Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus pyrimidiininukleosidien yhdistelmähoidon jatkamisesta potilailla, joilla on TK2-puutos (Continuation)

maanantai 27. huhtikuuta 2026 päivittänyt: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Vaiheen 2 avoin tutkimus hoidon jatkamisesta pyrimidiininukleosidien yhdistelmällä potilailla, joilla on tymidiinikinaasi 2:n puutos (TK2)

Tämä on vaiheen 2 prospektiivinen, avoin hoitotutkimus MT1621:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla oli TK2-puutos ja jotka osallistuivat retrospektiiviseen tutkimukseen MT-1621-101. Koehenkilöt, joita hoidetaan dC/dT:llä ja jotka eivät osallistuneet MT-1621-101:een, voivat myös saada ilmoittautua sponsorin suostumuksella. Kaikille koehenkilöille on tärkeää varmistaa, että kliiniset ja toiminnalliset mittaukset ennen dC/dT-hoitoa riittävät toimimaan lähtötason arvioinneina turvallisuuden ja tehon arvioinnissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2 prospektiivinen, avoin hoitotutkimus MT1621:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla oli TK2-puutos ja jotka osallistuivat retrospektiiviseen tutkimukseen MT-1621-101. Koehenkilöt, joita hoidetaan dC/dT:llä ja jotka eivät osallistuneet MT-1621-101:een, voivat myös saada ilmoittautua sponsorin suostumuksella. Kaikille koehenkilöille on tärkeää varmistaa, että kliiniset ja toiminnalliset mittaukset ennen dC/dT-hoitoa riittävät toimimaan lähtötason arvioinneina turvallisuuden ja tehon arvioinnissa.

MT-1621-102:ssa kaikkia koehenkilöitä hoidetaan MT1621:llä yhdellä kolmesta protokollan määritellystä annostasosta: 260 mg/kg/vrk (130 mg/kg/vrk dC ja 130 mg/kg/vrk dT), 520 mg /kg/vrk (260 mg/kg/vrk dC ja 260 mg/kg/vrk dT) tai 800 mg/kg/vrk (400 mg/kg/vrk dC ja 400 mg/kg/vrk dT), jaettuna kolmeen osaan. yhtä suuret annokset (tid). Ilmoittautuessaan tutkimukseen koehenkilöt, jotka ottavat jo lääkitystä jollain näistä annostasoista, joko siirtyvät kemiallisen luokan dC/dT:stä tai dCMP/dTMP:stä samaan MT1621-annokseen tai jatkavat MT1621:n käyttöä nykyisellä annoksellaan. Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet kemiallisen luokan dC/dT:tä, dCMP/dTMP:tä tai MT1621:tä muulla annoksella kuin jommallakummalla näistä annostasoista, siirretään protokollan mukaiseen MT1621-annokseen sen mukaan, kumpi on lähinnä koehenkilön aiempaa annosta kemiallinen dC/dT, kemiallinen dCMP/dTMP tai MT1621. Annosta voidaan pienentää siedettävyyssyistä.

Turvallisuus ja teho arvioidaan ilmoittautumisen yhteydessä, 1 kuukauden välein, 3 kuukauden välein 18 kuukauden välein, 6 kuukauden välein 36 kuukauden välein, sen jälkeen vuosittain ja tutkimukseen osallistumisen päätyttyä. Tutkijoille, jotka eivät osallistuneet tutkimukseen MT-1621-101, sponsori määrittää kunkin koehenkilön erityisarvioinnit keskusteltuaan tutkijan kanssa perustuen tietoihin, jotka on kerätty perusarvioinneina turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi. MT1621 tulee antaa ruoan kanssa.

Tutkimuksessa arvioidaan harvaa PK-näytteenottoa vakaassa tilassa käyttämällä harvaa näytteenottomenetelmää.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Espanja
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Espanja
        • Tk0102 3031
      • Seville, Espanja
        • Tk0102 3101
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Tk0102 4038
      • Holon, Israel
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Israel
        • Tk0102 4037
  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Tk0102 1005

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vanhemman (vanhempien) tai laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) allekirjoitettu tietoinen suostumus ja/tai potilaan suostumus (tarvittaessa).
  2. Vahvistettu geneettinen mutaatio TK2-geenissä.
  3. Muun geneettisen sairauden tai polygeenisen sairauden puuttuminen.
  4. Nykyinen hoito nukleos(t)idesillä TK2-puutoksen vuoksi. Potilaat, jotka eivät olleet aiemmin ilmoittautuneet MT 1621 101:een, tarvitsevat sponsorin hyväksynnän varmistaakseen, että kliinisten ja toiminnallisten mittausten kerääminen ennen hoitoa riittää toimimaan lähtötason arvioinneina turvallisuuden ja tehon arvioinnissa.
  5. Naispotilaat eivät saa imettää, heillä on negatiivinen raskaustesti seulonnassa (naiset ≥10-vuotiaat) ja heillä ei ole aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana. Naispotilaiden, jotka ovat hedelmällisessä iässä (eli kuukautisten jälkeen ≥ 1 vuotta vaihdevuosien jälkeen, jos he eivät ole anatomisesti ja fysiologisesti kykenemättömiä tulemaan raskaaksi), on suostuttava ja sitouduttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen. Hyväksyttäviä menetelmiä ovat ne, jotka yksinään tai yhdessä johtavat alhaiseen epäonnistumisasteeseen (esim.
  6. Miespotilaiden, joilla on seksikumppaneita, tulee käyttää kondomia tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen, jotta tutkimuslääkettä ei pääse kulkeutumaan kumppanille ejakulaatissa. Miesosallistujia tulee neuvoa olemaan luovuttamatta siittiöitä 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  7. Halukkuus ylläpitää nykyistä hoito- ja harjoitusohjelmaa kliinisen tutkimuksen ajan.
  8. Halukkuus noudattaa tutkimusprotokollaa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kaikki tutkimusmenettelyt, opintovierailut ja tutkimuslääkkeiden noudattaminen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi maksasairaus tai maksan toimintakokeiden tulokset (ALAT, ASAT tai kokonaisbilirubiini) ≥2x normaalin yläraja ilman sponsorin ennakkohyväksyntää.
  2. Muu merkittävä sairaus, joka voi tutkijan tai tutkimussponsorin mielestä sekoittaa tulkintaa TK2-puutoksen kliinisestä kulusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: doksesitiini ja doksribtimiini
Tämä on avoin tutkimus, jossa kaikki osallistujat ovat yhdessä käsissä. Tutkimukseen osallistujat saavat doksesitiinia ja doksiribtamiinia enintään 800 mg/kg/vrk (400 mg/kg/vrk doksesitiinia ja 400 mg/kg/vrk doksiribtimiiniä).
Lääke: doksesitiini ja doksribtimiini
Doksesitiini ja doksribtimiini annetaan suun kautta 3 yhtä suurena annoksena noin 6-8 tunnin välein. Doksesitiini ja doksribtimiini annetaan ruoan kanssa.
Muut nimet:
  • MT1621
  • GMP-luokan dC/dT (deoksisytidiini ja deoksitymidiini)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annostuksesta turvallisuuden seurannan loppuun saakka (noin 7 vuoteen)
Haitallinen vaikutus (AE) on mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma potilaassa tai kliinisessä tutkimuksessa osallistuvassa henkilössä, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimuslääkkeeseen liittyvänä vai ei.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annostuksesta turvallisuuden seurannan loppuun saakka (noin 7 vuoteen)
TEAE:iden ilmaantuvuus, joka johtaa tutkimuslääkkeen keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta turvallisuuden seurannan loppuun saakka (jopa noin 7 vuotta)
Sivuvaikutus on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä liittyvänä tutkimuslääkkeeseen.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta turvallisuuden seurannan loppuun saakka (jopa noin 7 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) -vasteen pistemäärä
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen lopussa (noin 7 vuotta)
CGI-I-arviointiasteikko mahdollistaa kliinikon globaalin arvion tutkimushenkilön tilan parantumisesta ajan kuluessa, kun tutkimuslääkitys on aloitettu. Tutkimushenkilön tilan parantuminen arvioidaan 7-portaisella asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1 (erittäin paljon parantunut) arvoon 7 (erittäin paljon huonontunut) seuraavasti: 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = paljon parantunut, 3 = vähän parantunut, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonontunut, 6 = paljon huonontunut ja 7 = erittäin paljon huonontunut.
Arvioitu tutkimuksen lopussa (noin 7 vuotta)
Keskimääräinen vähimmäisplasmapitoisuus (Cmin) deoksitymidiinille (dT) ja deoksisytidiinille (dC) vakiintuneessa tilassa
Aikaikkuna: Plasmanäytteet kerätään kuukausina 1, 3 ja 6
Cmin = Plasman vähimmäispitoisuus
Plasmanäytteet kerätään kuukausina 1, 3 ja 6
Keskiarvoinen maksimiplasmapitoisuus (Cmax) dC:lle ja dT:lle tasapainotilassa
Aikaikkuna: Plasmanäytteet kerätään kuukausina 1, 3 ja 6
Cmax = Maksimipitoisuus plasmassa
Plasmanäytteet kerätään kuukausina 1, 3 ja 6
Keskimääräinen plasman pitoisuuden ja ajan käyrän alla oleva pinta-ala aikavälillä 0–24 tuntia (AUC0–24) dC:lle ja dT:lle tasapainotilassa
Aikaikkuna: Plasmanäytteet kerätään 1, 3 ja 6 kuukauden kohdalla
AUC0-24 = Plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala 0–24 tunnin aikana
Plasmanäytteet kerätään 1, 3 ja 6 kuukauden kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Yhteistyökumppanit

Zogenix, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 5. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 19. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (EudraCT-numero)
  • U1111-1304-0423 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Rekisterin tunniste: EU Clinical Trials)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa. Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.

IPD-jaon aikakehys

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset doksesitiini ja doksribtimiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa