Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af fortsat behandling med kombinationspyrimidinnukleosider hos patienter med TK2-mangel (Continuation)

27. april 2026 opdateret af: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Et fase 2 åbent studie af fortsat behandling med kombinationspyrimidinnukleosider hos patienter med thymidinkinase 2-mangel (TK2)

Dette er et fase 2 prospektivt, åbent behandlingsstudie af sikkerheden og effekten af ​​MT1621 hos TK2-mangelfulde forsøgspersoner, som deltog i det retrospektive studie MT-1621-101. Forsøgspersoner, der behandles med dC/dT og ikke deltog i MT-1621-101, kan også få lov til at tilmelde sig med sponsorgodkendelse. For alle forsøgspersoner er det vigtigt at sikre, at indsamling af kliniske og funktionelle målinger før behandling med dC/dT er tilstrækkelige til at tjene som baseline-vurderinger med henblik på at evaluere sikkerhed og effektivitet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2 prospektivt, åbent behandlingsstudie af sikkerheden og effekten af ​​MT1621 hos TK2-mangelfulde forsøgspersoner, som deltog i det retrospektive studie MT-1621-101. Forsøgspersoner, der behandles med dC/dT og ikke deltog i MT-1621-101, kan også få lov til at tilmelde sig med sponsorgodkendelse. For alle forsøgspersoner er det vigtigt at sikre, at indsamling af kliniske og funktionelle målinger før behandling med dC/dT er tilstrækkelige til at tjene som baseline-vurderinger med henblik på at evaluere sikkerhed og effektivitet.

I MT-1621-102 vil alle forsøgspersoner blive behandlet med MT1621 ved et af 3 protokolspecificerede dosisniveauer: 260 mg/kg/dag (130 mg/kg/dag dC og 130 mg/kg/dag dT), 520 mg /kg/dag (260 mg/kg/dag dC og 260 mg/kg/dag dT), eller 800 mg/kg/dag (400 mg/kg/dag dC og 400 mg/kg/dag dT), opdelt i tre lige store doser (tid). Ved tilmelding til undersøgelsen vil forsøgspersoner, der allerede tager deres medicin på et af disse dosisniveauer, enten gå fra kemisk-grade dC/dT eller dCMP/dTMP til den samme dosis af MT1621 eller fortsætte med at bruge MT1621 ved deres nuværende dosis. Forsøgspersoner, der tidligere tog kemisk-grade dC/dT, dCMP/dTMP eller MT1621 i en anden dosis end et af disse dosisniveauer, vil blive overført til en protokol-specificeret dosis af MT1621, alt efter hvad der er tættest på forsøgspersonernes tidligere dosis af kemisk kvalitet dC/dT, kemisk kvalitet dCMP/dTMP eller MT1621. Dosis kan reduceres af tolerabilitetsgrunde.

Sikkerhed og effektivitet vil blive vurderet ved tilmelding, efter 1 måned, hver 3. måned gennem 18 måneder, hver 6. måned til og med 36 måneder, derefter årligt derefter og ved afslutningen af ​​studiedeltagelsen. For forsøgspersoner, der ikke deltog i undersøgelse MT-1621-101, vil specifikke vurderinger for hvert emne blive fastlagt af sponsoren i diskussion med investigator baseret på data indsamlet som baseline-vurderinger med henblik på at evaluere sikkerhed og effektivitet. MT1621 bør administreres sammen med mad.

Undersøgelsen vil evaluere sparsom PK-prøvetagning ved steady state ved hjælp af sparse prøvetagningsmetode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Tk0102 1005
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Tk0102 4038
      • Holon, Israel
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Israel
        • Tk0102 4037
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Spanien
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Spanien
        • Tk0102 3031
      • Seville, Spanien
        • Tk0102 3101

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke fra forældrene eller juridisk autoriseret repræsentant (LAR) og/eller samtykke fra patienten (hvis relevant).
  2. Bekræftet genetisk mutation i TK2-genet.
  3. Fravær af anden genetisk sygdom eller polygen sygdom.
  4. Nuværende behandling med nukleos(t)ider for TK2-mangel. Patienter, der ikke tidligere var tilmeldt MT 1621 101, vil kræve sponsorgodkendelse for at sikre, at indsamling af kliniske og funktionelle målinger før behandling er tilstrækkelige til at tjene som baseline-vurderinger med henblik på at evaluere sikkerhed og effektivitet.
  5. Kvindelige patienter må ikke amme, have en negativ graviditetstest ved screening (kvinder ≥10 år) og ikke have til hensigt at blive gravid i løbet af undersøgelsen. Kvindelige patienter, der er i den fødedygtige alder (dvs. efter menarche indtil ≥ 1 år post-menopausal, hvis de ikke anatomisk og fysiologisk er ude af stand til at blive gravide), skal acceptere og forpligte sig til brugen af ​​yderst effektive præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og i 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen. Acceptable metoder er defineret som dem, der alene eller i kombination resulterer i en lav fejlrate (dvs.
  6. Mandlige patienter med seksuelle partnere bør bruge kondom under undersøgelsens varighed og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet for at forhindre, at forsøgslægemidlet overføres til partneren i ejakulatet. Mandlige deltagere bør rådes til ikke at donere sæd i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  7. Vilje til at opretholde nuværende behandlingsregime og nuværende træningsregime i hele det kliniske studies varighed.
  8. Vilje til at overholde undersøgelsesprotokollen, herunder, men ikke begrænset til, alle undersøgelsesprocedurer, undersøgelsesbesøg og undersøgelseslægemiddeloverholdelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med leversygdom eller resultater af leverfunktionstest (ALAT, AST eller total bilirubin) ≥2× øvre normalgrænse uden forudgående sponsorgodkendelse.
  2. Anden væsentlig medicinsk tilstand, der efter investigatorens eller undersøgelsessponsorens mening kan forvirre fortolkningen af ​​det kliniske forløb af TK2-mangel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: doxecitin og doxribtimin
Dette er et åbent studie med alle deltagere i en enkelt arm. Studiedeltagere vil tage doxecitin og doxribtimin op til et maksimum på 800 mg/kg/dag (400 mg/kg/dag doxecitin og 400 mg/kg/dag doxiribtimin).
Medicin: doxecitin og doxribtimin
Doxecitin og doxribtimin indgives oralt i 3 lige store doser givet med ca. 6 til 8 timers mellemrum. Doxecitin og doxribtimin administreres sammen med mad.
Andre navne:
  • MT1621
  • GMP-grad dC/dT (deoxycytidin og deoxythymidin)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Fra første administration af studielægemidlet indtil afslutningen af sikkerhedsopfølgningen (op til cirka 7 år)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller deltager i en klinisk undersøgelse, som er tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesmedicinen, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesmedicinen.
Fra første administration af studielægemidlet indtil afslutningen af sikkerhedsopfølgningen (op til cirka 7 år)
Forekomst af TEAE'er, der fører til udtræden fra studiebehandlingen
Tidsramme: Fra første administration af undersøgelsesmedicinet til afslutningen af sikkerhedsopfølgningen (op til cirka 7 år)
En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller deltager i en klinisk undersøgelse, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesmedicin, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesmedicinen eller ej.
Fra første administration af undersøgelsesmedicinet til afslutningen af sikkerhedsopfølgningen (op til cirka 7 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Responsscore
Tidsramme: Vurderet ved afslutning af undersøgelsen (ca. 7 år)
CGI-I-skalaen giver klinikeren mulighed for en global vurdering af studiedeltagerens forbedring over tid efter at studielægemidlet er blevet indledt. Forbedring i en studiedeltagers tilstand vurderes på en 7-punkts skala, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget forværret), som følger: 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt forværret, 6 = meget forværret og 7 = meget forværret.
Vurderet ved afslutning af undersøgelsen (ca. 7 år)
Gennemsnitlig minimumsplasmakoncentration (Cmin) af deoxycytidin (dC) og deoxythymidin (dT) i steady state
Tidsramme: Plasmaprøver vil blive indsamlet ved måned 1, 3 og 6
Cmin = Minimum plasmakoncentration
Plasmaprøver vil blive indsamlet ved måned 1, 3 og 6
Gennemsnitlig maksimal plasmakoncentration (Cmax) for dC og dT i steady state
Tidsramme: Plasmaprøver indsamles efter 1, 3 og 6 måneder
Cmax = Maksimal plasmakoncentration
Plasmaprøver indsamles efter 1, 3 og 6 måneder
Gennemsnitligt areal under plasmakoncentrationskurven fra tid 0 til 24 timer (AUC0-24) for dC og dT ved steady state
Tidsramme: Plasmaprøver indsamles efter 1, 3 og 6 måneder
AUC0-24 = Arealet under plasmakoncentrations-tidskurven fra 0 til 24 timer
Plasmaprøver indsamles efter 1, 3 og 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Samarbejdspartnere

Zogenix, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

19. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (EudraCT nummer)
  • U1111-1304-0423 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Registry Identifier: EU Clinical Trials)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Thymidin Kinase 2 mangel

Kliniske forsøg med doxecitin og doxribtimin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner