mg/kg/일 dT), 520mg /kg/day(260 mg/kg/day dC 및 260 mg/kg/day dT) 또는 800 mg/kg/day(400 mg/kg/day dC 및 400 mg/kg/day dT), 3으로 나누기 동일한 용량(tid). 연구 등록 시 이러한 용량 수준 중 하나로 이미 약물을 복용하고 있는 피험자는 화학 등급 dC/dT 또는 dCMP/dTMP에서 동일한 용량의 MT1621로 전환하거나 현재 용량으로 MT1621을 계속 사용합니다. 이전에 화학 등급 dC/dT, dCMP/dTMP 또는 MT1621을 이러한 용량 수준 중 하나가 아닌 다른 용량으로 복용하고 있던 피험자는 프로토콜에 지정된 용량의 MT1621 중 피험자의 이전 용량과 가장 가까운 용량으로 전환됩니다. 화학 등급 dC/dT, 화학 등급 dCMP/dTMP 또는 MT1621. 내약성 이유로 복용량을 줄일 수 있습니다.
안전성 및 효능은 등록 시, 1개월, 3개월에서 18개월까지, 6개월에서 36개월마다, 그 후 매년, 그리고 연구 참여가 끝날 때 평가됩니다. 연구 MT-1621-101에 참여하지 않은 피험자의 경우, 각 피험자에 대한 특정 평가는 안전성 및 효능을 평가하기 위한 기준 평가로 수집된 데이터를 기반으로 조사자와 논의하여 스폰서가 결정합니다. MT1621은 음식과 함께 투여해야 합니다.
연구는 스파스 샘플링 방법론을 사용하여 정상 상태에서 스파스 PK 샘플링을 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
47
단계
- 2 단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 부모 또는 법적 대리인(LAR)의 서명된 사전 동의 및/또는 환자의 동의(해당되는 경우).
- TK2 유전자의 유전적 변이 확인.
- 다른 유전 질환 또는 다유전자 질환의 부재.
- TK2 결핍에 대한 nucleos(t)ide를 사용한 현재 치료. 이전에 MT 1621 101에 등록되지 않은 환자는 치료 전 임상 및 기능 측정 수집이 안전성 및 효능을 평가하기 위한 기준선 평가로 사용하기에 충분한지 확인하기 위해 후원자의 승인이 필요합니다.
- 여성 환자는 모유 수유 중이 아니어야 하고, 스크리닝 시 임신 검사 결과 음성(10세 이상 여성)이어야 하며, 연구 과정 동안 임신할 의도가 없어야 합니다. 가임 가능성이 있는 여성 환자(즉, 해부학적 및 생리학적으로 임신할 수 없는 경우 폐경 후 1년 이상까지 초경 후)는 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법의 사용에 동의하고 약속해야 합니다. 연구 종료 후 30일 동안. 허용 가능한 방법은 단독으로 또는 조합하여 낮은 실패율(즉,
- 성적 파트너가 있는 남성 환자는 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 콘돔을 사용하여 사정 시 파트너에게 연구 약물이 전달되는 것을 방지해야 합니다. 남성 참여자는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 정자를 기증하지 않도록 조언해야 합니다.
- 임상 연구 기간 동안 현재 치료 요법 및 현재 운동 요법을 유지하려는 의지.
- 모든 연구 절차, 연구 방문 및 연구 약물 순응도를 포함하되 이에 제한되지 않는 연구 프로토콜 준수 의지.
제외 기준:
- 간 질환 병력 또는 간 기능 검사 결과(ALT, AST 또는 총 빌리루빈)가 후원자의 사전 승인 없이 정상 상한치의 2배 이상인 경우.
- 조사자 또는 연구 후원자의 의견에 따라 TK2 결핍의 임상 과정의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 기타 중요한 의학적 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 독세시틴과 독시립티민
이는 단일 부문의 모든 참가자를 대상으로 한 공개 라벨 연구입니다.
연구 참가자는 독세시틴과 독시립티민을 최대 800mg/kg/일(독세시틴 400mg/kg/일 및 독시리브티민 400mg/kg/일)까지 복용합니다.
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독세시틴과 독스리브티민은 약 6~8시간 간격으로 3회 동일한 용량을 경구 투여합니다.
독세시틴과 독스리브티민은 음식과 함께 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상사례(TEAEs)의 발생률
기간: 연구 약물 첫 투여부터 안전성 추적 관찰 종료까지(최대 약 7년)
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AE는 연구 약물 사용과 시간적으로 관련된, 환자 또는 임상 연구 참가자에게 발생하는 모든 의학적 이상 반응을 의미하며, 연구 약물과의 관련성 여부는 고려하지 않습니다.
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연구 약물 첫 투여부터 안전성 추적 관찰 종료까지(최대 약 7년)
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연구 약물 중단으로 이어진 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)의 발생률
기간: 연구용 의약품 첫 투여 시점부터 안전성 추적 관찰 종료 시점까지(약 7년까지)
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AE는 환자 또는 임상 연구 참가자에게 발생하는 연구용 약물 사용과 시간적으로 연관된 모든 의학적 이상 반응으로, 연구용 약물과의 관련성 여부와 관계없이 평가됩니다.
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연구용 의약품 첫 투여 시점부터 안전성 추적 관찰 종료 시점까지(약 7년까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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임상적 전반적 호전 평가(CGI-I) 반응 점수
기간: 연구 종료 시 평가(약 7년)
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CGI-I 평가 척도는 연구자가 연구 약물 투여 후 시간 경과에 따른 연구 참가자의 개선 정도를 전반적으로 평가할 수 있도록 합니다.
연구 참가자의 상태 개선 정도는 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 악화됨)까지의 7점 척도로 평가되며, 구체적으로 다음과 같습니다: 1 = 매우 많이 개선됨, 2 = 많이 개선됨, 3 = 약간 개선됨, 4 = 변화 없음, 5 = 약간 악화됨, 6 = 많이 악화됨, 7 = 매우 많이 악화됨.
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연구 종료 시 평가(약 7년)
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정상 상태에서 데옥시시티딘(dC) 및 데옥시티미딘(dT)의 평균 최소 혈장 농도(Cmin)
기간: 혈장 샘플은 1개월, 3개월 및 6개월에 수집됩니다
|
Cmin = 최소 혈장 농도
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혈장 샘플은 1개월, 3개월 및 6개월에 수집됩니다
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|
정상상태에서 dC와 dT의 평균 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 플라즈마 샘플은 1개월, 3개월 및 6개월에 수집됩니다
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Cmax = 최대 혈장 농도
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플라즈마 샘플은 1개월, 3개월 및 6개월에 수집됩니다
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정상 상태에서 dC와 dT의 시간 0부터 24시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 하면적 평균(AUC0-24)
기간: 혈장 샘플은 1개월, 3개월 및 6개월에 수집됩니다.
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AUC0-24 = 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적, 0~24시간
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혈장 샘플은 1개월, 3개월 및 6개월에 수집됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 5일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 15일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TK0102
- 2018-004277-27 (EudraCT 번호)
- U1111-1304-0423 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
- 2023-510427-29 (레지스트리 식별자: EU Clinical Trials)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 임상시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품이 승인되거나 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 후, 임상시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
연구자는 익명화된 개별 환자 수준 데이터와 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호되는 포털을 통해 영어로만 제공됩니다.
임상시험이 완료된 후 임상시험 참가자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 이 계획이 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터는 제공되지 않습니다.
IPD 공유 기간
이 임상시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서의 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 및 임상시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구자가 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 공백 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호되는 포털을 통해 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
티미딘 키나제 2 결핍에 대한 임상 시험
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Escape Bio, Inc.Momentum Pharma; Science 37종료됨P.Gly2019Ser(G2019S) Leucine-Rich Repeat Kinase 2(LRRK2) 유전자의 병원성 돌연변이로 인한 파킨슨병(PD) 환자미국
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