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Eine Open-Label-Studie zur Fortsetzungsbehandlung mit Kombinations-Pyrimidin-Nukleosiden bei Patienten mit TK2-Mangel (Continuation)

27. April 2026 aktualisiert von: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Eine offene Phase-2-Studie zur Fortsetzungsbehandlung mit Kombinations-Pyrimidin-Nukleosiden bei Patienten mit Thymidinkinase-2-Mangel (TK2)

Dies ist eine prospektive, offene Behandlungsstudie der Phase 2 zur Sicherheit und Wirksamkeit von MT1621 bei Probanden mit TK2-Mangel, die an der retrospektiven Studie MT-1621-101 teilgenommen haben. Patienten, die mit dC/dT behandelt werden und nicht an MT-1621-101 teilgenommen haben, können ebenfalls mit Genehmigung des Sponsors aufgenommen werden. Für alle Probanden ist es wichtig, sicherzustellen, dass die Sammlung klinischer und funktioneller Messungen vor der Behandlung mit dC/dT ausreicht, um als Basisbewertung für Zwecke der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit zu dienen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, offene Behandlungsstudie der Phase 2 zur Sicherheit und Wirksamkeit von MT1621 bei Probanden mit TK2-Mangel, die an der retrospektiven Studie MT-1621-101 teilgenommen haben. Patienten, die mit dC/dT behandelt werden und nicht an MT-1621-101 teilgenommen haben, können ebenfalls mit Genehmigung des Sponsors aufgenommen werden. Für alle Probanden ist es wichtig, sicherzustellen, dass die Sammlung klinischer und funktioneller Messungen vor der Behandlung mit dC/dT ausreicht, um als Basisbewertung für Zwecke der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit zu dienen.

In MT-1621-102 werden alle Probanden mit MT1621 in einer von 3 im Protokoll festgelegten Dosierungen behandelt: 260 mg/kg/Tag (130 mg/kg/Tag dC und 130 mg/kg/Tag dT), 520 mg /kg/Tag (260 mg/kg/Tag dC und 260 mg/kg/Tag dT) oder 800 mg/kg/Tag (400 mg/kg/Tag dC und 400 mg/kg/Tag dT), aufgeteilt in drei gleiche Dosen (tid). Bei der Aufnahme in die Studie werden Probanden, die ihre Medikamente bereits in einer dieser Dosierungen einnehmen, entweder von chemisch reinem dC/dT oder dCMP/dTMP auf die gleiche Dosis von MT1621 umstellen oder die Verwendung von MT1621 in ihrer aktuellen Dosis fortsetzen. Probanden, die zuvor dC/dT, dCMP/dTMP oder MT1621 in chemischer Qualität in einer anderen als einer dieser Dosisstufen eingenommen haben, werden auf eine im Protokoll festgelegte Dosis von MT1621 umgestellt, je nachdem, welche der vorherigen Dosis der Probanden am nächsten kommt chemisches dC/dT, chemisches dCMP/dTMP oder MT1621. Aus Verträglichkeitsgründen kann die Dosis reduziert werden.

Sicherheit und Wirksamkeit werden bei der Aufnahme, nach 1 Monat, alle 3 Monate bis 18 Monate, alle 6 Monate bis 36 Monate, danach jährlich und am Ende der Studienteilnahme bewertet. Für Probanden, die nicht an der Studie MT-1621-101 teilgenommen haben, werden spezifische Bewertungen für jeden Probanden vom Sponsor in Absprache mit dem Prüfarzt auf der Grundlage von Daten festgelegt, die als Baseline-Bewertungen zum Zwecke der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit gesammelt wurden. MT1621 sollte mit Nahrung verabreicht werden.

Die Studie wird eine spärliche PK-Probenahme im Steady-State unter Verwendung einer spärlichen Probennahmemethodik evaluieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Tk0102 4038
      • Holon, Israel
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Israel
        • Tk0102 4037
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Spanien
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Spanien
        • Tk0102 3031
      • Seville, Spanien
        • Tk0102 3101
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Tk0102 1005

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) und/oder Zustimmung des Patienten (falls zutreffend).
  2. Bestätigte genetische Mutation im TK2-Gen.
  3. Fehlen einer anderen genetischen Erkrankung oder polygenen Erkrankung.
  4. Aktuelle Behandlung mit Nukleos(t)iden bei TK2-Mangel. Patienten, die zuvor nicht in MT 1621 101 eingeschrieben waren, benötigen die Genehmigung des Sponsors, um sicherzustellen, dass die Erhebung klinischer und funktioneller Messungen vor der Behandlung ausreicht, um als Basisbewertung für Zwecke der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit zu dienen.
  5. Patientinnen dürfen nicht stillen, haben beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest (Frauen ≥ 10 Jahre alt) und haben nicht die Absicht, im Verlauf der Studie schwanger zu werden. Patientinnen im gebärfähigen Alter (d. h. nach der Menarche bis ≥ 1 Jahr nach der Menopause, wenn sie nicht anatomisch und physiologisch nicht in der Lage sind, schwanger zu werden) müssen der Anwendung hochwirksamer Methoden der Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie zustimmen und sich dazu verpflichten für 30 Tage nach Studienende. Akzeptable Methoden sind definiert als solche, die allein oder in Kombination zu einer niedrigen Ausfallrate führen (d. h.
  6. Männliche Patienten mit Sexualpartnern sollten für die Dauer der Studie und für 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments Kondome verwenden, um zu verhindern, dass das Studienmedikament mit dem Ejakulat auf den Partner übergeht. Männlichen Teilnehmern sollte geraten werden, 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments kein Sperma zu spenden.
  7. Bereitschaft, das aktuelle Behandlungsschema und das aktuelle Trainingsprogramm für die Dauer der klinischen Studie beizubehalten.
  8. Bereitschaft zur Einhaltung des Studienprotokolls, einschließlich, aber nicht beschränkt auf alle Studienverfahren, Studienbesuche und Einhaltung der Studienmedikamente.

Ausschlusskriterien:

  1. Lebererkrankung in der Anamnese oder Ergebnisse von Leberfunktionstests (ALT, AST oder Gesamtbilirubin) ≥2× Obergrenze des Normalwerts ohne vorherige Genehmigung des Sponsors.
  2. Anderer signifikanter medizinischer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes oder Studiensponsors die Interpretation des klinischen Verlaufs eines TK2-Mangels verfälschen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doxecitin und Doxribtimin
Dies ist eine offene Studie mit allen Teilnehmern in einem einzigen Arm. Die Studienteilnehmer nehmen Doxecitin und Doxribtimin bis zu einer Höchstdosis von 800 mg/kg/Tag ein (400 mg/kg/Tag Doxecitin und 400 mg/kg/Tag Doxiribtimin).
Arzneimittel: Doxecitin und Doxribtimin
Doxecitin und Doxribtimin werden oral in drei gleichen Dosen im Abstand von etwa 6 bis 8 Stunden verabreicht. Doxecitin und Doxribtimin werden zusammen mit der Nahrung verabreicht.
Andere Namen:
  • MT1621
  • DC/dT in GMP-Qualität (Desoxycytidin und Desoxythymidin)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zum Ende der Sicherheitsnachbeobachtung (bis zu etwa 7 Jahren)
Ein AE ist ein jedes unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend betrachtet wird.
Von der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zum Ende der Sicherheitsnachbeobachtung (bis zu etwa 7 Jahren)
Inzidenz von TEAEs, die zum Abbruch der Studienmedikation führen
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zum Ende der Sicherheitsnachbeobachtung (bis zu ca. 7 Jahre)
Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder klinischen Studienteilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit dem Studienmedikament zusammenhängend betrachtet wird oder nicht.
Von der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zum Ende der Sicherheitsnachbeobachtung (bis zu ca. 7 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer globaler Eindruck der Verbesserung (CGI-I) Antwort-Score
Zeitfenster: Am Ende der Studie bewertet (etwa 7 Jahre)
Die CGI-I-Skala ermöglicht dem Kliniker eine globale Bewertung der Verbesserung des Studienteilnehmers im Zeitverlauf nach Beginn der Studientherapie. Die Verbesserung des Zustands eines Studienteilnehmers wird auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) bewertet, wie folgt: 1 = sehr viel besser, 2 = viel besser, 3 = minimal besser, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlechter.
Am Ende der Studie bewertet (etwa 7 Jahre)
Mittlere minimale Plasmakonzentration (Cmin) von Desoxycytidin (dC) und Desoxythymidin (dT) im Steady-State
Zeitfenster: Plasmaproben werden in Monat 1, 3 und 6 entnommen
Cmin = Minimale Plasmakonzentration
Plasmaproben werden in Monat 1, 3 und 6 entnommen
Mittlere maximale Plasmakonzentration (Cmax) von dC und dT im Steady-State
Zeitfenster: Plasmaproben werden nach 1, 3 und 6 Monaten entnommen
Cmax = Maximale Plasmakonzentration
Plasmaproben werden nach 1, 3 und 6 Monaten entnommen
Mittlere Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis 24 Stunden (AUC0-24) von dC und dT im Steady-State
Zeitfenster: Plasmaproben werden nach 1, 3 und 6 Monaten entnommen
AUC0-24 = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis 24 Stunden
Plasmaproben werden nach 1, 3 und 6 Monaten entnommen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Mitarbeiter

Zogenix, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1304-0423 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Registrierungskennung: EU Clinical Trials)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, darunter: analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn festgestellt wird, dass das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie zu hoch ist; In diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf anonymisierte IPD- und redigierte Studiendokumente anfordern, darunter: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Thymidinkinase-2-Mangel

Klinische Studien zur Doxecitin und Doxribtimin

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