Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szubretinálisan injektált SAR439483 vizsgálata GUCY2D biallélikus mutációi által okozott Leber congenitalis amaurosisban szenvedő betegeknél

2026. július 8. frissítette: Atsena Therapeutics Inc.

A GUCY2D biallélikus mutációi által okozott Leber veleszületett amaurózisban szenvedő betegeknél szubretinálisan befecskendezett SAR439483 adagolás 1/2 fázisú növelési vizsgálata

Elsődleges feladat:

Az autoszomális recesszív guanilát-cikláz 2D (GUCY2D) mutációk (GUCY2D-LCA) által okozott Leber Congenital Amaurosisban (LCA) szenvedő betegek egyoldali szubretinális injekciójaként adott növekvő dózisú SAR439483 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése.

Másodlagos cél:

A SAR439483 növekvő dózisú, egyoldalú szubretinális injekcióként adott hatékonyságának értékelése GUCY2D-LCA-ban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama résztvevőnként hozzávetőleg 112 hét, amely magában foglalja: egy körülbelül 56 napos szűrési/kiindulási időszakot, egy körülbelül 52 hetes vizsgálati megfigyelési időszakot, amely 1 kezelési napot tartalmaz, és egy körülbelül 52 hetes biztonsági követési időszakot. A tanulmányút vége körülbelül 260 héttel a vizsgálati gyógyszer (IMP) beadása után lesz.

A fő vizsgálat (DFI14738) befejezése után a résztvevőknek lehetőségük nyílik egy külön, hosszú távú nyomon követési vizsgálatra, ebben az esetben már nem folytatják a DFI14738-ban, és tanulmányi látogatásukat az 52. héten végeznék. .

A vizsgálat két részre oszlik, beleértve a dózisemelési fázist (A. rész) és egy dóziskiterjesztési fázist (B. rész). A B részben a résztvevőket az A részben meghatározott maximális tolerált dózissal (MTD) vagy maximális beadott dózissal (MAD) kezelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Casey Eye Institute - Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női résztvevő, akinek klinikai diagnózisa a GUCY2D (retina guanilát cikláz) gén biallélikus mutációi által okozott Leber congenitalis amaurosisban szenved, és a következők mindegyikével: a) Dokumentált mutációk a GUCY2D gén mindkét alléljában a CLIA által jóváhagyott laboratóriumban végzett vizsgálatonként, b) Az 1–3. kohorsz esetében a legjobb korrigált látásélesség (BCVA) 20/200 vagy rosszabb az injekciózandó szemben; a későbbi kohorszok tartalmazhatják a BCVA-t 20/80 vagy annál rosszabb értékben az injektálandó szemben, c) A fotoreceptor (külső nukleáris) réteg szerkezete optikai koherencia tomográfiás (OCT) vizsgálattal azonosítható a központi retinán keresztül.
  • Életkor ≥18 év az 1–4. kohorszban, életkor ≥ 6 év és <18 év az 5. kohorszban.
  • A férfi és női résztvevőknek be kell tartaniuk a vizsgálat fogamzásgátlási követelményeit.
  • A résztvevőknek vállalniuk kell, hogy a SAR439483 beadását követően legalább három hónapig nem adnak vért, szerveket, szöveteket, sejteket vagy spermát.

Kizárási kritériumok:

  • Bonyolító szisztémás betegségek (például immunszuppressziót okozó egészségügyi állapotok), amelyek kizárják a génátvitelt, a szemműtétet vagy a tervezett vizsgálati eljárásokat.
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés anamnézisében.
  • A vizsgált szem már meglévő szembetegségei, amelyek kizárják a tervezett műtétet, vagy megzavarják a vizsgálati végpontok értékelését és értelmezését: például glaukóma vagy optikai neuropátia, amely jelentős látásvesztést eredményezett, szaruhártya vagy lencse rendellenességek vagy opacitások, amelyek kizárják a szemfenék vagy a kimeneti mérések teljesítménye, uveitis, retinopathia és maculopathia, amelyek a vizsgáló véleménye szerint jelentős látásvesztést okoznak.
  • Jelentős szemrendellenességek jelenléte a vizsgált szemen, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a tervezett műtétet, a hatékony biztonsági utánkövetést, vagy zavarná a vizsgálat végpontjainak értelmezését (pl. zöldhályog, szaruhártya vagy jelentős lencse-rendellenesség vagy opacitás, pre - meglévő uveitis, intraokuláris fertőzés, érhártya neovaszkularizáció).
  • Bármilyen ellenjavallat a tervezett sebészeti beavatkozáshoz, mint például az érzéstelenítés alkalmazásának ellenjavallata vagy a perioperatív időszakban tervezett gyógyszerallergia.
  • Ismert allergia vagy túlérzékenység a vizsgálati készítmény (IMP) bármely összetevőjével, a vizsgálat során használt diagnosztikai szerekkel vagy a perioperatív időszakban tervezett gyógyszerekkel, különösen a kortikoszteroidokkal szemben.
  • Terhes nők (pozitív béta-humán koriongonadotropin (HCG) vér- vagy vizeletvizsgálat), szoptató vagy szoptató nők.
  • Bármely olyan szemészeti beavatkozás, amelyet az 1. napot követő 6 hónapon belül terveznek vagy hajtanak végre, és amely a fővizsgáló (PI) véleménye szerint megzavarná a tervezett műtétet vagy a vizsgálati végpontok értelmezését.
  • Laboratóriumi vizsgálati eltérések vagy elektrokardiogram eltérések, amelyek a PI véleménye szerint alkalmatlanná tennék a résztvevőt a vizsgálatban való részvételre.
  • Jelentős egyidejű betegség vagy fertőzés a beiratkozást megelőző 28 napban.
  • Jelenlegi szerhasználati zavar.
  • Bármely vizsgálati szer alkalmazása a SAR439483 beadása előtt az adott vizsgált szer eliminációs felezési idejének ötszörösén belül.
  • Jelentkezés bármely más klinikai kezelési vizsgálatba, bármilyen állapot esetén, beleértve a GUCY2D-LCA-val kapcsolatosakat is, a SAR439483 vizsgálatban való részvétel teljes időtartama alatt.
  • A műtétet megelőző két héten belül véralvadásgátló kezelés alkalmazása.
  • Immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazása.
  • Jelenlegi, a vizsgálat során tervezett vagy múltbeli (a SAR439483 beadása előtti terápia eliminációs felezési idejének 5-szörösén belüli) vírusellenes terápia alkalmazása, amely inaktiválná a vizsgált szert.
  • Génterápiában részesült az elmúlt 15 évben.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ATSN-101
ATSN-101 egyszeri dózis növekvő dózisterv szerint (dózisnövelési fázis) vagy ATSN-101 egyszeri dózis (dóziskiterjesztési fázis)
Drog: Prednizon
Gyógyszerforma: Tabletta Alkalmazási mód: Szájon át
Drog: Triamcinalon-acetonid
Gyógyszerforma: Szuszpenzió Alkalmazási mód: Peri-okuláris injekció
Drog: 1% prednizolon
Gyógyszerforma: Szuszpenzió Alkalmazási mód: Csepp
Drog: Trimetoprim/polimixin B
Gyógyszerforma: Oldat Alkalmazási mód: Helyileg
Drog: ATSN-101
Gyógyszerforma: Oldat intraokuláris beadásra Az alkalmazás módja: Subretinalis injekció
Drog: ATSN-101 hígítóoldat
Gyógyszerforma: Oldat parenterális alkalmazásra Az alkalmazás módja: Subretinalis injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Időkeret: From Baseline to Week 52
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 52

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Időkeret: Baseline to Week 52

Mean change from Baseline to Week 52 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 52
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Időkeret: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Időkeret: Baseline to Week 52
Mean change from Baseline to Week 52 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 52
Number of Participants With Adverse Events (AEs) From Baseline up to the End of the Observation Period
Időkeret: From Baseline to Week 260
Number of participants with treatment-emergent AEs will be summarized in each cohort (this includes cohorts 1 - 5)
From Baseline to Week 260
Change From Baseline of Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) Between the Treated and Untreated Eyes
Időkeret: Baseline to Week 260

Mean change from Baseline to Week 260 in BCVA (LogMAR) in the treated eye and untreated eye (control).

In logMAR notation (logarithm of the minimum angle of resolution) is interpreted as follows:

Lower LogMAR values indicates better vision. Higher LogMAR values indicates worse vision.
Baseline to Week 260
Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Light Adapted
Időkeret: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Light Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260
Mean Change From Baseline of Sensitivity Between the Treated and Untreated Eye - Dark Adapted
Időkeret: Baseline to Week 260
Mean change from Baseline to Week 260 in sensitivity as measured by the full-field stimulus testing - Dark Adapted in the treated eye and untreated eye. Full-field stimulus testing was performed for three stimulus colors - blue, red, and white.
Baseline to Week 260

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Atsena Therapeutics Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. október 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. május 19.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. május 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. április 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 17.

Első közzététel (Tényleges)

2019. április 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 8.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATSN-101-1
  • U1111-1200-1308 (Egyéb azonosító: UTN)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. További részletek a Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról a következő címen találhatók: https://www.clinicalstudydatarequest.com/

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel