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Um estudo aberto da continuação do tratamento com combinação de nucleosídeos de pirimidina em pacientes com deficiência de TK2 (Continuation)

27 de abril de 2026 atualizado por: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 do tratamento continuado com combinação de nucleosídeos de pirimidina em pacientes com deficiência de timidina quinase 2 (TK2)

Este é um estudo prospectivo de Fase 2 de tratamento aberto sobre a segurança e eficácia do MT1621 em indivíduos com deficiência de TK2 que participaram do Estudo retrospectivo MT-1621-101. Indivíduos que estão sendo tratados com dC/dT e não participaram do MT-1621-101 também podem se inscrever com a aprovação do Patrocinador. Para todos os indivíduos, é importante garantir que a coleta de medições clínicas e funcionais antes do tratamento com dC/dT seja suficiente para servir como avaliação inicial para fins de avaliação de segurança e eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo de Fase 2 de tratamento aberto sobre a segurança e eficácia do MT1621 em indivíduos com deficiência de TK2 que participaram do Estudo retrospectivo MT-1621-101. Indivíduos que estão sendo tratados com dC/dT e não participaram do MT-1621-101 também podem se inscrever com a aprovação do Patrocinador. Para todos os indivíduos, é importante garantir que a coleta de medições clínicas e funcionais antes do tratamento com dC/dT seja suficiente para servir como avaliação inicial para fins de avaliação de segurança e eficácia.

No MT-1621-102, todos os indivíduos serão tratados com MT1621 em um dos 3 níveis de dose especificados pelo protocolo: 260 mg/kg/dia (130 mg/kg/dia dC e 130 mg/kg/dia dT), 520 mg /kg/dia (260 mg/kg/dia dC e 260 mg/kg/dia dT), ou 800 mg/kg/dia (400 mg/kg/dia dC e 400 mg/kg/dia dT), dividido em três doses iguais (tid). Ao serem incluídos no estudo, os indivíduos que já tomam seus medicamentos em um desses níveis de dosagem farão a transição de dC/dT ou dCMP/dTMP de grau químico para a mesma dose de MT1621 ou continuarão o uso de MT1621 em sua dose atual. Indivíduos que estavam anteriormente tomando dC/dT, dCMP/dTMP ou MT1621 de grau químico em uma dose diferente de um desses níveis de dosagem serão transferidos para uma dose de MT1621 especificada pelo protocolo, o que for mais próximo da dose anterior dos indivíduos de grau químico dC/dT, grau químico dCMP/dTMP ou MT1621. A dose pode ser reduzida por razões de tolerabilidade.

A segurança e a eficácia serão avaliadas na inscrição, em 1 mês, a cada 3 meses até 18 meses, a cada 6 meses até 36 meses, depois anualmente e no final da participação no estudo. Para indivíduos que não participaram do Estudo MT-1621-101, avaliações específicas para cada indivíduo serão determinadas pelo Patrocinador em discussão com o Investigador com base nos dados coletados como avaliações de linha de base para fins de avaliação de segurança e eficácia. MT1621 deve ser administrado com alimentos.

O estudo avaliará a amostragem PK esparsa em estado estacionário usando a metodologia de amostragem esparsa.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

47

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Espanha
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Espanha
        • Tk0102 3031
      • Seville, Espanha
        • Tk0102 3101
  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Tk0102 1005
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Tk0102 4038
      • Holon, Israel
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Israel
        • Tk0102 4037

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado assinado pelo(s) pai(s) ou representante legal autorizado (LAR) e/ou consentimento do paciente (quando aplicável).
  2. Mutação genética confirmada no gene TK2.
  3. Ausência de outra doença genética ou doença poligênica.
  4. Tratamento atual com nucleos(t)ides para deficiência de TK2. Os pacientes que não foram inscritos anteriormente no MT 1621 101 exigirão a aprovação do Patrocinador para garantir que a coleta de medições clínicas e funcionais antes do tratamento seja suficiente para servir como avaliações de linha de base para fins de avaliação de segurança e eficácia.
  5. As pacientes do sexo feminino não devem estar amamentando, ter um teste de gravidez negativo na triagem (mulheres ≥10 anos de idade) e não ter intenção de engravidar durante o estudo. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar (ou seja, após a menarca até ≥1 ano após a menopausa, se não forem anatômica e fisiologicamente incapazes de engravidar) devem concordar e se comprometer com o uso de métodos anticoncepcionais altamente eficazes durante o estudo e por 30 dias após o término do estudo. Métodos aceitáveis ​​são definidos como aqueles que resultam, sozinhos ou em combinação, em uma baixa taxa de falha (ou seja,
  6. Pacientes do sexo masculino com parceiros sexuais devem usar preservativos durante o estudo e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo para evitar a passagem do medicamento do estudo para o parceiro na ejaculação. Os participantes do sexo masculino devem ser aconselhados a não doar esperma por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  7. Vontade de manter o regime de tratamento atual e o regime de exercícios atual durante o estudo clínico.
  8. Vontade de cumprir o protocolo do estudo, incluindo, entre outros, todos os procedimentos do estudo, visitas do estudo e conformidade com o medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Histórico de doença hepática ou resultados de testes de função hepática (ALT, AST ou bilirrubina total) ≥2 × limite superior do normal sem aprovação prévia do Patrocinador.
  2. Outra condição médica significativa que, na opinião do investigador ou patrocinador do estudo, pode confundir a interpretação do curso clínico da deficiência de TK2.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: doxecitina e doxribtimina
Este é um estudo aberto com todos os participantes em um único braço. Os participantes do estudo tomarão doxecitina e doxribtimina até um máximo de 800 mg/kg/dia (400 mg/kg/dia de doxecitina e 400 mg/kg/dia de doxiribtimina).
Medicamento: doxecitina e doxribtimina
A doxecitina e a doxribtimina são administradas por via oral em 3 doses iguais, administradas com aproximadamente 6 a 8 horas de intervalo. A doxecitina e a doxribtimina são administradas com alimentos.
Outros nomes:
  • MT1621
  • Grau GMP dC/dT (desoxicitidina e desoxitimidina)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira administração do fármaco do estudo até ao fim do acompanhamento de segurança (até aproximadamente 7 anos)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável num doente ou participante num estudo clínico, temporalmente associada ao uso da medicação em estudo, independentemente de ser considerada relacionada com a medicação em estudo.
Desde a primeira administração do fármaco do estudo até ao fim do acompanhamento de segurança (até aproximadamente 7 anos)
Incidência de EATs que conduziram à interrupção do fármaco do estudo
Prazo: Desde a primeira administração do medicamento do estudo até ao final do acompanhamento de segurança (até aproximadamente 7 anos)
Um AE é qualquer ocorrência médica adversa num doente ou participante de estudo clínico, temporalmente associada à utilização da medicação do estudo, independentemente de ser considerada relacionada com a medicação do estudo.
Desde a primeira administração do medicamento do estudo até ao final do acompanhamento de segurança (até aproximadamente 7 anos)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de Resposta da Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I)
Prazo: Avaliado no final do estudo (aproximadamente 7 anos)
A escala de avaliação CGI-I permite uma avaliação global pelo clínico da melhoria do participante do estudo ao longo do tempo após o início do medicamento do estudo. A melhoria na condição de um participante do estudo é classificada numa escala de 7 pontos, variando de 1 (muito melhorado) a 7 (muito pior), da seguinte forma: 1 = muito melhorado, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = sem alteração, 5 = minimamente pior, 6 = muito pior e 7 = muito pior.
Avaliado no final do estudo (aproximadamente 7 anos)
Concentração plasmática mínima média (Cmin) de deoxicitidina (dC) e deoxitimidina (dT) em estado estacionário
Prazo: As amostras de plasma serão recolhidas aos meses 1, 3 e 6
Cmin = Concentração plasmática mínima
As amostras de plasma serão recolhidas aos meses 1, 3 e 6
Concentração plasmática máxima média (Cmax) de dC e dT em estado estacionário
Prazo: As amostras de plasma serão recolhidas nos meses 1, 3 e 6
Cmax = Concentração plasmática máxima
As amostras de plasma serão recolhidas nos meses 1, 3 e 6
Área média sob a curva da concentração plasmática - tempo desde o tempo 0 até 24 horas (AUC0-24) de dC e dT em estado estacionário
Prazo: As amostras de plasma serão recolhidas nos meses 1, 3 e 6
AUC0-24 = Área sob a curva de concentração plasmática-tempo de 0 a 24 horas
As amostras de plasma serão recolhidas nos meses 1, 3 e 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Colaboradores

Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de julho de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

19 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (Número EudraCT)
  • U1111-1304-0423 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Identificador de registro: EU Clinical Trials)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa, ou o desenvolvimento global for interrompido, e 18 meses após a conclusão do ensaio. Os investigadores podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados em nível de paciente e documentos de ensaio redigidos que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações de conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um acordo de partilha de dados assinado terá de ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificação dos participantes do ensaio for considerado muito alto após a conclusão do ensaio; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou a interrupção do desenvolvimento global, e 18 meses após a conclusão do ensaio.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anonimizado e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um acordo de partilha de dados assinado terá de ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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